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Une étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité à long terme et la tolérabilité de RT001 chez des sujets atteints d'ataxie de Friedreich

4 mai 2022 mis à jour par: Retrotope, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée, de phase 2/3 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité à long terme et la tolérabilité de RT001 chez des sujets atteints d'ataxie de Friedreich

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité à long terme et la tolérabilité de RT001 chez des sujets atteints d'ataxie de Friedreich

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité chez des sujets atteints de FRDA après l'administration orale du médicament à l'étude (capsules actives ou placebo). Soixante patients éligibles subiront diverses évaluations à différents moments au cours de l'étude. La durée de l'étude est de 13 mois et comprend le dépistage, le traitement et l'appel téléphonique de suivi de la sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

65

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Homme ou femme de 12 à 50 ans
  2. Antécédents médicaux compatibles avec les symptômes de FRDA à ≤ 25 ans
  3. Détection de variants pathogènes bialléliques dans le gène de la frataxine (FXN)
  4. Ambulatoire (avec ou sans appareil fonctionnel) et capable d'effectuer d'autres évaluations/évaluations.
  5. Doit être capable de marcher 25 pieds pendant la marche chronométrée d'une minute

Critères d'exclusion clés :

  1. A reçu un traitement avec d'autres thérapies expérimentales au cours des 30 derniers jours précédant la première dose
  2. A déjà participé à l'essai RT001
  3. Refus d'interrompre les huiles de poisson ou d'autres suppléments à base d'huile pendant la durée de l'étude (dépistage jusqu'à la dernière procédure d'étude terminée)
  4. Antécédents de tumeurs malignes (autres que les carcinomes basocellulaires)
  5. Incapacité à terminer le protocole CPET
  6. Femme qui allaite ou dont le test de grossesse est positif
  7. Antécédents de diabète sucré non contrôlé (type 1 ou 2)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RT001
  • 9 gélules par jour (dose totale de 8,64 g) administrées en 3 gélules trois fois par jour (TID) avec les repas pendant le premier mois de traitement.
  • Six gélules par jour (dose totale de 5,76 g) administrées en 3 gélules (BID) avec le petit-déjeuner et 3 gélules avec le dîner après le premier mois de traitement
Médicament: RT001
RT001 est un ester éthylique d'acide 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linoléique encapsulé, qui est un homologue synthétique di-deutéro site spécifique (C11) de l'ester éthylique LA. Chaque gélule contient 960 mg de RT001.
Comparateur placebo: Placebo
  • 9 gélules par jour (dose totale de 8,64 g) administrées en 3 gélules trois fois par jour (TID) avec les repas pendant le premier mois de traitement.
  • Six gélules par jour (dose totale de 5,76 g) administrées en 3 gélules (BID) avec le petit-déjeuner et 3 gélules avec le dîner après le premier mois de traitement
Médicament: Placebo
Le produit placebo est composé d'huile de carthame USP encapsulée. Les capsules placebo sont identiques en apparence et en taille à RT001.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la consommation initiale à 11 mois de la consommation maximale d'oxygène (mlO2/kg/min) à l'aide d'un test d'effort cardiopulmonaire (CPET)
Délai: 11 mois
Pour mesurer le changement de MVO2 de la ligne de base au mois 11 à l'aide de CPET
11 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans la distance de marche chronométrée de 1 minute
Délai: 11 mois
Changement par rapport à la ligne de base Distance parcourue en 1 minute à 11 mois
11 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Retrotope, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

23 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

23 août 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2019

Première publication (Réel)

25 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RT001-006

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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