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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di RT001 in soggetti con atassia di Friedreich

4 maggio 2022 aggiornato da: Retrotope, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato, di fase 2/3 per valutare l'efficacia, la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di RT001 in soggetti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di RT001 in soggetti con atassia di Friedreich

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, in soggetti con FRDA dopo la somministrazione orale del farmaco in studio (capsule attive o placebo). Sessanta pazienti idonei saranno sottoposti a varie valutazioni in momenti diversi durante lo studio. La durata dello studio è di 13 mesi che include lo screening, il trattamento e la telefonata di follow-up sulla sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

65

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Maschio o femmina dai 12 ai 50 anni
  2. Storia medica coerente con i sintomi di FRDA a ≤ 25 anni di età
  3. Rilevamento di varianti patogene bialleliche nel gene della fratassina (FXN)
  4. Ambulatorio (con o senza dispositivo di assistenza) e in grado di eseguire altre valutazioni/valutazioni.
  5. Deve essere in grado di camminare per 25 piedi durante la camminata di 1 minuto a tempo

Criteri chiave di esclusione:

  1. - Ricevuto trattamento con altre terapie sperimentali negli ultimi 30 giorni prima della prima dose
  2. In precedenza ha partecipato allo studio RT001
  3. Rifiuto di interrompere gli oli di pesce o altri integratori a base di olio per la durata dello studio (Screening fino al completamento dell'ultima procedura di studio)
  4. Storia di tumori maligni (diversi dai carcinomi basocellulari)
  5. Incapacità di completare il protocollo CPET
  6. Donna che sta allattando o ha un test di gravidanza positivo
  7. Storia di diabete mellito non controllato (Tipo 1 o 2)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RT001
  • 9 capsule al giorno (dose totale 8,64 g) somministrate come 3 capsule tre volte al giorno (TID) durante i pasti per il primo mese di trattamento.
  • Sei capsule al giorno (dose totale 5,76 g) somministrate come 3 capsule (BID) a colazione e 3 capsule a cena dopo il primo mese di trattamento
Droga: RT001
RT001 è un estere etilico dell'acido 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linoleico incapsulato, che è un omologo sintetico sito specifico (C11) di-deutero dell'estere etilico LA. Ogni capsula contiene 960 mg di RT001.
Comparatore placebo: Placebo
  • 9 capsule al giorno (dose totale 8,64 g) somministrate come 3 capsule tre volte al giorno (TID) durante i pasti per il primo mese di trattamento.
  • Sei capsule al giorno (dose totale 5,76 g) somministrate come 3 capsule (BID) a colazione e 3 capsule a cena dopo il primo mese di trattamento
Droga: Placebo
Il prodotto placebo è composto da olio di cartamo USP incapsulato. Le capsule placebo sono identiche per aspetto e dimensioni a RT001.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale a 11 mesi nel consumo massimo di ossigeno (mlO2/kg/min) utilizzando il test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
Lasso di tempo: 11 mesi
Misurare la variazione di MVO2 dal basale al mese 11 utilizzando il CPET
11 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nella distanza a piedi di 1 minuto cronometrata
Lasso di tempo: 11 mesi
Variazione rispetto al basale Distanza percorsa in 1 minuto a 11 mesi
11 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

23 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

23 agosto 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RT001-006

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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