Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektivitet, langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av RT001 hos personer med Friedreichs ataksi

4. mai 2022 oppdatert av: Retrotope, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, kontrollert, fase 2/3-studie for å vurdere effektivitet, langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av RT001 hos personer med Friedreichs ataksi

Hensikten med denne studien er å vurdere effektiviteten, langtidssikkerheten og toleransen til RT001 hos personer med Friedreichs ataksi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet hos personer med FRDA etter oral administrering av studiemedisin (aktive eller placebokapsler). Seksti kvalifiserte pasienter vil gjennomgå ulike vurderinger på ulike tidspunkt i løpet av studien. Studiens varighet er 13 måneder som inkluderer screening, behandling og sikkerhetsoppfølging telefonsamtale.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Mann eller kvinne 12 til 50 år
  2. Medisinsk historie samsvarer med symptomene på FRDA ved ≤ 25 år
  3. Påvisning av bialleliske patogene varianter i frataxingen (FXN)
  4. Ambulant (med eller uten hjelpemidler) og i stand til å utføre andre vurderinger/evalueringer.
  5. Må kunne gå 25 fot i løpet av den tidsbestemte 1 minutts gange

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Fikk behandling med andre eksperimentelle terapier i løpet av de siste 30 dagene før første dose
  2. Har tidligere deltatt i RT001-forsøket
  3. Nektelse av å seponere fiskeoljer eller andre oljebaserte kosttilskudd i løpet av studiet (Screening til siste studieprosedyre fullført)
  4. Anamnese med maligniteter (annet enn basalcellekarsinomer)
  5. Manglende evne til å fullføre CPET-protokollen
  6. Kvinne som ammer eller har en positiv graviditetstest
  7. Anamnese med ukontrollert diabetes mellitus (type 1 eller 2)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RT001
  • 9 kapsler daglig (8,64 g total dose) gitt som 3 kapsler tre ganger daglig (TID) med måltider den første måneden av behandlingen.
  • Seks kapsler daglig (5,76 g total dose) gitt som 3 kapsler (BID) med frokost, og 3 kapsler med middag etter den første måneden av behandlingen
Legemiddel: RT001
RT001 er innkapslet 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linolsyreetylester, som er en stedsspesifikk (C11) di-deutero syntetisk homolog av LA-etylester. Hver kapsel inneholder 960 mg RT001.
Placebo komparator: Placebo
  • 9 kapsler daglig (8,64 g total dose) gitt som 3 kapsler tre ganger daglig (TID) med måltider den første måneden av behandlingen.
  • Seks kapsler daglig (5,76 g total dose) gitt som 3 kapsler (BID) med frokost, og 3 kapsler med middag etter den første måneden av behandlingen
Legemiddel: Placebo
Placeboproduktet er sammensatt av innkapslet USP saflorolje. Placebokapslene er identiske i utseende og størrelse med RT001.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til 11 måneder i maksimalt forbruk av oksygen (mlO2/kg/min) ved bruk av kardiopulmonal treningstesting (CPET)
Tidsramme: 11 måneder
For å måle endringen i MVO2 fra baseline til måned 11 ved hjelp av CPET
11 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra grunnlinje i tidsbestemt 1 minutts gangavstand
Tidsramme: 11 måneder
Endring fra baseline Gått avstand på 1 minutt ved 11 måneder
11 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

23. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

23. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

25. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RT001-006

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på RT001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere