Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti, dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti RT001 u subjektů s Friedreichovou ataxií

4. května 2022 aktualizováno: Retrotope, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie fáze 2/3 k posouzení účinnosti, dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti RT001 u subjektů s Friedreichovou ataxií

Účelem této studie je posoudit účinnost, dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost RT001 u subjektů s Friedreichovou ataxií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti u subjektů s FRDA po perorálním podání studovaného léku (aktivní nebo placebo kapsle). Šedesát vhodných pacientů podstoupí různá hodnocení v různých časových bodech během studie. Délka studie je 13 měsíců, která zahrnuje screening, léčbu a následný bezpečnostní telefonát.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

65

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 12 až 50 let
  2. Anamnéza odpovídající symptomům FRDA ve věku ≤ 25 let
  3. Detekce bialelických patogenních variant v genu pro frataxin (FXN)
  4. Ambulantní (s pomocným zařízením nebo bez něj) a schopný provádět další hodnocení/hodnocení.
  5. Během 1minutové chůze musí být schopen ujít 25 stop

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Během posledních 30 dnů před první dávkou byla léčena jinými experimentálními terapiemi
  2. Dříve se podílel na zkoušce RT001
  3. Odmítnutí přerušit užívání rybích olejů nebo jiných doplňků na bázi oleje po dobu trvání studie (screening do dokončení posledního postupu studie)
  4. Historie malignit (jiných než bazaliomů)
  5. Neschopnost dokončit protokol CPET
  6. Žena, která kojí nebo má pozitivní těhotenský test
  7. Nekontrolovaný diabetes mellitus (typ 1 nebo 2) v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RT001
  • 9 kapslí denně (celková dávka 8,64 g) podávaných jako 3 kapsle třikrát denně (TID) s jídlem po dobu prvního měsíce léčby.
  • Šest kapslí denně (celková dávka 5,76 g) podaných jako 3 kapsle (BID) se snídaní a 3 kapsle s večeří po prvním měsíci léčby
Lék: RT001
RT001 je zapouzdřený ethylester kyseliny 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linolové, což je místně specifický (C11) di-deutero syntetický homolog ethylesteru LA. Jedna tobolka obsahuje 960 mg RT001.
Komparátor placeba: Placebo
  • 9 kapslí denně (celková dávka 8,64 g) podávaných jako 3 kapsle třikrát denně (TID) s jídlem po dobu prvního měsíce léčby.
  • Šest kapslí denně (celková dávka 5,76 g) podaných jako 3 kapsle (BID) se snídaní a 3 kapsle s večeří po prvním měsíci léčby
Lék: Placebo
Placebo produkt se skládá ze zapouzdřeného světlicového oleje USP. Tobolky s placebem mají stejný vzhled a velikost jako RT001.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 11 měsíců v maximální spotřebě kyslíku (mlO2/kg/min) pomocí kardiopulmonálního zátěžového testování (CPET)
Časové okno: 11 měsíců
Měření změny MVO2 od výchozí hodnoty do 11. měsíce pomocí CPET
11 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v měřené vzdálenosti 1 minuty chůze
Časové okno: 11 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě Ušená vzdálenost za 1 minutu v 11 měsících
11 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Retrotope, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

23. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

23. srpna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

25. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RT001-006

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Friedreichova Ataxie

Klinické studie na RT001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit