Badanie oceniające skuteczność, długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję RT001 u pacjentów z ataksją Friedreicha
4 maja 2022 zaktualizowane przez: Retrotope, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie fazy 2/3 oceniające skuteczność, długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję RT001 u pacjentów z ataksją Friedreicha
Celem tego badania jest ocena skuteczności, długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji RT001 u pacjentów z ataksją Friedreicha
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z FRDA po doustnym podaniu badanego leku (kapsułek aktywnych lub placebo).
Sześćdziesięciu kwalifikujących się pacjentów zostanie poddanych różnym ocenom w różnych punktach czasowych podczas badania.
Czas trwania badania wynosi 13 miesięcy i obejmuje badania przesiewowe, leczenie i rozmowę telefoniczną dotyczącą bezpieczeństwa.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
65
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Collaborative Neuroscience Network, LLC
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- USF Ataxia Research Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 12 do 50 lat
- Wywiad chorobowy zgodny z objawami FRDA w wieku ≤ 25 lat
- Wykrywanie biallelicznych wariantów patogennych w genie frataksyny (FXN)
- Ambulatoryjne (z urządzeniem wspomagającym lub bez) i zdolne do wykonywania innych ocen.
- Musi być w stanie przejść 25 stóp podczas mierzonego 1-minutowego spaceru
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Otrzymał leczenie innymi terapiami eksperymentalnymi w ciągu ostatnich 30 dni przed podaniem pierwszej dawki
- Wcześniej uczestniczył w badaniu RT001
- Odmowa zaprzestania stosowania olejów rybich lub innych suplementów na bazie oleju na czas trwania badania (przesiew do zakończenia ostatniej procedury badawczej)
- Historia nowotworów złośliwych (innych niż rak podstawnokomórkowy)
- Niemożność ukończenia protokołu CPET
- Kobieta karmiąca piersią lub z pozytywnym wynikiem testu ciążowego
- Historia niekontrolowanej cukrzycy (typu 1 lub 2)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: RT001
|
RT001 to kapsułkowany ester etylowy kwasu 9-cis,12-cis-11,11-D2-linolenowego, który jest swoistym dla miejsca (C11) di-deuterosyntetycznym homologiem estru etylowego LA.
Każda kapsułka zawiera 960 mg RT001.
|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Produkt placebo składa się z kapsułkowanego oleju szafranowego USP.
Kapsułki placebo są identyczne pod względem wyglądu i wielkości jak RT001.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej do 11 miesięcy w maksymalnym zużyciu tlenu (mlO2/kg/min) za pomocą testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego (CPET)
Ramy czasowe: 11 miesięcy
|
Aby zmierzyć zmianę MVO2 od wartości początkowej do miesiąca 11 za pomocą CPET
|
11 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od linii bazowej w mierzonym 1-minutowym dystansie marszu
Ramy czasowe: 11 miesięcy
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej Dystans pokonany w ciągu 1 minuty w wieku 11 miesięcy
|
11 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 października 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 sierpnia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 sierpnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 września 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 września 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 września 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 maja 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 maja 2022
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mitochondrialne
- Choroby móżdżku
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja Friedreicha
Inne numery identyfikacyjne badania
- RT001-006
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .