Um estudo para avaliar a eficácia, segurança a longo prazo e tolerabilidade do RT001 em indivíduos com ataxia de Friedreich
4 de maio de 2022 atualizado por: Retrotope, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado, de fase 2/3 para avaliar a eficácia, a segurança a longo prazo e a tolerabilidade do RT001 em indivíduos com ataxia de Friedreich
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança a longo prazo e tolerabilidade do RT001 em indivíduos com ataxia de Friedreich
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade em indivíduos com FRDA após a administração oral do medicamento do estudo (cápsulas ativas ou placebo).
Sessenta pacientes elegíveis passarão por várias avaliações em diferentes momentos durante o estudo.
A duração do estudo é de 13 meses, incluindo triagem, tratamento e acompanhamento de segurança por telefone.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
65
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Collaborative Neuroscience Network, LLC
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- USF Ataxia Research Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Homens ou mulheres de 12 a 50 anos
- Histórico médico consistente com os sintomas de FRDA em ≤ 25 anos de idade
- Detecção de variantes patogênicas bialélicas no gene da frataxina (FXN)
- Ambulatório (com ou sem dispositivo auxiliar) e capaz de realizar outras avaliações/avaliações.
- Deve ser capaz de caminhar 25 pés durante a caminhada cronometrada de 1 minuto
Principais Critérios de Exclusão:
- Recebeu tratamento com outras terapias experimentais nos últimos 30 dias antes da primeira dose
- Participou anteriormente do ensaio RT001
- Recusa em descontinuar óleos de peixe ou outros suplementos à base de óleo durante o estudo (triagem até o último procedimento do estudo concluído)
- História de doenças malignas (exceto carcinomas basocelulares)
- Incapacidade de concluir o protocolo CPET
- Mulher que está amamentando ou tem teste de gravidez positivo
- História de diabetes mellitus não controlada (tipo 1 ou 2)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: RT001
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RT001 é o éster etílico do ácido 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linoleico encapsulado, que é um homólogo sintético di-deutero específico do local (C11) do éster etílico LA.
Cada cápsula contém 960 mg de RT001.
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Comparador de Placebo: Placebo
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O produto placebo é composto de óleo de cártamo USP encapsulado.
As cápsulas de placebo são idênticas em aparência e tamanho ao RT001.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base para 11 meses no consumo máximo de oxigênio (mlO2/kg/min) usando o teste de exercício cardiopulmonar (CPET)
Prazo: 11 meses
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Para medir a mudança no MVO2 da linha de base até o Mês 11 usando TCPE
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11 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na distância de caminhada cronometrada de 1 minuto
Prazo: 11 meses
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Alteração da linha de base Distância percorrida em 1 minuto aos 11 meses
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11 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
23 de agosto de 2021
Conclusão do estudo (Real)
23 de agosto de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
25 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de maio de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
Outros números de identificação do estudo
- RT001-006
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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