Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von RT001 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

4. Mai 2022 aktualisiert von: Retrotope, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von RT001 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von RT001 bei Personen mit Friedreich-Ataxie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit bei Patienten mit FRDA nach oraler Verabreichung des Studienmedikaments (aktive oder Placebo-Kapseln). Sechzig geeignete Patienten werden zu verschiedenen Zeitpunkten während der Studie verschiedenen Untersuchungen unterzogen. Die Studiendauer beträgt 13 Monate, einschließlich Screening, Behandlung und Sicherheits-Follow-up-Telefonanruf.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

65

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von 12 bis 50 Jahren
  2. Anamnese im Einklang mit den Symptomen von FRDA im Alter von ≤ 25 Jahren
  3. Nachweis biallelisch pathogener Varianten im Frataxin-Gen (FXN)
  4. Gehfähig (mit oder ohne Hilfsgerät) und in der Lage, andere Beurteilungen/Bewertungen durchzuführen.
  5. Muss in der Lage sein, während des zeitgesteuerten 1-minütigen Spaziergangs 25 Fuß zu gehen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Wurde innerhalb der letzten 30 Tage vor der ersten Dosis mit anderen experimentellen Therapien behandelt
  2. Zuvor an der RT001-Studie teilgenommen
  3. Weigerung, Fischöle oder andere Nahrungsergänzungsmittel auf Ölbasis für die Dauer der Studie abzusetzen (Screening bis zum Abschluss des letzten Studienverfahrens)
  4. Vorgeschichte von Malignomen (außer Basalzellkarzinomen)
  5. Unfähigkeit, das CPET-Protokoll abzuschließen
  6. Frauen, die stillen oder einen positiven Schwangerschaftstest haben
  7. Vorgeschichte von unkontrolliertem Diabetes mellitus (Typ 1 oder 2)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RT001
  • 9 Kapseln täglich (8,64 g Gesamtdosis), gegeben als 3 Kapseln dreimal täglich (TID) zu den Mahlzeiten im ersten Behandlungsmonat.
  • Sechs Kapseln täglich (5,76 g Gesamtdosis) als 3 Kapseln (2 x täglich) zum Frühstück und 3 Kapseln zum Abendessen nach dem ersten Behandlungsmonat
Arzneimittel: RT001
RT001 ist eingekapselter 9-cis, 12-cis-11,11-D2-Linolsäureethylester, der ein ortsspezifisches (C11) synthetisches Di-Deutero-Homolog von LA-Ethylester ist. Jede Kapsel enthält 960 mg RT001.
Placebo-Komparator: Placebo
  • 9 Kapseln täglich (8,64 g Gesamtdosis), gegeben als 3 Kapseln dreimal täglich (TID) zu den Mahlzeiten im ersten Behandlungsmonat.
  • Sechs Kapseln täglich (5,76 g Gesamtdosis) als 3 Kapseln (2 x täglich) zum Frühstück und 3 Kapseln zum Abendessen nach dem ersten Behandlungsmonat
Arzneimittel: Placebo
Das Placebo-Produkt besteht aus eingekapseltem USP-Safloröl. Die Placebo-Kapseln sind in Aussehen und Größe identisch mit RT001.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des maximalen Sauerstoffverbrauchs (mlO2/kg/min) vom Ausgangswert auf 11 Monate unter Verwendung von Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET)
Zeitfenster: 11 Monate
Messung der MVO2-Änderung vom Ausgangswert bis Monat 11 unter Verwendung von CPET
11 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der zeitgesteuerten 1-Minuten-Gehstrecke von der Grundlinie
Zeitfenster: 11 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert Gehstrecke in 1 Minute nach 11 Monaten
11 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. August 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RT001-006

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreichs Ataxie

Klinische Studien zur RT001

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Jamaica

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren