Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektivitet, langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af RT001 hos forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

4. maj 2022 opdateret af: Retrotope, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, kontrolleret, fase 2/3-studie for at vurdere effektivitet, langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af RT001 hos forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten, langtidssikkerheden og tolerabiliteten af ​​RT001 hos personer med Friedreichs ataksi

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten hos forsøgspersoner med FRDA efter oral administration af studielægemidlet (aktive eller placebo-kapsler). Tres kvalificerede patienter vil gennemgå forskellige vurderinger på forskellige tidspunkter i løbet af undersøgelsen. Undersøgelsens varighed er 13 måneder, hvilket inkluderer screening, behandling og sikkerhedsopfølgning telefonopkald.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen 12 til 50 år
  2. Sygehistorie i overensstemmelse med symptomerne på FRDA ved ≤ 25 år
  3. Påvisning af biallel patogene varianter i frataxingen (FXN)
  4. Ambulant (med eller uden hjælpemidler) og i stand til at udføre andre vurderinger/evalueringer.
  5. Skal kunne gå 25 fod i løbet af den tidsindstillede 1-minutters gåtur

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Modtog behandling med andre eksperimentelle terapier inden for de sidste 30 dage før den første dosis
  2. Har tidligere deltaget i RT001 forsøget
  3. Afvisning af at stoppe med fiskeolier eller andre oliebaserede kosttilskud under undersøgelsens varighed (screening indtil sidste undersøgelsesprocedure afsluttet)
  4. Anamnese med maligniteter (andre end basalcellekarcinomer)
  5. Manglende evne til at fuldføre CPET-protokol
  6. Kvinde, der ammer eller har en positiv graviditetstest
  7. Anamnese med ukontrolleret diabetes mellitus (type 1 eller 2)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RT001
  • 9 kapsler dagligt (8,64 g total dosis) givet som 3 kapsler tre gange dagligt (TID) med måltider i den første behandlingsmåned.
  • Seks kapsler dagligt (5,76 g total dosis) givet som 3 kapsler (BID) med morgenmad og 3 kapsler med aftensmad efter den første behandlingsmåned
Medicin: RT001
RT001 er indkapslet 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linolsyreethylester, som er en stedspecifik (C11) di-deutero syntetisk homolog af LA-ethylester. Hver kapsel indeholder 960 mg RT001.
Placebo komparator: Placebo
  • 9 kapsler dagligt (8,64 g total dosis) givet som 3 kapsler tre gange dagligt (TID) med måltider i den første behandlingsmåned.
  • Seks kapsler dagligt (5,76 g total dosis) givet som 3 kapsler (BID) med morgenmad og 3 kapsler med aftensmad efter den første behandlingsmåned
Medicin: Placebo
Placeboproduktet er sammensat af indkapslet USP tidselolie. Placebokapslerne er identiske i udseende og størrelse med RT001.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til 11 måneder i maksimalt forbrug af ilt (mlO2/kg/min) ved brug af hjerte-lunge-anstrengelsestest (CPET)
Tidsramme: 11 måneder
At måle ændringen i MVO2 fra baseline til måned 11 ved hjælp af CPET
11 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i den tidsindstillede 1 minuts gåafstand
Tidsramme: 11 måneder
Ændring fra baseline Gåafstand på 1 minut efter 11 måneder
11 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

23. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2019

Først opslået (Faktiske)

25. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RT001-006

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med RT001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner