중증 하지 허혈에 대한 Libella 유전자 치료의 안전성 및 내약성 평가: AAV-hTERT
중증하지허혈 AAV-hTERT에 대한 Libella Gene Therapy(LGT)의 안전성 및 내약성 평가
유전자 요법을 사용하여 인간 세포에서 활성 텔로머라제(hTERT)를 발현하면 중증 사지 허혈(CLI)을 포함하여 노화와 관련된 많은 질병을 치료할 수 있는 가능성이 있습니다.
이 연구는 AAV를 사용하여 형질도입을 통해 전달된 hTERT로 대상체를 치료하는 것을 수반할 것입니다. 목표는 텔로미어를 확장하여 CLI의 병리 발달을 예방, 지연 또는 역전시키는 것입니다. 말초 동맥 질환(PAD) 환자의 기능 및 삶의 질에 직접적인 영향을 미칠 것으로 예상됩니다. 이 경우 CLI를 가진 환자의 하위 그룹, PAD의 최악의 표현.
연구 개요
상세 설명
포함-제외 기준을 충족하는 CLI로 진단된 환자는 혈관 내로 전달되는 단일 용량의 LGT(IV)로 치료됩니다.
기준선은 치료 요법 시작 후 8주 이내에 수행됩니다. 치료 요법은 "0일"로 정의되는 AAV-hTERT의 IV 전달로 시작할 것이다. 안전성 및 효능 분석은 치료 후 1, 4, 13, 26, 39 및 52주차에 수행됩니다.
연구 목표
기본: 안전성 및 내약성
1. 정맥내(IV) 투여에 의한 AAV-hTERT의 안전성 및 내약성을 조사한다.
보조: 잠정적 효력
- 인간 세포에 hTERT를 전달하고 텔로미어를 연장하는 LGT의 능력을 조사합니다.
- CLI에서 텔로미어 길이 연장 효과를 조사합니다.
- 텔로미어를 길게함으로써 제공되는 다른 이점을 조사하십시오.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Cundinamarca
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Zipaquirá, Cundinamarca, 콜롬비아, 250251
- 모병
- IPS Arcasalud SAS
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연락하다:
- Wiston Pernet, MD
- 전화번호: 57 3006840951
- 이메일: wirapeca@gmail.com
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수석 연구원:
- Jorge Ulloa, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 45세 이상.
- CLI의 임상 진단.
- 피험자 또는 권한을 위임받은 대리인은 연구의 성격과 위험에 대해 충분한 정보를 얻고 이해해야 하며 사전 동의서(ICF)에 서명과 날짜를 제공할 수 있어야 합니다.
- 여성은 선별 평가에서 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.
- 피험자 또는 그 대리인은 연구 직원과 효과적으로 의사소통할 수 있어야 합니다.
- 대상자 또는 권한을 부여받은 대리인은 모든 프로토콜 요구 사항 및 연구 제한 사항을 따를 수 있고 따를 의향이 있음을 증명해야 합니다.
제외 기준:
- 연구를 수행하는 직원이 해결할 수 없는 조사 제품의 약물, 구성 요소 또는 첨가제에 대한 알레르기, 과민 또는 불내성의 병력이 있는 피험자.
- 임신 중이거나 임신할 것으로 예상되거나 수유/수유 중인 여성 피험자.
- 성적으로 왕성하고 연구에 참여하는 동안 효과적인 피임 방법(예: 호르몬 및/또는 장벽)을 사용하지 않거나 사용할 수 없는 피험자.
- IV 주사를 견디지 못하거나 원하지 않는 피험자.
- 현재 알코올 중독자 및/또는 향정신성 물질을 사용하는 피험자.
- 정맥 천자 및/또는 정맥 접근을 견딜 수 없는 피험자.
- 스크리닝 전 30일 이내에 전혈(480ml 이상)을 기증했거나 상당한 손실을 보인 피험자, 또는 14일 이내에 혈장 또는 혈소판을 기증한 피험자.
- 스크리닝 전 30일 이내에 혈액 또는 혈액 제제를 받은 피험자.
- 선별 평가 30일 전에 다른 연구 제품으로 치료를 받았거나 다른 임상 시험에 참여할 계획인 피험자는 본 연구에서 주임 시험자의 의견에 따라 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있습니다. 연구하거나 연구 결과 또는 연구를 완료하는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있습니다. 다른 임상 시험에 참여한 후 30일 이상이 경과한 경우 연구 직원은 피험자가 사용된 연구 제품과 관련된 부작용(AE)에서 회복되었는지 확인해야 합니다.
- 스크리닝 평가 전 7일 이내에 활동성 감염 또는 열성 질환의 병력 또는 증거가 있는 피험자.
연구책임자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 연구 결과 또는 피험자의 완료 능력에 영향을 미칠 수 있는 다른 임상적으로 중요한 질병 또는 장애의 병력이 있는 피험자 연구.
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: LGT로 치료받은 피험자
피험자는 LGT(AAV-hTERT)의 단일 IV 용량으로 치료받게 됩니다.
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피험자는 IV 투여를 통해 단일 LGT(AAV-hTERT) 치료를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 발생
기간: 12 개월
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중대한 이상반응의 발생률 및 연구 전반에 걸친 이상반응
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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hTERT 발현 및 텔로머라제 활성
기간: 12 개월
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텔로미어 길이의 기준선에서 변경
|
12 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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