Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid, veiligheid op lange termijn en verdraagbaarheid van RT001 te beoordelen bij proefpersonen met ataxie van Friedreich

4 mei 2022 bijgewerkt door: Retrotope, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 2/3-studie om de werkzaamheid, veiligheid op lange termijn en verdraagbaarheid van RT001 te beoordelen bij proefpersonen met ataxie van Friedreich

Het doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid, veiligheid op lange termijn en verdraagbaarheid van RT001 bij proefpersonen met ataxie van Friedreich

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren bij proefpersonen met FRDA na orale toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (actieve capsules of placebocapsules). Zestig in aanmerking komende patiënten ondergaan verschillende beoordelingen op verschillende tijdstippen tijdens het onderzoek. De duur van het onderzoek is 13 maanden, inclusief screening, behandeling en veiligheidsopvolging.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

65

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Man of vrouw van 12 tot 50 jaar
  2. Medische voorgeschiedenis consistent met de symptomen van FRDA op een leeftijd van ≤ 25 jaar
  3. Detectie van biallelische pathogene varianten in het frataxine-gen (FXN)
  4. Ambulant (met of zonder hulpmiddel) en in staat om andere beoordelingen/evaluaties uit te voeren.
  5. Moet 25 voet kunnen lopen tijdens de getimede wandeling van 1 minuut

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Kreeg een behandeling met andere experimentele therapieën in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis
  2. Heeft eerder deelgenomen aan de RT001-studie
  3. Weigering om te stoppen met visolie of andere op olie gebaseerde supplementen voor de duur van de studie (Screening tot laatste studieprocedure voltooid)
  4. Geschiedenis van maligniteiten (anders dan basaalcelcarcinomen)
  5. Onvermogen om het CPET-protocol te voltooien
  6. Vrouw die borstvoeding geeft of een positieve zwangerschapstest heeft
  7. Geschiedenis van ongecontroleerde diabetes mellitus (type 1 of 2)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RT001
  • 9 capsules per dag (8,64 g totale dosis) gegeven als 3 capsules driemaal daags (TID) bij de maaltijd gedurende de eerste maand van de behandeling.
  • Zes capsules per dag (5,76 g totale dosis) gegeven als 3 capsules (BID) bij het ontbijt en 3 capsules bij het avondeten na de eerste maand van de behandeling
Geneesmiddel: RT001
RT001 is ingekapselde 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linolzuur-ethylester, een plaatsspecifieke (C11) di-deutero synthetische homoloog van LA-ethylester. Elke capsule bevat 960 mg RT001.
Placebo-vergelijker: Placebo
  • 9 capsules per dag (8,64 g totale dosis) gegeven als 3 capsules driemaal daags (TID) bij de maaltijd gedurende de eerste maand van de behandeling.
  • Zes capsules per dag (5,76 g totale dosis) gegeven als 3 capsules (BID) bij het ontbijt en 3 capsules bij het avondeten na de eerste maand van de behandeling
Geneesmiddel: Placebo
Het placeboproduct is samengesteld uit ingekapselde USP-saffloerolie. De placebocapsules zijn qua uiterlijk en grootte identiek aan RT001.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar 11 maanden in maximaal zuurstofverbruik (mlO2/kg/min) met behulp van cardiopulmonale inspanningstesten (CPET)
Tijdsspanne: 11 maanden
Om de verandering in MVO2 vanaf baseline tot maand 11 te meten met behulp van CPET
11 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging van basislijn in de getimede loopafstand van 1 minuut
Tijdsspanne: 11 maanden
Verandering ten opzichte van baseline Afstand gelopen in 1 minuut na 11 maanden
11 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 augustus 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 augustus 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RT001-006

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ataxie van Friedreich

Klinische onderzoeken op RT001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren