Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne fazy II Clenbuterolu u dorosłych pacjentów z chorobą Pompego

15 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D., Duke University

Faza II badania klinicznego Clenbuterolu u dorosłych pacjentów z chorobą Pompego leczonych stabilnie enzymatyczną terapią zastępczą

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności w odniesieniu do funkcji motorycznych doustnego klenbuterolu w połączeniu z ERT u osób z LOPD

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnostyka choroby Pompego za pomocą oznaczenia kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) we krwi i sekwencjonowania genu GAA,
  2. Wiek: 18+ lat w momencie rejestracji,
  3. Przyjmowanie enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) w stabilnej dawce przez >104 tygodnie,
  4. FVC >15% wartości oczekiwanej (w pozycji leżącej).
  5. Podmioty są zdolne do wyrażenia pisemnej zgody.
  6. Potrafi przejść co najmniej 100 metrów w 6-minutowym teście marszu (6MWT) (z dozwolonymi urządzeniami wspomagającymi).

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciągła wentylacja inwazyjna (przez tracheostomię lub rurkę dotchawiczą)
  2. Dystans 6MWT >90% oczekiwanej wydajności (% oczekiwanej)
  3. FVC >90% oczekiwanego (pionowo).
  4. Klinicznie istotna choroba w ciągu dwóch tygodni od włączenia, w tym gorączka > 38,2o C, wymioty częściej niż raz na 24 godziny, drgawki lub inne objawy uznane za przeciwwskazania do nowej terapii.
  5. Przewlekłe choroby serca (zawał mięśnia sercowego, arytmia, kardiomiopatia)
  6. Częstoskurcz
  7. Historia zaburzeń napadowych
  8. nadczynność tarczycy
  9. Guz chromochłonny
  10. Ciąża
  11. Historia cukrzycy
  12. Historia nadwrażliwości na leki β2-agonistyczne, takie jak albuterol, lewalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalina, salmeterol (Serevent),
  13. Pacjenci z niestandardowym harmonogramem ERT; na przykład cotygodniowe infuzje w przeciwieństwie do infuzji co dwa tygodnie.
  14. Leczenie astmy w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  15. Niewydolność nerek (podwyższone stężenie kreatyniny w surowicy).
  16. Rozpoczęcie treningu siły mięśni oddechowych w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed dniem 1 badania lub przerwanie treningu siły mięśni oddechowych w okresie 6 miesięcy poprzedzających dzień badania 1 lub rozpoczęcie treningu siły oddechu na dłużej niż 6 miesięcy przed dniem badania 1 oraz nie chcą kontynuować pierwszego roku studiów.
  17. Otrzymał eksperymentalny lek lub uczestniczył w innym badaniu interwencyjnym w ciągu 90 dni od pierwszego dnia badania.
  18. Anty-rhGAA IgG z utrzymującym się mianem >1:25.600 > 6 miesięcy w momencie rejestracji.

  19. Podczas badania zabronione jest stosowanie następujących leków towarzyszących:

    • leki moczopędne (pigułka na wodę);
    • digoksyna (naparstnica, Lanoxin);
    • beta-blokery, takie jak atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) i propranolol (Inderal);
    • trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne, takie jak amitryptylina (Elavil, Etrafon), doksepina (Sinequan), imipramina (Janimine, Tofranil) i nortryptylina (Pamelor);
    • Inhibitory monoaminooksydazy (MAO), takie jak izokarboksazyd (Marplan), fenelzyna (Nardil), rasagilina (Azilect), selegilina (Eldepryl, Emsam) lub tranylcypromina (Parnate); Lub
    • inne leki rozszerzające oskrzela, takie jak albuterol, lewalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalina (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), izoeteryna (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel) lub izoproterenol (Isuprel Mistometer) ).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: klenbuterol
Początkowa dawka clenbuterolu będzie wynosić 40 mcg doustnie każdego ranka przez jeden tydzień, a następnie 40 mcg dwa razy dziennie (BID) przez następne 5 tygodni, aż do tygodnia 6. Jeśli 40 mcg BID doustnie jest dobrze tolerowane, dawka zostanie zwiększona do 80 mcg każdego ranka/40 mcg każdego wieczoru przez jeden tydzień, a następnie 80 mcg BID przez następne 5 tygodni, aż do wizyty w 12. tygodniu. Jeśli 80 mcg BID jest tolerowane w 12. tygodniu, pacjent będzie kontynuował przyjmowanie tej dawki do 52. tygodnia.
Lek: Clenbuterol
Tabletki 20 mcg spiropentu będą nadmiernie kapsułkowane (dwie tabletki 20 mcg w kapsułce)
Inne nazwy:
  • Spiropent
Komparator placebo: placebo
Początkowo jedna kapsułka każdego ranka przez jeden tydzień, a następnie jedna kapsułka dwa razy na dobę przez następne 5 tygodni, aż do tygodnia 6. Jeśli będzie tolerowana, dawka zostanie zwiększona do dwóch kapsułek rano i 1 kapsułki wieczorem przez jeden tydzień, a następnie dwie kapsułki BID przez następne 5 tygodni, aż do wizyty w 12. tygodniu. Jeśli dwie kapsułki dwa razy na dobę są tolerowane w 12. tygodniu, pacjent będzie kontynuował przyjmowanie tej dawki do 52. tygodnia.
Lek: Placebo
kapsułki wypełnione dekstrozą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w 6-minutowym teście marszu (MWT).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w badaniach czynnościowych płuc: natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w badaniach czynnościowych płuc: natężona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w badaniach czynnościowych płuc: maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w badaniach czynnościowych płuc: Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w stopniowanym teście funkcjonalnym: Chód, Schody, Gower, Krzesło (GSCS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w stopniowanym teście funkcjonalnym: Szybki test funkcji silnika (QMFT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany stężenia transaminazy alaninowej (ALT) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Unikanie toksycznego działania na wątrobę, definiowanego jako trwały (utrzymujący się >2 tygodnie) >3-krotny wzrost aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) w stosunku do odpowiednich wartości początkowych i/lub wzrost stężenia bilirubiny bezpośredniej, pośredniej lub całkowitej >3x górna granica normy (nie zgłoszono toksycznego działania na wątrobę w związku z podawaniem klenbuterolu, dlatego powtórne badanie powinno być dopuszczalne)
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany stężenia kinazy kreatynowej (CK) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Unikanie pogarszającego się zajęcia mięśni (tj. osłabienie mięśni, skurcze lub zmęczenie), któremu towarzyszy utrzymujące się (utrzymujące się >2 tygodnie) >3-krotne zwiększenie aktywności CK w stosunku do wartości początkowej, czyli >2-krotność górnej granicy normy (podwyższona aktywność CK jest związana z LOPD, a niewielkie zwiększenie aktywności CK zgłaszano w związku z podawaniem klenbuterolu, dlatego powtórne badanie powinno być dopuszczalne).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany stężenia tetrameru glukozy w moczu (Glc4)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Duke University

Śledczy

  • Główny śledczy: Dwight Koeberl, MD, PhD, Duke University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00102462

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Clenbuterol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj