프리드라이히 운동실조증 환자에서 RT001의 효능, 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구
2022년 5월 4일 업데이트: Retrotope, Inc.
프리드라이히 운동 실조증 환자에서 RT001의 효능, 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 통제, 2/3상 연구
이 연구의 목적은 프리드라이히 운동 실조증이 있는 피험자에서 RT001의 효능, 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 연구 약물(활성 또는 위약 캡슐)의 경구 투여 후 FRDA를 가진 피험자에서 효능, 안전성, 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
60명의 적격 환자는 연구 기간 동안 다양한 시점에서 다양한 평가를 받게 됩니다.
연구 기간은 스크리닝, 치료 및 안전 후속 전화 통화를 포함하는 13개월입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
65
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Collaborative Neuroscience Network, LLC
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- USF Ataxia Research Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 12세에서 50세 사이의 남성 또는 여성
- 25세 이하의 FRDA 증상과 일치하는 병력
- 프라탁신 유전자(FXN)에서 이중대립유전자성 병원성 변이체의 검출
- 걸을 수 있고(보조 장치 유무에 관계없이) 다른 평가/평가를 수행할 수 있습니다.
- 정해진 1분 동안 25피트를 걸을 수 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 첫 번째 투여 전 마지막 30일 이내에 다른 실험적 요법으로 치료를 받은 자
- 이전에 RT001 시험에 참여
- 연구 기간 동안 어유 또는 기타 유성 보조제 중단 거부(마지막 연구 절차가 완료될 때까지 스크리닝)
- 악성 종양의 병력(기저 세포 암종 제외)
- CPET 프로토콜을 완료할 수 없음
- 모유 수유 중이거나 양성 임신 테스트를 받은 여성
- 조절되지 않는 진성 당뇨병의 병력(유형 1 또는 2)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RT001
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RT001은 캡슐화된 9-시스, 12-시스-11,11-D2-리놀레산 에틸 에스테르로, LA 에틸 에스테르의 부위 특이적(C11) 디듀테로 합성 상동체입니다.
각 캡슐에는 960mg의 RT001이 들어 있습니다.
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위약 비교기: 위약
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위약 제품은 캡슐화된 USP 홍화유로 구성됩니다.
위약 캡슐은 모양과 크기가 RT001과 동일합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CPET(심폐 운동 검사)를 사용한 최대 산소 소비량(mlO2/kg/분)의 기준선에서 11개월로 변경
기간: 11개월
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CPET를 사용하여 기준선에서 11개월까지의 MVO2 변화를 측정하기 위해
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11개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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정해진 1분 도보 거리에서 기준선에서 변경
기간: 11개월
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기준선과의 변화 11개월에 1분 동안 걸은 거리
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11개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 30일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 23일
연구 완료 (실제)
2021년 8월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 23일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 4일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
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