一项评估 RT001 在弗里德赖希共济失调受试者中的疗效、长期安全性和耐受性的研究
2022年5月4日 更新者：Retrotope, Inc.
一项随机、双盲、对照、2/3 期研究，以评估 RT001 在弗里德赖希共济失调受试者中的疗效、长期安全性和耐受性
本研究的目的是评估 RT001 在弗里德赖希共济失调患者中的疗效、长期安全性和耐受性
研究概览
详细说明
这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估口服研究药物（活性或安慰剂胶囊）后 FRDA 受试者的疗效、安全性和耐受性。
六十名符合条件的患者将在研究期间的不同时间点接受各种评估。
研究持续时间为 13 个月，其中包括筛选、治疗和安全跟进电话。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
65
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Collaborative Neuroscience Network, LLC
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- University of Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- USF Ataxia Research Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 12至50岁的男性或女性
- ≤ 25 岁时与 FRDA 症状一致的病史
- frataxin 基因 (FXN) 中双等位基因致病变异的检测
- 门诊（有或没有辅助设备）并能够进行其他评估/评估。
- 在规定的 1 分钟步行时间内必须能够步行 25 英尺
关键排除标准：
- 在第一次给药前的最后 30 天内接受过其他实验性疗法的治疗
- 之前参加过RT001试验
- 拒绝在研究期间停止使用鱼油或其他油基补充剂（筛选直至完成最后的研究程序）
- 恶性肿瘤病史（基底细胞癌除外）
- 无法完成 CPET 协议
- 正在哺乳或妊娠试验呈阳性的女性
- 未控制的糖尿病史（1 型或 2 型）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：RT001
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RT001 是封装的 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linoleic acid ethyl ester，它是 LA 乙酯的位点特异性 (C11) 双氘代合成同系物。
每粒胶囊含有 960 毫克 RT001。
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂产品由封装的 USP 红花油组成。
安慰剂胶囊在外观和大小上与 RT001 相同。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用心肺运动测试 (CPET) 的最大耗氧量 (mlO2/kg/Min) 从基线到 11 个月的变化
大体时间：11个月
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使用 CPET 测量 MVO2 从基线到第 11 个月的变化
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11个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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计时 1 分钟步行距离相对于基线的变化
大体时间：11个月
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与基线相比的变化 11 个月时 1 分钟步行距离
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11个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Peter Milner, MD、Chief Medical Officer
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月30日
初级完成 (实际的)
2021年8月23日
研究完成 (实际的)
2021年8月23日
研究注册日期
首次提交
2019年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月23日
首次发布 (实际的)
2019年9月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月4日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
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