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Valutazione della sicurezza e della tollerabilità della terapia genica Libella per l'ischemia critica degli arti: AAV-hTERT

24 ottobre 2019 aggiornato da: Libella Gene Therapeutics

Valutazione della sicurezza e della tollerabilità della terapia genica della libella (LGT) per l'ischemia critica degli arti: AAV-hTERT

L'uso della terapia genica per esprimere la telomerasi attiva (hTERT) nelle cellule umane ha il potenziale per trattare molte malattie legate all'invecchiamento, inclusa l'ischemia critica degli arti (CLI).

Questo studio comporterà il trattamento di soggetti con hTERT consegnato tramite trasduzione utilizzando AAV. L'obiettivo è estendere i telomeri per prevenire, ritardare o persino invertire lo sviluppo della patologia della CLI. Si prevede che abbia una conseguenza diretta sulla funzione e sulla qualità della vita nei pazienti con arteriopatia periferica (PAD); in questo caso un sottogruppo di pazienti con CLI, la peggiore presentazione di PAD.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con diagnosi di CLI che soddisfano i criteri di inclusione - esclusione, saranno trattati con una singola dose di LGT somministrata per via intravascolare (IV).

Il basale verrà eseguito entro 8 settimane dall'inizio del regime di trattamento. Il regime di trattamento inizierà con la somministrazione IV di AAV-hTERT, definita come "Giorno 0". Le analisi di sicurezza ed efficacia saranno condotte alle settimane 1, 4, 13, 26, 39 e 52 post-trattamento.

Obiettivi dello studio

Primario: sicurezza e tollerabilità

1. Indagare la sicurezza e la tollerabilità di AAV-hTERT mediante somministrazione endovenosa (IV).

Secondario: efficacia provvisoria

  1. Indagare sulla capacità di LGT di fornire hTERT alle cellule umane e allungare i telomeri.
  2. Indagare gli effetti dell'allungamento dei telomeri sulla CLI.
  3. Indagare su altri benefici forniti dall'allungamento dei telomeri.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

5

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Zipaquirá, Cundinamarca, Colombia, 250251
        • Reclutamento
        • IPS Arcasalud SAS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jorge Ulloa, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

41 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età di 45 anni o più.
  2. Diagnosi clinica della CLI.
  3. I soggetti, oi loro rappresentanti autorizzati, devono essere adeguatamente informati e comprendere la natura e i rischi dello studio e devono essere in grado di fornire una firma e una data nel modulo di consenso informato (ICF).
  4. Le donne devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero negativo alla valutazione di screening.
  5. I soggetti, oi loro rappresentanti, devono essere in grado di comunicare efficacemente con il personale dello studio.
  6. I soggetti, o i loro rappresentanti autorizzati, devono certificare di essere in grado e disposti a seguire tutti i requisiti del protocollo e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. - Soggetti che hanno una storia di allergia, ipersensibilità o intolleranza a qualsiasi farmaco, componente o eccipiente del prodotto sperimentale, che non può essere risolta dal personale che conduce lo studio.
  2. Soggetti di sesso femminile in gravidanza, in attesa di gravidanza o in allattamento/allattamento.
  3. - Soggetti sessualmente attivi e che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo efficace (ad es. Ormonale e/o di barriera) durante la loro partecipazione allo studio.
  4. Soggetti che sono intolleranti o che non desiderano ricevere iniezioni endovenose.
  5. Soggetti attualmente alcolisti e/o che fanno uso di sostanze psicoattive.
  6. Soggetti che non possono tollerare la venipuntura e/o l'accesso venoso.
  7. Soggetti che hanno donato o hanno avuto una significativa perdita di sangue intero (480 ml o più) entro 30 giorni, o hanno donato plasma o piastrine entro 14 giorni prima dello screening.
  8. Soggetti che hanno ricevuto sangue o emoderivati ​​entro 30 giorni prima dello screening.
  9. Soggetti che sono stati trattati con un altro prodotto di ricerca 30 giorni prima della valutazione di screening, o che intendono partecipare a un altro studio clinico, mentre in questo studio, se a parere del ricercatore principale, possono mettere il soggetto a rischio a causa della partecipazione al studio, o può influenzare i risultati dello studio o la capacità del soggetto di completare lo studio. Se sono trascorsi più di 30 giorni dalla partecipazione a un'altra sperimentazione clinica, il personale dello studio deve assicurarsi che il soggetto si sia ripreso da qualsiasi evento avverso (AE) associato al prodotto di ricerca utilizzato.
  10. - Soggetti che hanno una storia o evidenza di infezione attiva o malattia febbrile entro 7 giorni prima della valutazione di screening.

Soggetti che hanno una storia di qualsiasi altra malattia o disturbo clinicamente significativo che, a giudizio del ricercatore principale, possa mettere il soggetto a rischio a causa della partecipazione allo studio, o possa influenzare i risultati dello studio o la capacità del soggetto di completare lo studio.

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: soggetti trattati con LGT
I soggetti saranno trattati con una singola dose IV di LGT (AAV-hTERT)
Droga: AAV-hTERT
i soggetti riceveranno un singolo trattamento LGT (AAV-hTERT) tramite somministrazione IV
Altri nomi:
  • LGT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di eventi avversi gravi ed eventi avversi durante lo studio
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Espressione di hTERT e attività della telomerasi
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione rispetto al basale della lunghezza dei telomeri
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Libella Gene Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 settembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LibellaCO-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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