Evaluering av sikkerhet og tolerabilitet av Libella-genterapi for kritisk lemmeriskemi: AAV-hTERT
Evaluering av sikkerhet og tolerabilitet ved Libella-genterapi (LGT) for kritisk lemmeriskemi: AAV-hTERT
Å bruke genterapi for å uttrykke aktiv telomerase (hTERT) i humane celler har potensial til å behandle mange sykdommer relatert til aldring, inkludert kritisk lemmeriskemi (CLI).
Denne studien vil innebære behandling av forsøkspersoner med hTERT levert via transduksjon ved bruk av AAV. Målet er å utvide telomerene for å forhindre, forsinke eller til og med reversere utviklingen av patologien til CLI. Det forventes å ha en direkte konsekvens på funksjon og livskvalitet hos pasienter med perifer arteriesykdom (PAD); i dette tilfellet en undergruppe av pasienter med CLI, den verste presentasjonen av PAD.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Pasienter diagnostisert med CLI som oppfyller inklusjons-eksklusjonskriteriene, vil bli behandlet med en enkelt dose LGT gitt intravaskulært (IV).
Baseline vil bli utført innen 8 uker etter oppstart av behandlingsregimet. Behandlingsregimet vil begynne med IV-tilførsel av AAV-hTERT, definert som "Dag 0". Sikkerhets- og effektanalyser vil bli utført i uke 1, 4, 13, 26, 39 og 52 etter behandling.
Studiemål
Primært: Sikkerhet og toleranse
1. Undersøk sikkerheten og toleransen til AAV-hTERT ved intravenøs (IV) administrering.
Sekundær: Foreløpig effektivitet
- Undersøk LGTs evne til å levere hTERT til humane celler og forlenge telomerer.
- Undersøk effekten av å forlenge telomerer på CLI.
- Undersøk andre fordeler gitt ved å forlenge telomerer.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Colombia, 250251
- Rekruttering
- IPS Arcasalud SAS
-
Ta kontakt med:
- Wiston Pernet, MD
- Telefonnummer: 57 3006840951
- E-post: wirapeca@gmail.com
-
Hovedetterforsker:
- Jorge Ulloa, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 45 år eller eldre.
- Klinisk diagnose av CLI.
- Forsøkspersoner, eller deres autoriserte representanter, må være tilstrekkelig informert og forstå arten og risikoene ved studien og må kunne gi en signatur og dato i Informed Consent Form (ICF).
- Kvinner må gjennomgå en negativ serumgraviditetstest ved screeningvurderingen.
- Fagene, eller deres representanter, må kunne kommunisere effektivt med studiepersonalet.
- Forsøkspersonene, eller deres autoriserte representanter, må bekrefte at de er i stand til og villige til å følge alle protokollkrav og studierestriksjoner.
Ekskluderingskriterier:
- Personer som har en historie med allergi, overfølsomhet eller intoleranse overfor medisiner, komponenter eller hjelpestoffer i undersøkelsesproduktet, som ikke kan løses av personalet som utfører studien.
- Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, forventes å bli gravide, eller som ammer/ammer.
- Personer som er seksuelt aktive og som er uvillige eller ute av stand til å bruke en metode for effektiv prevensjon (f.eks. hormonell og/eller barriere) under deres deltakelse i studien.
- Personer som er intolerante overfor, eller ikke ønsker å få IV-injeksjoner.
- Personer som i dag er alkoholikere og/eller bruker psykoaktive stoffer.
- Personer som ikke tåler venepunktur og/eller venøs tilgang.
- Personer som har donert eller hatt et betydelig tap av fullblod (480 ml eller mer) innen 30 dager, eller donert plasma eller blodplater innen 14 dager før screening.
- Personer som har fått blod eller blodprodukter innen 30 dager før screening.
- Forsøkspersoner som har blitt behandlet med et annet forskningsprodukt 30 dager før screeningsvurderingen, eller planlegger å delta i en annen klinisk utprøving, mens i denne studien, hvis etter hovedforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i fare på grunn av deltakelse i studien, eller kan påvirke resultatene av studien eller forsøkspersonens evne til å fullføre studien. Hvis det har gått mer enn 30 dager siden deltagelse i en annen klinisk utprøving, må studiepersonellet sørge for at forsøkspersonen har kommet seg etter enhver uønsket hendelse (AE) assosiert med forskningsproduktet som brukes.
- Personer som har en historie eller tegn på aktiv infeksjon eller febersykdom innen 7 dager før screeningsvurderingen.
Forsøkspersoner som har en historie med en annen klinisk signifikant sykdom eller lidelse som, etter hovedetterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i fare på grunn av deltakelse i studien, eller kan påvirke resultatene av studien eller forsøkspersonens evne til å fullføre. studien.
-
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: forsøkspersoner behandlet med LGT
Forsøkspersonene vil bli behandlet med en enkelt IV dose LGT (AAV-hTERT)
|
forsøkspersoner vil motta en enkelt LGT (AAV-hTERT) behandling via IV-administrasjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
|
Forekomst av alvorlige uønskede hendelser og uønskede hendelser gjennom hele studien
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
hTERT-ekspresjon og telomeraseaktivitet
Tidsramme: 12 måneder
|
Endring fra baseline av telomerlengden
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LibellaCO-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .