ポンペ病の成人患者におけるクレンブテロールの第II相臨床試験

包含基準:

1. 血中酸性α-グルコシダーゼ（GAA）アッセイおよびGAA遺伝子配列決定によるポンペ病の診断、
2. 年齢：入学時18歳以上、
3. 104週間を超えて安定した用量で酵素補充療法（ERT）を受けている、
4. FVC > 予想の 15% (仰臥位)。
5. -被験者は書面による同意を与えることができます。
6. 6 分間歩行テスト (6MWT) で 100 メートル以上歩くことができる (補助具の使用は許可されている)。

除外基準:

1. 持続的侵襲的換気（気管切開または気管内チューブによる）
2. 6MWT の距離 > 期待されるパフォーマンスの 90% (% 期待)
3. FVC > 予想の 90% (直立)。
4. -38.2℃を超える発熱、24時間に1回以上の嘔吐、発作、または新しい治療法に禁忌と見なされるその他の症状を含む、登録から2週間以内の臨床的に関連する病気。
5. 慢性心疾患（心筋梗塞、不整脈、心筋症）
6. 頻脈
7. 発作性疾患の病歴
8. 甲状腺機能亢進症
9. 褐色細胞腫
10. 妊娠
11. 糖尿病の病歴
12. -アルブテロール、レバルブテロール（Xopenex）、ビトルテロール（Tornalate）、ピルブテロール（Maxair）、テルブタリン、サルメテロール（Serevent）、
13. -ERTの非標準スケジュールの患者;たとえば、2 週間ごとの注入ではなく、毎週注入します。
14. -過去12か月の喘息の治療。
15. 腎不全（血清クレアチニンの上昇）。
16. -研究1日目の前の過去6か月間に呼吸筋力トレーニングを開始したか、研究1日目の6か月前に呼吸筋力トレーニングを中止したか、または研究1日目の6か月以上前に呼吸筋力トレーニングを開始し、研究参加の最初の年は継続したくない。
17. -研究1日目から90日以内に治験薬を受け取ったか、別の介入研究に参加しました。
18. 力価が持続する抗rhGAA IgG >1:25.600 登録時に6か月以上。

19. 以下の併用薬の使用は、研究中は禁止されています。

    • 利尿薬（水の丸薬）;
    • ジゴキシン（ジギタリス、ラノキシン）;
    • アテノロール（テノーミン）、メトプロロール（ロプレッサー）、プロプラノロール（インデラル）などのベータ遮断薬。
    • アミトリプチリン（Elavil、Etrafon）、ドキセピン（Sinequan）、イミプラミン（Janimine、Tofranil）、およびノルトリプチリン（Pamelor）などの三環系抗うつ薬;
    • イソカルボキサジド（マープラン）、フェネルジン（ナルジル）、ラサギリン（アジレクト）、セレギリン（エルデプリル、エムサム）、トラニルシプロミン（パルネート）などのモノアミンオキシダーゼ（MAO）阻害剤。また
    • アルブテロール、レバルブテロール（Xopenex）、ビトルテロール（Tornalate）、ピルブテロール（Maxair）、テルブタリン（Brethine、Bricanyl）、サルメテロール（Serevent）、イソエテリン（Bronkometer）、メタプロテレノール（Alupent、Metaprel）、またはイソプロテレノール（Isuprel Mistometer）などの他の気管支拡張薬）。