Оценка безопасности и переносимости генной терапии Libella при критической ишемии конечностей: AAV-hTERT
Оценка безопасности и переносимости генной терапии Libella (LGT) при критической ишемии конечностей: AAV-hTERT
Использование генной терапии для экспрессии активной теломеразы (hTERT) в клетках человека потенциально может лечить многие заболевания, связанные со старением, включая критическую ишемию конечностей (КИК).
Это исследование будет включать в себя лечение субъектов с hTERT, доставляемых посредством трансдукции с использованием AAV. Цель состоит в том, чтобы удлинить теломеры, чтобы предотвратить, отсрочить или даже обратить вспять развитие патологии CLI. Ожидается, что это будет иметь прямое влияние на функцию и качество жизни у пациентов с заболеванием периферических артерий (PAD); в данном случае это подгруппа пациентов с КИНК, худшее проявление ЗПА.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациентам с диагнозом CLI, которые соответствуют критериям включения-исключения, будет назначена однократная доза LGT, введенная внутрисосудисто (в/в).
Исходный уровень будет определен в течение 8 недель после начала лечения. Схема лечения начнется с внутривенной доставки AAV-hTERT, определенной как «День 0». Анализы безопасности и эффективности будут проводиться через 1, 4, 13, 26, 39 и 52 недели после лечения.
Цели исследования
Первичный: безопасность и переносимость
1. Изучить безопасность и переносимость AAV-hTERT при внутривенном (в/в) введении.
Вторичный: предварительная эффективность
- Изучите способность LGT доставлять hTERT в клетки человека и удлинять теломеры.
- Изучите влияние удлинения теломер на CLI.
- Узнайте о других преимуществах удлинения теломер.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Колумбия, 250251
- Рекрутинг
- IPS Arcasalud SAS
-
Контакт:
- Wiston Pernet, MD
- Номер телефона: 57 3006840951
- Электронная почта: wirapeca@gmail.com
-
Главный следователь:
- Jorge Ulloa, MD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 45 лет и старше.
- Клиническая диагностика КИ.
- Субъекты или их уполномоченные представители должны быть надлежащим образом проинформированы и понимать характер и риски исследования, а также должны иметь возможность поставить подпись и дату в Форме информированного согласия (ICF).
- Женщины должны пройти отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининговой оценке.
- Субъекты или их представители должны иметь возможность эффективно общаться с исследовательским персоналом.
- Субъекты или их уполномоченные представители должны подтвердить, что они могут и желают соблюдать все требования протокола и ограничения исследования.
Критерий исключения:
- Субъекты, имеющие в анамнезе аллергию, гиперчувствительность или непереносимость каких-либо лекарств, компонентов или вспомогательных веществ исследуемого продукта, которые не могут быть устранены персоналом, проводящим исследование.
- Субъекты женского пола, которые беременны, могут забеременеть или кормят грудью/кормят грудью.
- Субъекты, ведущие половую жизнь и не желающие или неспособные использовать метод эффективной контрацепции (например, гормональный и/или барьерный) во время своего участия в исследовании.
- Субъекты, которые не переносят или не хотят получать внутривенные инъекции.
- Субъекты, которые в настоящее время являются алкоголиками и/или употребляют психоактивные вещества.
- Субъекты, которые не переносят венепункцию и/или венозный доступ.
- Субъекты, которые сдали или имели значительную потерю цельной крови (480 мл или более) в течение 30 дней или сдали плазму или тромбоциты в течение 14 дней до скрининга.
- Субъекты, которые получили кровь или продукты крови в течение 30 дней до скрининга.
- Субъекты, которые получали лечение другим исследовательским продуктом за 30 дней до скрининговой оценки или планируют участвовать в другом клиническом исследовании, в то время как в этом исследовании, если, по мнению главного исследователя, могут подвергать субъекта риску из-за участия в исследования или может повлиять на результаты исследования или способность субъекта завершить исследование. Если с момента участия в другом клиническом исследовании прошло более 30 дней, исследовательский персонал должен убедиться, что субъект выздоровел от любого нежелательного явления (НЯ), связанного с используемым исследовательским продуктом.
- Субъекты, у которых есть история или признаки активной инфекции или лихорадки в течение 7 дней до скрининговой оценки.
Субъекты, у которых в анамнезе любое другое клинически значимое заболевание или расстройство, которое, по мнению главного исследователя, может подвергнуть субъекта риску из-за участия в исследовании или может повлиять на результаты исследования или способность субъекта завершить учеба.
-
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: субъекты, получавшие LGT
Субъектам будет назначена однократная внутривенная доза LGT (AAV-hTERT).
|
субъекты получат однократное лечение LGT (AAV-hTERT) посредством внутривенного введения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Частота серьезных нежелательных явлений и нежелательных явлений на протяжении всего исследования
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Экспрессия hTERT и активность теломеразы
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение длины теломер по сравнению с исходным уровнем
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LibellaCO-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .