Libella 基因治疗严重肢体缺血的安全性和耐受性评价：AAV-hTERT
2019年10月24日 更新者：Libella Gene Therapeutics
Libella 基因疗法 (LGT) 治疗严重肢体缺血的安全性和耐受性评估：AAV-hTERT
使用基因疗法在人体细胞中表达活性端粒酶 (hTERT) 有可能治疗许多与衰老相关的疾病，包括严重肢体缺血 (CLI)。
该研究将需要使用 AAV 通过转导递送 hTERT 来治疗受试者。 目标是延长端粒以预防、延迟甚至逆转 CLI 病理学的发展。 预计它会对外周动脉疾病 (PAD) 患者的功能和生活质量产生直接影响；在这种情况下，一组患有 CLI 的患者是 PAD 的最坏表现。
研究概览
详细说明
诊断为 CLI 且符合纳入 - 排除标准的患者将接受血管内 (IV) 单剂量 LGT 治疗。
基线将在开始治疗方案后 8 周内进行。 治疗方案将从 IV 递送 AAV-hTERT 开始，定义为“第 0 天”。安全性和有效性分析将在治疗后第 1、4、13、26、39 和 52 周进行。
学习目标
首要：安全性和耐受性
1. 通过静脉 (IV) 给药研究 AAV-hTERT 的安全性和耐受性。
次要：临时疗效
- 研究 LGT 将 hTERT 递送至人体细胞并延长端粒的能力。
- 研究延长端粒对 CLI 的影响。
- 研究延长端粒带来的其他好处。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
5
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá、Cundinamarca、哥伦比亚、250251
- 招聘中
- IPS Arcasalud SAS
-
接触：
- Wiston Pernet, MD
- 电话号码：57 3006840951
- 邮箱：wirapeca@gmail.com
-
首席研究员：
- Jorge Ulloa, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
41年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 45 岁或以上。
- CLI的临床诊断。
- 受试者或其授权代表必须充分了解并了解研究的性质和风险，并且必须能够在知情同意书 (ICF) 中提供签名和日期。
- 女性必须在筛查评估时进行阴性血清妊娠试验。
- 受试者或其代表必须能够与研究人员进行有效沟通。
- 受试者或其授权代表必须证明他们能够并愿意遵守所有方案要求和研究限制。
排除标准：
- 对研究产品的任何药物、成分或赋形剂有过敏史、超敏反应或不耐受史且进行研究的人员无法解决的受试者。
- 怀孕、预期怀孕或哺乳期/哺乳期的女性受试者。
- 性活跃且在参与研究期间不愿或不能使用有效避孕方法（例如激素和/或屏障）的受试者。
- 不能耐受或不想接受静脉注射的受试者。
- 目前酗酒和/或使用精神活性物质的受试者。
- 不能耐受静脉穿刺和/或静脉通路的受试者。
- 在筛选前 30 天内捐献全血或大量流失全血（480 毫升或更多），或在筛选前 14 天内捐献血浆或血小板的受试者。
- 在筛选前 30 天内接受过血液或血液制品的受试者。
- 在筛选评估前 30 天接受过另一种研究产品治疗的受试者，或计划参加另一项临床试验的受试者，如果主要研究者认为参加本研究，可能会使受试者因参与研究，或可能影响研究结果或受试者完成研究的能力。 如果参加另一项临床试验后已超过 30 天，研究人员必须确保受试者已从与所用研究产品相关的任何不良事件 (AE) 中恢复过来。
- 在筛选评估前 7 天内有活动性感染或发热性疾病病史或证据的受试者。
受试者有任何其他具有临床意义的疾病或病症的病史，主要研究者认为这些疾病或病症可能会使受试者因参与研究而处于危险之中，或可能影响研究结果或受试者完成研究的能力研究。
-
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：用 LGT 治疗的受试者
受试者将接受单次 IV 剂量的 LGT (AAV-hTERT) 治疗
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受试者将通过静脉注射接受单一的 LGT (AAV-hTERT) 治疗
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件发生率
大体时间：12个月
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整个研究期间严重不良事件和不良事件的发生率
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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hTERT 表达和端粒酶活性
大体时间：12个月
|
端粒长度基线的变化
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jorge Ulloa, MD、IPS Arcaslud SAS
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月26日
初级完成 (预期的)
2020年12月1日
研究完成 (预期的)
2020年12月1日
研究注册日期
首次提交
2019年9月27日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月28日
首次发布 (实际的)
2019年10月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年10月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年10月24日
最后验证
2019年10月1日
更多信息
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