Ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej Libella w krytycznym niedokrwieniu kończyny: AAV-hTERT
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej Libella (LGT) w krytycznym niedokrwieniu kończyny: AAV- hTERT
Wykorzystanie terapii genowej do ekspresji aktywnej telomerazy (hTERT) w ludzkich komórkach może potencjalnie leczyć wiele chorób związanych ze starzeniem, w tym krytyczne niedokrwienie kończyn (CLI).
To badanie będzie obejmowało leczenie osobników hTERT dostarczonym przez transdukcję przy użyciu AAV. Celem jest wydłużenie telomerów, aby zapobiec, opóźnić, a nawet odwrócić rozwój patologii CLI. Oczekuje się, że będzie to miało bezpośredni wpływ na funkcjonowanie i jakość życia pacjentów z chorobą tętnic obwodowych (PAD); w tym przypadku podgrupa pacjentów z CLI, najgorsza prezentacja PAD.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Pacjenci z rozpoznaniem CLI, którzy spełniają kryteria włączenia - wyłączenia, będą leczeni pojedynczą dawką LGT podaną donaczyniowo (IV).
Pomiar wyjściowy zostanie wykonany w ciągu 8 tygodni od rozpoczęcia schematu leczenia. Schemat leczenia rozpocznie się od podania IV AAV-hTERT, określanego jako „Dzień 0”. Analizy bezpieczeństwa i skuteczności zostaną przeprowadzone w 1, 4, 13, 26, 39 i 52 tygodniu po leczeniu.
Cele studiów
Podstawowe: bezpieczeństwo i tolerancja
1. Zbadaj bezpieczeństwo i tolerancję AAV-hTERT przy podaniu dożylnym (IV).
Drugorzędne: tymczasowa skuteczność
- Zbadaj zdolność LGT do dostarczania hTERT do ludzkich komórek i wydłużania telomerów.
- Zbadaj wpływ wydłużania telomerów na CLI.
- Zbadaj inne korzyści płynące z wydłużania telomerów.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Kolumbia, 250251
- Rekrutacyjny
- IPS Arcasalud SAS
-
Kontakt:
- Wiston Pernet, MD
- Numer telefonu: 57 3006840951
- E-mail: wirapeca@gmail.com
-
Główny śledczy:
- Jorge Ulloa, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 45 lat lub więcej.
- Rozpoznanie kliniczne CLI.
- Uczestnicy lub ich upoważnieni przedstawiciele muszą być odpowiednio poinformowani i rozumieć charakter i ryzyko związane z badaniem oraz muszą być w stanie złożyć podpis i datę w formularzu świadomej zgody (ICF).
- Kobiety muszą przejść negatywny test ciążowy z surowicy podczas oceny przesiewowej.
- Badani lub ich przedstawiciele muszą być w stanie skutecznie komunikować się z personelem badawczym.
- Uczestnicy lub ich upoważnieni przedstawiciele muszą zaświadczyć, że są w stanie i chcą przestrzegać wszystkich wymagań protokołu i ograniczeń badania.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, u których w wywiadzie stwierdzono alergię, nadwrażliwość lub nietolerancję na jakiekolwiek leki, składniki lub substancje pomocnicze badanego produktu, których nie można rozwiązać przez personel prowadzący badanie.
- Kobiety, które są w ciąży, mogą zajść w ciążę lub karmią piersią/karmią piersią.
- Osoby aktywne seksualnie, które nie chcą lub nie mogą stosować skutecznej metody antykoncepcji (np. hormonalnej i/lub mechanicznej) podczas udziału w badaniu.
- Pacjenci, którzy nie tolerują lub nie chcą otrzymywać zastrzyków dożylnych.
- Osoby, które obecnie są alkoholikami i/lub używają substancji psychoaktywnych.
- Pacjenci, którzy nie tolerują nakłucia żyły i/lub dostępu żylnego.
- Osoby, które oddały krew pełną lub miały znaczną utratę krwi pełnej (480 ml lub więcej) w ciągu 30 dni lub oddały osocze lub płytki krwi w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym.
- Osoby, które otrzymały krew lub produkty krwiopochodne w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
- Osoby, które były leczone innym produktem badawczym 30 dni przed oceną przesiewową lub planują udział w innym badaniu klinicznym, podczas gdy w tym badaniu, jeśli w opinii kierownika badacza, mogą narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badania lub mogą wpływać na wyniki badania lub zdolność uczestnika do ukończenia badania. Jeżeli od udziału w innym badaniu klinicznym minęło więcej niż 30 dni, personel badania musi upewnić się, że uczestnik wyzdrowiał po jakimkolwiek zdarzeniu niepożądanym (AE) związanym z zastosowanym produktem badawczym.
- Osoby, które w ciągu 7 dni przed oceną przesiewową miały historię lub dowody czynnej infekcji lub choroby przebiegającej z gorączką.
Uczestnicy, u których w przeszłości występowała jakakolwiek inna klinicznie istotna choroba lub zaburzenie, które w opinii głównego badacza mogą narazić uczestnika na ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą wpłynąć na wyniki badania lub zdolność uczestnika do ukończenia badania.
-
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: pacjentów leczonych LGT
Pacjenci będą leczeni pojedynczą dawką dożylną LGT (AAV-hTERT)
|
pacjenci otrzymają pojedyncze leczenie LGT (AAV-hTERT) przez podanie IV
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych w trakcie badania
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ekspresja hTERT i aktywność telomerazy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana od linii bazowej długości telomerów
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LibellaCO-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .