Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de RT001 en sujetos con ataxia de Friedreich
4 de mayo de 2022 actualizado por: Retrotope, Inc.
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado, de fase 2/3 para evaluar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de RT001 en sujetos con ataxia de Friedreich
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de RT001 en sujetos con ataxia de Friedreich.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad en sujetos con FRDA después de la administración oral del fármaco del estudio (cápsulas activas o de placebo).
Sesenta pacientes elegibles se someterán a varias evaluaciones en diferentes momentos durante el estudio.
La duración del estudio es de 13 meses, lo que incluye la detección, el tratamiento y la llamada telefónica de seguimiento de seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
65
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Collaborative Neuroscience Network, LLC
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- USF Ataxia Research Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Hombre o mujer de 12 a 50 años de edad
- Historial médico consistente con los síntomas de FRDA a ≤ 25 años de edad
- Detección de variantes patogénicas bialélicas en el gen de la frataxina (FXN)
- Ambulatorio (con o sin dispositivo de asistencia) y capaz de realizar otras valoraciones/evaluaciones.
- Debe poder caminar 25 pies durante la caminata cronometrada de 1 minuto
Criterios clave de exclusión:
- Recibió tratamiento con otras terapias experimentales en los últimos 30 días antes de la primera dosis
- Previamente participó en el ensayo RT001
- Negativa a suspender los aceites de pescado u otros suplementos a base de aceite durante la duración del estudio (detección hasta que se complete el último procedimiento del estudio)
- Antecedentes de neoplasias malignas (que no sean carcinomas de células basales)
- Incapacidad para completar el protocolo CPET
- Mujer que está amamantando o tiene una prueba de embarazo positiva
- Antecedentes de diabetes mellitus no controlada (Tipo 1 o 2)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: RT001
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RT001 es éster etílico del ácido 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linoleico encapsulado, que es un homólogo sintético dideuteroespecífico (C11) del éster etílico de LA.
Cada cápsula contiene 960 mg de RT001.
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Comparador de placebos: Placebo
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El producto placebo está compuesto de aceite de cártamo USP encapsulado.
Las cápsulas de placebo son idénticas en apariencia y tamaño a RT001.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio hasta los 11 meses en el consumo máximo de oxígeno (mlO2/kg/min) mediante la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET)
Periodo de tiempo: 11 meses
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Para medir el cambio en MVO2 desde el inicio hasta el Mes 11 usando CPET
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11 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde la línea de base en la distancia de caminata de 1 minuto cronometrada
Periodo de tiempo: 11 meses
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Cambio desde el inicio Distancia caminada en 1 minuto a los 11 meses
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11 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
23 de agosto de 2021
Finalización del estudio (Actual)
23 de agosto de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
25 de septiembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxia de Friedreich
Otros números de identificación del estudio
- RT001-006
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .