Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fázisú Clenbuterol klinikai vizsgálata Pompe-kórban szenvedő felnőtt betegeknél

2022. augusztus 15. frissítette: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D., Duke University

Fázisú Clenbuterol klinikai vizsgálata enzimpótló terápiával stabilan kezelt Pompe-kóros felnőtt betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja az orális clenbuterol és az ERT-vel kombinált motoros funkciójának biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása LOPD-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A Pompe-kór diagnosztizálása vérsav-alfa-glükozidáz (GAA) vizsgálattal és GAA génszekvenálással,
  2. Kor: 18 év feletti a beiratkozáskor,
  3. Enzimpótló terápia (ERT) részesülése stabil dózisban >104 hétig,
  4. FVC >15%-a vártnak (fekvés).
  5. Az alanyok képesek írásos beleegyezést adni.
  6. Képes legalább 100 métert sétálni a 6 perces sétateszten (6MWT) (segédeszközök használata megengedett).

Kizárási kritériumok:

  1. Folyamatos invazív lélegeztetés (tracheostomián vagy endotracheális tubuson keresztül)
  2. 6MWT távolság > a várt teljesítmény 90%-a (várt %)
  3. FVC > a várt 90%-a (álló).
  4. Klinikailag jelentős betegség a felvételt követő két héten belül, beleértve a 38,2 o C feletti lázat, 24 órán belül többszöri hányást, görcsrohamot vagy más olyan tünetet, amely ellenjavallt az új terápia alkalmazására.
  5. Krónikus szívbetegség (szívizominfarktus, aritmia, kardiomiopátia)
  6. Tachycardia
  7. A rohamzavar anamnézisében
  8. Pajzsmirigy túlműködés
  9. Pheochromocytoma
  10. Terhesség
  11. Cukorbetegség története
  12. A β2-agonista gyógyszerekkel szembeni túlérzékenység anamnézisében, mint például az albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin, szalmeterol (Serevent),
  13. Az ERT nem szabványos menetrendjén lévő betegek; például heti infúzió, szemben a kéthetenkénti infúzióval.
  14. Asztma kezelése az elmúlt 12 hónapban.
  15. Veseelégtelenség (emelkedett szérum kreatinin).
  16. aki az 1. vizsgálati napot megelőző utolsó 6 hónapban elkezdte a légzőizom-erős edzést, vagy abbahagyta a légzőizom-erős edzést az 1. vizsgálati napot megelőző 6 hónapos időszakban, vagy több mint 6 hónappal az 1. vizsgálati napot megelőzően megkezdte a légzőizom erősítő edzését, és nem hajlandó folytatni a tanulmányi részvétel első évét.
  17. Vizsgálati gyógyszert kapott, vagy részt vett egy másik intervenciós vizsgálatban az 1. vizsgálati naptól számított 90 napon belül.
  18. Anti-rhGAA IgG tartós titerrel >1:25.600 > 6 hónapig a beiratkozáskor.

  19. A következő gyógyszerek egyidejű alkalmazása tilos a vizsgálat során:

    • vízhajtók (vízhajtók);
    • digoxin (digitalis, lanoxin);
    • béta-blokkolók, például atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) és propranolol (Inderal);
    • triciklikus antidepresszánsok, például amitriptilin (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramin (Janimine, Tofranil) és nortriptilin (Pamelor);
    • Monoamin-oxidáz (MAO) inhibitorok, például izokarboxazid (Marplan), fenelzin (Nardil), razagilin (Azilect), szelegilin (Eldepryl, Emsam) vagy tranilcipromin (Parnate); vagy
    • egyéb hörgőtágítók, mint az albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin (Brethine, Bricanyl), szalmeterol (Serevent), izoéterin (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel) vagy izoproterel Mistometer ).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: clenbuterol
A clenbuterol kezdeti adagja 40 mcg per os minden reggel egy héten keresztül, majd 40 mcg naponta kétszer (BID) a következő 5 héten keresztül a 6. hétig. Ha a szájonkénti naponta kétszer 40 mikrogramm adagot jól tolerálják, az adagot 80 mikrogrammra emelik minden reggel/40 mikrogrammra minden este egy héten keresztül, majd ezt követi a napi kétszer 80 mikrogramm a következő 5 hétben a 12. heti látogatásig. Ha a 12. héten napi kétszer 80 mikrogrammot tolerálnak, az alany ezt az adagot az 52. hétig folytatja.
Drog: Clenbuterol
20 mcg spiropent tabletta túlkapszulázva lesz (kapszulánként két 20 mcg-os tabletta)
Más nevek:
  • Spiropent
Placebo Comparator: placebo
Kezdetben egy kapszula minden reggel egy héten keresztül, majd egy kapszula BID a következő 5 héten keresztül a 6. hétig. Ha tolerálják, az adagot két kapszulára emelik minden reggel és 1 kapszulára minden este egy héten keresztül, majd két kapszulára naponta kétszer a következő 5 hétben a 12. heti látogatásig. Ha két kapszulát BID tolerál a 12. héten, az alany ezt az adagot az 52. hétig folytatja.
Drog: Placebók
dextrózzal töltött kapszulák

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változások a 6 perces sétateszt (MWT) távolságában
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a tüdőfunkciós tesztekben: kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Változások a tüdőfunkciós tesztekben: kényszerített vitálkapacitás (FVC)
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Változások a tüdőfunkciós vizsgálatokban: maximális kilégzési nyomás (MEP)
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Változások a tüdőfunkciós tesztekben: Maximális belégzési nyomás (MIP)
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Változások a fokozatos funkcionális tesztben: járás, lépcsők, görgő, szék (GSCS)
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Változások a fokozatos funkcionális tesztben: Gyors motorfunkció teszt (QMFT)
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Az alanin transzamináz (ALT) koncentrációjának változása a szérumban
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
A májtoxicitás elkerülése, amelyet az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) szintjének a megfelelő kiindulási értékhez képest tartósan (tartósan fennálló) >3-szoros növekedése és/vagy a közvetlen, közvetett vagy teljes bilirubinszint >3-szoros növekedése határoz meg a normál érték felső határa (a klenbuterol beadásával kapcsolatban nem jelentettek májtoxicitást, ezért az ismételt vizsgálat elfogadható)
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
A kreatin-kináz (CK) koncentrációjának változása a szérumban
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
A súlyosbodó izomérintettség elkerülése (pl. izomgyengeség, görcsök vagy fáradtság), amelyet a CK tartós (tartós, több mint 2 hét) 3-szoros növekedése kísér a kiindulási értékhez képest, ami több mint kétszerese a normál érték felső határának (az emelkedett CK összefüggésben áll a LOPD-vel, és a CK kisebb emelkedéséről számoltak be clenbuterol adásával összefüggésbe hozható, ezért az ismételt vizsgálat elfogadható).
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
A vizelet glükóz-tetramer (Glc4) koncentrációjának változása
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét
Kiindulási állapot (0. hét) – 52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Duke University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Dwight Koeberl, MD, PhD, Duke University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2023. január 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. június 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. szeptember 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 17.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00102462

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Clenbuterol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Russia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel