Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RT001:n tehon, pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

keskiviikko 4. toukokuuta 2022 päivittänyt: Retrotope, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu, vaiheen 2/3 tutkimus RT001:n tehon, pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RT001:n tehoa, pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on Friedreichin ataksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä FRDA-potilailla tutkimuslääkkeen (aktiiviset tai lumekapselit) oraalisen annon jälkeen. Kuusikymmentä soveltuvaa potilasta käy läpi erilaisia ​​arviointeja eri ajankohtina tutkimuksen aikana. Tutkimuksen kesto on 13 kuukautta, joka sisältää seulonnan, hoidon ja turvallisuusseurantapuhelun.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

65

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Mies tai nainen 12-50 vuotta
  2. Lääketieteellinen historia vastaa FRDA:n oireita ≤ 25 vuoden iässä
  3. Kaksialleelisten patogeenisten varianttien havaitseminen frataksiinigeenissä (FXN)
  4. Ambulatiivinen (apulaitteen kanssa tai ilman) ja pystyy suorittamaan muita arviointeja/arviointeja.
  5. On kyettävä kävelemään 25 jalkaa ajastetun 1 minuutin kävelymatkan aikana

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Sai hoitoa muilla kokeellisilla hoidoilla viimeisten 30 päivän aikana ennen ensimmäistä annosta
  2. Osallistunut aiemmin RT001-kokeeseen
  3. Kieltäytyminen lopettamasta kalaöljyjen tai muiden öljypohjaisten lisäravinteiden käyttöä tutkimuksen ajaksi (Seulonta viimeiseen tutkimusmenettelyyn asti)
  4. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet (muut kuin tyvisolukarsinoomat)
  5. CPET-protokollan suorittaminen ei onnistu
  6. Nainen, joka imettää tai jolla on positiivinen raskaustesti
  7. Aiemmin hallitsematon diabetes mellitus (tyyppi 1 tai 2)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RT001
  • 9 kapselia päivässä (8,64 g kokonaisannos) annettuna 3 kapselina kolme kertaa päivässä (TID) aterioiden yhteydessä ensimmäisen hoitokuukauden ajan.
  • Kuusi kapselia päivässä (5,76 g kokonaisannos) annettuna 3 kapselina (BID) aamiaisen yhteydessä ja 3 kapselina päivällisen kanssa ensimmäisen hoitokuukauden jälkeen
Lääke: RT001
RT001 on kapseloitu 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linolihappoetyyliesteri, joka on LA-etyyliesterin paikkaspesifinen (C11) di-deutero-synteettinen homologi. Jokainen kapseli sisältää 960 mg RT001:tä.
Placebo Comparator: Plasebo
  • 9 kapselia päivässä (8,64 g kokonaisannos) annettuna 3 kapselina kolme kertaa päivässä (TID) aterioiden yhteydessä ensimmäisen hoitokuukauden ajan.
  • Kuusi kapselia päivässä (5,76 g kokonaisannos) annettuna 3 kapselina (BID) aamiaisen yhteydessä ja 3 kapselina päivällisen kanssa ensimmäisen hoitokuukauden jälkeen
Lääke: Plasebo
Plasebotuote koostuu kapseloidusta USP-safloriöljystä. Plasebokapselit ovat ulkonäöltään ja kooltaan identtisiä RT001:n kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hapen enimmäiskulutuksen (mlO2/kg/min) muuttaminen lähtötasosta 11 kuukauteen kardiopulmonaalisen harjoitustestin (CPET) avulla
Aikaikkuna: 11 kuukautta
MVO2:n muutoksen mittaamiseksi lähtötasosta kuukauteen 11 CPET:n avulla
11 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muuta lähtötasosta ajoitetulla 1 minuutin kävelymatkalla
Aikaikkuna: 11 kuukautta
Muutos lähtötasosta Kävelty matka 1 minuutissa 11 kuukauden kohdalla
11 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Retrotope, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 23. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 23. elokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RT001-006

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RT001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa