重症下肢虚血に対するLibella遺伝子治療の安全性と忍容性の評価：AAV-hTERT
重症下肢虚血に対するリベラ遺伝子治療（LGT）の安全性と忍容性の評価：AAV-hTERT
遺伝子治療を使用してヒト細胞で活性テロメラーゼ (hTERT) を発現させることは、重症虚血肢 (CLI) を含む老化に関連する多くの疾患を治療する可能性を秘めています。
この研究では、AAV を使用した伝達を介して配信された hTERT で被験者を治療する必要があります。 目標は、テロメアを拡張して、CLI の病理の発生を防止、遅延、または逆転させることです。 末梢動脈疾患 (PAD) 患者の機能と生活の質に直接的な影響を与えると予想されます。この場合、CLI 患者のサブグループであり、PAD の最悪の症状です。
調査の概要
詳細な説明
包含 - 除外基準を満たす CLI と診断された患者は、血管内 (IV) に送達される LGT の単回投与で治療されます。
ベースラインは、治療レジメンの開始から8週間以内に実行されます。 治療レジメンは、「0 日目」と定義される AAV-hTERT の IV 送達から開始されます。安全性および有効性の分析は、治療後 1、4、13、26、39、および 52 週目に実施されます。
研究目的
プライマリ: 安全性と忍容性
1. 静脈内 (IV) 投与による AAV-hTERT の安全性と忍容性を調査します。
セカンダリ: 暫定的な有効性
- hTERT をヒト細胞に送達し、テロメアを延長する LGT の能力を調べます。
- テロメアの延長が CLI に及ぼす影響を調査します。
- テロメアを長くすることで得られるその他の利点を調べます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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-
Cundinamarca
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Zipaquirá、Cundinamarca、コロンビア、250251
- 募集
- IPS Arcasalud SAS
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コンタクト：
- Wiston Pernet, MD
- 電話番号：57 3006840951
- メール：wirapeca@gmail.com
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主任研究者：
- Jorge Ulloa, MD
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 45歳以上。
- CLIの臨床診断。
- 被験者、またはその正式な代表者は、十分な情報を得て、研究の性質とリスクを理解している必要があり、インフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名と日付を記入できる必要があります。
- 女性は、スクリーニング評価で陰性の血清妊娠検査を受けなければなりません。
- 被験者またはその代表者は、研究スタッフと効果的にコミュニケーションをとることができなければなりません。
- 被験者またはその正式な代理人は、すべてのプロトコル要件および研究制限に従うことができ、従う意思があることを証明する必要があります。
除外基準:
- -アレルギー、過敏症、または治験薬の成分、または賦形剤に対する不耐性の病歴があり、研究を実施するスタッフが解決できない被験者。
- -妊娠中、妊娠が予想される、または授乳中/授乳中の女性被験者。
- -性的に活発で、研究への参加中に効果的な避妊方法（ホルモンおよび/またはバリアなど）を使用したくない、または使用できない被験者。
- -IV注射に耐えられない、または受けたくない被験者。
- -現在アルコール依存症である、および/または精神活性物質を使用している被験者。
- -静脈穿刺および/または静脈アクセスに耐えられない被験者。
- -30日以内に全血（480 ml以上）を寄付または大幅に失った被験者、またはスクリーニング前の14日以内に血漿または血小板を寄付した被験者。
- -スクリーニング前の30日以内に血液または血液製剤を受け取った被験者。
- -スクリーニング評価の30日前に別の研究製品で治療された被験者、または別の臨床試験に参加する予定であるが、この研究では、主任研究者の意見では、参加により被験者を危険にさらす可能性があります研究、または研究の結果または研究を完了する被験者の能力に影響を与える可能性があります。 別の臨床試験への参加から 30 日以上が経過した場合、研究スタッフは、使用した研究製品に関連する有害事象 (AE) から被験者が回復したことを確認する必要があります。
- -スクリーニング評価前の7日以内に活動性感染症または熱性疾患の病歴または証拠がある被験者。
-他の臨床的に重要な疾患または障害の病歴がある被験者, 主任研究者の意見では, 研究への参加により被験者を危険にさらす可能性がある, または研究の結果または被験者の能力に影響を与える可能性があります.研究。
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研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：LGTで治療された被験者
被験者はLGT（AAV-hTERT）の単回IV投与で治療されます
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被験者は、IV投与による単一のLGT（AAV-hTERT）治療を受けます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率
時間枠：12ヶ月
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研究全体の重篤な有害事象および有害事象の発生率
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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hTERT 発現とテロメラーゼ活性
時間枠：12ヶ月
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テロメア長のベースラインからの変化
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12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Jorge Ulloa, MD、IPS Arcaslud SAS
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。