克仑特罗治疗成年庞贝病患者的 II 期临床试验

纳入标准：

1. 通过血液酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 测定和 GAA 基因测序诊断庞贝病，
2. 年龄：入学时年满 18 岁，
3. 接受超过 104 周的稳定剂量酶替代疗法 (ERT)，
4. FVC > 预期的 15%（仰卧）。
5. 受试者能够给予书面同意。
6. 能够在 6 分钟步行测试 (6MWT) 中步行至少 100 米（允许使用辅助设备）。

排除标准：

1. 连续有创通气（通过气管切开术或气管插管）
2. 6MWT 距离 > 预期性能的 90%（预期百分比）
3. FVC > 预期的 90%（直立）。
4. 入组后两周内出现临床相关疾病，包括发烧 > 38.2o C、24 小时内呕吐不止一次、癫痫发作或其他被认为对新疗法禁忌的症状。
5. 慢性心脏病（心肌梗塞、心律失常、心肌病）
6. 心动过速
7. 癫痫病史
8. 甲亢
9. 嗜铬细胞瘤
10. 怀孕
11. 糖尿病史
12. 对 β2-激动剂药物过敏史，如沙丁胺醇、左沙丁胺醇 (Xopenex)、比托特罗 (Tornalate)、吡布特罗 (Maxair)、特布他林、沙美特罗 (Serevent)，
13. 采用非标准 ERT 时间表的患者；例如，每周输注而不是每两周输注。
14. 过去 12 个月内的哮喘治疗。
15. 肾功能不全（血清肌酐升高）。
16. 在研究第 1 天之前的最后 6 个月内开始呼吸肌力量训练，或在研究第 1 天之前的 6 个月内停止呼吸肌力量训练，或在研究第 1 天之前开始呼吸肌力量训练超过 6 个月，并且不愿意继续参加第一年的学习。
17. 在研究第 1 天后的 90 天内接受过研究药物或参加过另一项干预研究。
18. 具有持续效价 >1:25.600 的抗 rhGAA IgG 入学时 >6 个月。

19. 研究期间禁止使用以下伴随药物：

    • 利尿剂（水丸）；
    • 地高辛（洋地黄、Lanoxin）；
    • β-受体阻滞剂，如阿替洛尔 (Tenormin)、美托洛尔 (Lopressor) 和普萘洛尔 (Inderal)；
    • 三环类抗抑郁药，如阿米替林（Elavil、Etrafon）、多塞平（Sinequan）、丙咪嗪（Janimine、Tofranil）和去甲替林（Pamelor）；
    • 单胺氧化酶 (MAO) 抑制剂，例如异卡波肼 (Marplan)、苯乙肼 (Nardil)、雷沙吉兰 (Azilect)、司来吉兰 (Eldepryl、Emsam) 或反苯环丙胺 (Parnate)；或者
    • 其他支气管扩张剂，如沙丁胺醇、左沙丁胺醇 (Xopenex)、比托特罗 (Tornalate)、吡布特罗 (Maxair)、特布他林 (Brethine、Bricanyl)、沙美特罗 (Serevent)、异乙醚林 (Bronkometer)、间丙肾上腺素 (Alupent、Metaprel) 或异丙肾上腺素 (Isuprel Mistometer) ).