Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, долгосрочной безопасности и переносимости RT001 у субъектов с атаксией Фридрейха

4 мая 2022 г. обновлено: Retrotope, Inc.

Рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование фазы 2/3 для оценки эффективности, долгосрочной безопасности и переносимости RT001 у субъектов с атаксией Фридрейха

Целью данного исследования является оценка эффективности, долгосрочной безопасности и переносимости RT001 у субъектов с атаксией Фридрейха.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости у субъектов с FRDA после перорального приема исследуемого препарата (активные капсулы или плацебо). Шестьдесят подходящих пациентов пройдут различные оценки в разные моменты времени в ходе исследования. Продолжительность исследования составляет 13 месяцев, включая скрининг, лечение и последующий телефонный звонок по безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

65

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Мужчина или женщина от 12 до 50 лет
  2. Медицинский анамнез соответствует симптомам FRDA в возрасте ≤ 25 лет.
  3. Выявление биаллельных патогенных вариантов в гене фратаксина (FXN)
  4. Амбулаторный (со вспомогательным устройством или без него) и способный выполнять другие оценки/оценки.
  5. Должен быть в состоянии пройти 25 футов в течение 1-минутной ходьбы.

Ключевые критерии исключения:

  1. Получал лечение другими экспериментальными методами лечения в течение последних 30 дней до первой дозы
  2. Ранее участвовал в испытании RT001.
  3. Отказ от прекращения приема рыбьего жира или других добавок на основе масла на время исследования (скрининг до завершения последней процедуры исследования)
  4. Злокачественные новообразования в анамнезе (кроме базальноклеточного рака)
  5. Невозможность завершить протокол CPET
  6. Женщина, кормящая грудью или имеющая положительный тест на беременность
  7. История неконтролируемого сахарного диабета (тип 1 или 2)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РТ001
  • 9 капсул в день (общая доза 8,64 г) по 3 капсулы три раза в день (три раза в день) во время еды в течение первого месяца лечения.
  • Шесть капсул в день (общая доза 5,76 г), принимаемых по 3 капсулы (2 раза в день) во время завтрака и по 3 капсулы во время ужина после первого месяца лечения.
Лекарство: РТ001
RT001 представляет собой инкапсулированный этиловый эфир 9-цис, 12-цис-11,11-D2-линолевой кислоты, который представляет собой сайт-специфический (C11) дидейтеросинтетический гомолог этилового эфира LA. Каждая капсула содержит 960 мг RT001.
Плацебо Компаратор: Плацебо
  • 9 капсул в день (общая доза 8,64 г) по 3 капсулы три раза в день (три раза в день) во время еды в течение первого месяца лечения.
  • Шесть капсул в день (общая доза 5,76 г), принимаемых по 3 капсулы (2 раза в день) во время завтрака и по 3 капсулы во время ужина после первого месяца лечения.
Лекарство: Плацебо
Продукт плацебо состоит из инкапсулированного сафлорового масла USP. Капсулы плацебо по внешнему виду и размеру идентичны RT001.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение максимального потребления кислорода (млO2/кг/мин) по сравнению с исходным уровнем до 11 месяцев с использованием кардиопульмонального нагрузочного теста (CPET)
Временное ограничение: 11 месяцев
Чтобы измерить изменение MVO2 от исходного уровня до 11-го месяца с использованием CPET
11 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в расстоянии 1-минутной ходьбы на время
Временное ограничение: 11 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем Пройденное расстояние за 1 минуту в 11 месяцев
11 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Retrotope, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 августа 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 августа 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 сентября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RT001-006

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться