Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de la thérapie génique Libella pour l'ischémie critique des membres : AAV-hTERT
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de la thérapie génique Libella (LGT) pour l'ischémie critique des membres : AAV-hTERT
L'utilisation de la thérapie génique pour exprimer la télomérase active (hTERT) dans les cellules humaines a le potentiel de traiter de nombreuses maladies liées au vieillissement, y compris l'ischémie critique des membres (CLI).
Cette étude impliquera le traitement de sujets avec hTERT délivré par transduction à l'aide d'AAV. L'objectif est d'étendre les télomères pour prévenir, retarder, voire inverser le développement de la pathologie des CLI. On s'attend à ce qu'elle ait une conséquence directe sur la fonction et la qualité de vie des patients atteints de maladie artérielle périphérique (MAP) ; dans ce cas un sous-groupe de patients avec CLI, la pire présentation de PAD.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients diagnostiqués avec CLI qui répondent aux critères d'inclusion et d'exclusion seront traités avec une dose unique de LGT administrée par voie intravasculaire (IV).
La ligne de base sera effectuée dans les 8 semaines suivant le début du schéma thérapeutique. Le régime de traitement commencera par l'administration IV d'AAV-hTERT, défini comme "Jour 0". Des analyses d'innocuité et d'efficacité seront effectuées aux semaines 1, 4, 13, 26, 39 et 52 après le traitement.
Objectifs de l'étude
Primaire : sécurité et tolérance
1. Étudier l'innocuité et la tolérabilité de l'AAV-hTERT par administration intraveineuse (IV).
Secondaire : Efficacité provisoire
- Étudier la capacité de LGT à délivrer hTERT aux cellules humaines et à allonger les télomères.
- Étudier les effets de l'allongement des télomères sur CLI.
- Étudiez les autres avantages procurés par l'allongement des télomères.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Colombie, 250251
- Recrutement
- IPS Arcasalud SAS
-
Contact:
- Wiston Pernet, MD
- Numéro de téléphone: 57 3006840951
- E-mail: wirapeca@gmail.com
-
Chercheur principal:
- Jorge Ulloa, MD
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âge de 45 ans ou plus.
- Diagnostic clinique de CLI.
- Les sujets, ou leurs représentants autorisés, doivent être correctement informés et comprendre la nature et les risques de l'étude et doivent être en mesure de fournir une signature et une date dans le formulaire de consentement éclairé (ICF).
- Les femmes doivent subir un test de grossesse sérique négatif lors de l'évaluation de dépistage.
- Les sujets, ou leurs représentants, doivent pouvoir communiquer efficacement avec le personnel de l'étude.
- Les sujets, ou leurs représentants autorisés, doivent certifier qu'ils sont capables et disposés à respecter toutes les exigences du protocole et les restrictions d'étude.
Critère d'exclusion:
- Sujets ayant des antécédents d'allergie, d'hypersensibilité ou d'intolérance à des médicaments, composants ou excipients du produit expérimental, qui ne peuvent être résolus par le personnel menant l'étude.
- Sujets féminins qui sont enceintes, qui devraient devenir enceintes ou qui allaitent/allaitent.
- Sujets qui sont sexuellement actifs et qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser une méthode de contraception efficace (par exemple, hormonale et/ou barrière) pendant leur participation à l'étude.
- Sujets intolérants ou ne souhaitant pas recevoir d'injections IV.
- Sujets actuellement alcooliques et/ou consommateurs de substances psychoactives.
- Sujets qui ne tolèrent pas la ponction veineuse et/ou l'accès veineux.
- Sujets qui ont donné ou qui ont eu une perte importante de sang total (480 ml ou plus) dans les 30 jours, ou qui ont donné du plasma ou des plaquettes dans les 14 jours précédant le dépistage.
- Sujets ayant reçu du sang ou des produits sanguins dans les 30 jours précédant le dépistage.
- Les sujets qui ont été traités avec un autre produit de recherche 30 jours avant l'évaluation de dépistage, ou qui prévoient de participer à un autre essai clinique, pendant cette étude, si de l'avis de l'investigateur principal, peuvent exposer le sujet à un risque en raison de sa participation à l'étude étude, ou peut influencer les résultats de l'étude ou la capacité du sujet à terminer l'étude. Si plus de 30 jours se sont écoulés depuis la participation à un autre essai clinique, le personnel de l'étude doit s'assurer que le sujet s'est rétabli de tout événement indésirable (EI) associé au produit de recherche utilisé.
- Sujets qui ont des antécédents ou des signes d'infection active ou de maladie fébrile dans les 7 jours précédant l'évaluation de dépistage.
Sujets qui ont des antécédents de toute autre maladie ou trouble cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur principal, peut mettre le sujet à risque en raison de sa participation à l'étude, ou peut influencer les résultats de l'étude ou la capacité du sujet à terminer l'étude.
-
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: sujets traités par LGT
Les sujets seront traités avec une seule dose IV de LGT (AAV-hTERT)
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les sujets recevront un seul traitement LGT (AAV-hTERT) par administration IV
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des événements indésirables
Délai: 12 mois
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Incidence des événements indésirables graves et des événements indésirables tout au long de l'étude
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Expression hTERT et activité télomérase
Délai: 12 mois
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Changement par rapport à la ligne de base de la longueur des télomères
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LibellaCO-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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