Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase II klinisk studie av Clenbuterol hos voksne pasienter med Pompes sykdom

15. august 2022 oppdatert av: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D., Duke University

Fase II klinisk studie av Clenbuterol hos voksne pasienter med Pompe-sykdom stabilt behandlet med enzymerstatningsterapi

Målet med denne studien er å bestemme sikkerhet og effekt med hensyn til motorisk funksjon av oral clenbuterol i kombinasjon med ERT hos personer med LOPD

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisering av Pompes sykdom ved blodsyre-alfa-glukosidase (GAA)-analyse og GAA-gensekvensering,
  2. Alder: 18+ år ved påmelding,
  3. mottar enzymerstatningsterapi (ERT) i en stabil dose i >104 uker,
  4. FVC >15 % av forventet (ryggliggende).
  5. Forsøkspersoner er i stand til å gi skriftlig samtykke.
  6. Kan gå minst 100 meter på 6 minutters gangtest (6MWT) (med hjelpemidler tillatt).

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontinuerlig invasiv ventilasjon (via trakeostomi eller endotrakealtube)
  2. 6MWT avstand >90 % av forventet ytelse (% forventet)
  3. FVC >90 % av forventet (oppreist).
  4. Klinisk relevant sykdom innen to uker etter innmelding inkludert feber > 38,2o C, oppkast mer enn én gang i løpet av 24 timer, anfall eller andre symptomer som anses som kontraindikasjoner for ny behandling.
  5. Kronisk hjertesykdom (hjerteinfarkt, arytmi, kardiomyopati)
  6. Takykardi
  7. Historie med anfallsforstyrrelse
  8. Hypertyreose
  9. Feokromocytom
  10. Svangerskap
  11. Historie om diabetes
  12. Anamnese med overfølsomhet overfor β2-agonistmedisiner som albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin, salmeterol (Serevent),
  13. Pasienter på en ikke-standard tidsplan for ERT; for eksempel ukentlige infusjoner i motsetning til infusjoner annenhver uke.
  14. Behandling for astma de siste 12 månedene.
  15. Nyreinsuffisiens (forhøyet serumkreatinin).
  16. Å ha startet respiratorisk styrketrening i løpet av de siste 6 månedene før studiedag 1 eller ha avbrutt respiratorisk muskelstyrketrening i 6-månedersperioden før studiedag 1, eller ha startet respiratorisk styrketrening mer enn 6 måneder før studiedag 1 og uvillig til å fortsette det første studieåret.
  17. Mottok et undersøkelseslegemiddel eller deltok i en annen intervensjonsstudie innen 90 dager etter studiedag 1.
  18. Anti-rhGAA IgG med vedvarende titer >1:25.600 i >6 måneder ved innmelding.

  19. Bruk av følgende samtidige medikamenter er forbudt under studien:

    • diuretika (vannpille);
    • digoksin (digitalis, Lanoxin);
    • betablokkere som atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) og propranolol (Inderal);
    • trisykliske antidepressiva som amitriptylin (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramin (Janimine, Tofranil) og nortriptylin (Pamelor);
    • Monoaminoksidase (MAO)-hemmere som isokarboksazid (Marplan), fenelzin (Nardil), rasagilin (Azilect), selegilin (Eldepryl, Emsam) eller tranylcypromin (Parnate); eller
    • andre bronkodilatatorer som albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoeterin (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel), eller isoprotere Misrenol (Isuprel Misrenol) ).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: clenbuterol
Startdosen av clenbuterol vil være 40 mcg per oral hver morgen i en uke, etterfulgt av 40 mcg to ganger per dag (BID) i de neste 5 ukene frem til uke 6. Hvis 40 mcg BID per oral tolereres godt, vil dosen økes til 80 mcg hver morgen/40 mcg hver kveld i en uke, etterfulgt av 80 mcg BID i de neste 5 ukene frem til uke 12-besøket. Hvis 80 mcg BID tolereres i uke 12, vil pasienten fortsette på den dosen til uke 52.
Legemiddel: Clenbuterol
20 mcg spiropent-tabletter vil bli overkapslet (to 20 mcg tabletter per kapsel)
Andre navn:
  • Spiropent
Placebo komparator: placebo
Til å begynne med én kapsel hver morgen i én uke, etterfulgt av én kapsel BID i de neste 5 ukene frem til uke 6. Hvis den tolereres, vil dosen økes til to kapsler hver morgen og 1 kapsel hver kveld i én uke, etterfulgt av to kapsler BID i de neste 5 ukene frem til besøket i uke 12. Hvis to kapsler to ganger daglig tolereres i uke 12, vil pasienten fortsette på den dosen til uke 52.
Legemiddel: Placebo
dekstrosefylte kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer i 6 minutters gangtest (MWT) avstand
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Baseline (uke 0) til og med 52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i lungefunksjonstester: tvunget ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Endringer i lungefunksjonstester: tvungen vital kapasitet (FVC)
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Endringer i lungefunksjonstester: maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Endringer i lungefunksjonstester: Maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Endringer i gradert funksjonstest: Gang, Trapper, Gower, Chair (GSCS)
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Endringer i gradert funksjonstest: Quick Motor Function Test (QMFT)
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Endringer i konsentrasjonen av alanintransaminase (ALT) i serum
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Unngåelse av levertoksisitet som definert ved en vedvarende (vedvarende >2 uker) >3x økning i aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) fra de respektive baseline-verdiene og/eller en økning i direkte, indirekte eller total bilirubin på >3x øvre normalgrense (ingen levertoksisitet er rapportert i forbindelse med administrering av clenbuterol og derfor bør gjentatt testing være akseptabel)
Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Endringer i konsentrasjonen av kreatinkinase (CK) i serum
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Unngå forverring av muskelinvolvering (dvs. muskelsvakhet, kramper eller tretthet) ledsaget av en vedvarende (vedvarende >2 uker) >3x økning i CK fra baseline som er >2x øvre normalgrense (forhøyet CK er assosiert med LOPD og mindre økninger av CK er rapportert i assosiasjon med administrasjon av clenbuterol, derfor bør gjentatt testing være akseptabelt).
Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Endringer i konsentrasjonen av uringlukosetetramer (Glc4)
Tidsramme: Baseline (uke 0) til og med 52 uker
Baseline (uke 0) til og med 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Duke University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dwight Koeberl, MD, PhD, Duke University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. januar 2023

Primær fullføring (Forventet)

30. juni 2025

Studiet fullført (Forventet)

30. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

19. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00102462

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Clenbuterol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mexico

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere