Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma effektivitet, långsiktig säkerhet och tolerabilitet av RT001 hos patienter med Friedreichs ataxi

4 maj 2022 uppdaterad av: Retrotope, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, kontrollerad, fas 2/3-studie för att bedöma effektivitet, långsiktig säkerhet och tolerabilitet av RT001 hos personer med Friedreichs ataxi

Syftet med denna studie är att bedöma effektiviteten, långsiktig säkerhet och tolerabilitet av RT001 hos personer med Friedreichs ataxi

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet hos patienter med FRDA efter oral administrering av studieläkemedlet (aktiva eller placebokapslar). Sextio kvalificerade patienter kommer att genomgå olika bedömningar vid olika tidpunkter under studien. Studiens varaktighet är 13 månader vilket inkluderar screening, behandling och säkerhetsuppföljningssamtal.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

65

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • USF Ataxia Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Man eller kvinna 12 till 50 år
  2. Medicinsk historia överensstämmer med symtomen på FRDA vid ≤ 25 års ålder
  3. Detektion av bialleliska patogena varianter i frataxingenen (FXN)
  4. Ambulant (med eller utan hjälpmedel) och kapabel att utföra andra bedömningar/utvärderingar.
  5. Måste kunna gå 25 fot under den tidsinställda 1-minuterspromenaden

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Fick behandling med andra experimentella terapier inom de senaste 30 dagarna före den första dosen
  2. Deltog tidigare i RT001-försöket
  3. Vägra att sluta använda fiskoljor eller andra oljebaserade kosttillskott under studiens varaktighet (screening till sista studieprocedur avslutad)
  4. Historik av maligniteter (andra än basalcellscancer)
  5. Oförmåga att slutföra CPET-protokoll
  6. Kvinna som ammar eller har ett positivt graviditetstest
  7. Historik av okontrollerad diabetes mellitus (typ 1 eller 2)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RT001
  • 9 kapslar dagligen (8,64 g total dos) ges som 3 kapslar tre gånger dagligen (TID) med måltid under den första behandlingsmånaden.
  • Sex kapslar dagligen (5,76 g total dos) ges som 3 kapslar (BID) med frukost och 3 kapslar med middag efter den första behandlingsmånaden
Läkemedel: RT001
RT001 är inkapslad 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linolsyraetylester, som är en platsspecifik (C11) di-deuterosyntetisk homolog av LA-etylester. Varje kapsel innehåller 960 mg RT001.
Placebo-jämförare: Placebo
  • 9 kapslar dagligen (8,64 g total dos) ges som 3 kapslar tre gånger dagligen (TID) med måltid under den första behandlingsmånaden.
  • Sex kapslar dagligen (5,76 g total dos) ges som 3 kapslar (BID) med frukost och 3 kapslar med middag efter den första behandlingsmånaden
Läkemedel: Placebo
Placeboprodukten är sammansatt av inkapslad USP safflorolja. Placebokapslarna är identiska till utseende och storlek med RT001.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till 11 månader i maximal förbrukning av syre (mlO2/kg/min) med hjälp av kardiopulmonell träningstest (CPET)
Tidsram: 11 månader
För att mäta förändringen i MVO2 från baslinje till månad 11 med CPET
11 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen i det tidsinställda 1 minuts gångavståndet
Tidsram: 11 månader
Förändring från baslinjen Gått avstånd på 1 minut vid 11 månader
11 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Peter Milner, MD, Chief Medical Officer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

23 augusti 2021

Avslutad studie (Faktisk)

23 augusti 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2019

Första postat (Faktisk)

25 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RT001-006

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera