フリードライヒ運動失調症の被験者におけるRT001の有効性、長期的な安全性および忍容性を評価するための研究
2022年5月4日 更新者：Retrotope, Inc.
フリードライヒ運動失調症の被験者におけるRT001の有効性、長期安全性および忍容性を評価するための無作為化二重盲検対照第2/3相研究
この研究の目的は、フリードライヒ運動失調症の被験者におけるRT001の有効性、長期的な安全性および忍容性を評価することです
調査の概要
詳細な説明
これは、治験薬 (活性またはプラセボ カプセル) の経口投与後の FRDA 患者における有効性、安全性、忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。
60 人の適格な患者は、研究中のさまざまな時点でさまざまな評価を受けます。
試験期間は、スクリーニング、治療、および安全性のフォローアップの電話を含む 13 か月です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
65
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Collaborative Neuroscience Network, LLC
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- USF Ataxia Research Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 12～50歳の男女
- -25歳以下のFRDAの症状と一致する病歴
- フラタキシン遺伝子（FXN）における両アレル病的バリアントの検出
- 歩行可能（補助具の有無にかかわらず）で、他の評価/評価を実行できる。
- 1分間のウォーキング中に25フィート歩くことができる必要があります
主な除外基準:
- -最初の投与前の過去30日以内に他の実験的療法による治療を受けた
- 以前にRT001トライアルに参加した
- -研究期間中の魚油または他の油ベースのサプリメントの中止の拒否（最後の研究手順が完了するまでのスクリーニング）
- 悪性腫瘍の病歴（基底細胞癌以外）
- CPET プロトコルを完了できない
- 授乳中または妊娠検査薬陽性の女性
- -制御されていない真性糖尿病の病歴（1型または2型）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RT001
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RT001 はカプセル化された 9-cis, 12-cis-11,11-D2-リノール酸エチルエステルであり、LA エチルエステルの部位特異的 (C11) 二重水素合成同族体です。
1カプセルに960mgのRT001が含まれています。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ製品は、カプセル化された USP ベニバナ油で構成されています。
プラセボ カプセルは、外観とサイズが RT001 と同じです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心肺運動負荷試験 (CPET) を使用した最大酸素消費量 (mlO2/kg/分) のベースラインから 11 か月への変化
時間枠：11ヶ月
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CPET を使用して、ベースラインから 11 か月目までの MVO2 の変化を測定するには
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11ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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時限1分歩行距離におけるベースラインからの変化
時間枠：11ヶ月
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ベースラインからの変化 11 か月で 1 分間に歩いた距離
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11ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Peter Milner, MD、Chief Medical Officer
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月30日
一次修了 (実際)
2021年8月23日
研究の完了 (実際)
2021年8月23日
試験登録日
最初に提出
2019年9月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月23日
最初の投稿 (実際)
2019年9月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年5月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年5月4日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。