Libella-geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi kriittisen raajaiskemian hoidossa: AAV-hTERT
Libella-geeniterapian (LGT) turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi kriittisen raajaiskemian yhteydessä: AAV-hTERT
Geeniterapian käyttö aktiivisen telomeraasin (hTERT) ilmentämiseen ihmissoluissa voi hoitaa monia ikääntymiseen liittyviä sairauksia, mukaan lukien kriittistä raajan iskemiaa (CLI).
Tässä tutkimuksessa hoidetaan koehenkilöitä, joilla on hTERT, joka on annettu transduktion kautta AAV:n avulla. Tavoitteena on laajentaa telomeerejä CLI:n patologian kehittymisen estämiseksi, viivästymiseksi tai jopa kääntämiseksi. Sillä odotetaan olevan suora vaikutus perifeerisen valtimotaudin (PAD) potilaiden toimintaan ja elämänlaatuun. tässä tapauksessa CLI-potilaiden alaryhmä, joka on PAD:n pahin esitys.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaita, joilla on diagnosoitu CLI ja jotka täyttävät sisällyttäminen - poissulkemiskriteerit, hoidetaan yhdellä annoksella LGT:tä intravaskulaarisesti (IV).
Lähtötilanne suoritetaan 8 viikon kuluessa hoito-ohjelman aloittamisesta. Hoito-ohjelma alkaa AAV-hTERT:n IV-annolla, joka määritellään "päiväksi 0". Turvallisuus- ja tehoanalyysit suoritetaan viikoilla 1, 4, 13, 26, 39 ja 52 hoidon jälkeen.
Opiskelun tavoitteet
Ensisijainen: Turvallisuus ja siedettävyys
1. Tutki AAV-hTERT:n turvallisuus ja siedettävyys suonensisäisellä (IV) annolla.
Toissijainen: Väliaikainen tehokkuus
- Tutki LGT:n kykyä toimittaa hTERT:tä ihmissoluihin ja pidentää telomeerejä.
- Tutki telomeerien pidentämisen vaikutuksia CLI:hen.
- Tutki muita telomeerien pidentämisen tuomia etuja.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Kolumbia, 250251
- Rekrytointi
- IPS Arcasalud SAS
-
Ottaa yhteyttä:
- Wiston Pernet, MD
- Puhelinnumero: 57 3006840951
- Sähköposti: wirapeca@gmail.com
-
Päätutkija:
- Jorge Ulloa, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 45 vuotta tai vanhempi.
- CLI:n kliininen diagnoosi.
- Tutkittavien tai heidän valtuutettujen edustajiensa on saatava riittävästi tietoa ja ymmärrettävä tutkimuksen luonne ja riskit, ja heidän on kyettävä antamaan allekirjoitus ja päivämäärä tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa (ICF).
- Naisten on tehtävä seulontaarvioinnissa negatiivinen seerumin raskaustesti.
- Tutkittavien tai heidän edustajiensa tulee pystyä kommunikoimaan tehokkaasti tutkimushenkilöstön kanssa.
- Tutkittavien tai heidän valtuutettujen edustajiensa on todistettava, että he pystyvät ja haluavat noudattaa kaikkia protokollavaatimuksia ja tutkimusrajoituksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on aiemmin ollut allergiaa, yliherkkyyttä tai intoleranssia jollekin tutkimustuotteen lääkkeille, komponenteille tai apuaineille, joita tutkimuksen suorittava henkilökunta ei pysty ratkaisemaan.
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, joiden odotetaan tulevan raskaaksi tai jotka imettävät/imettävät.
- Koehenkilöt, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka eivät halua tai eivät pysty käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. hormonaalista ja/tai estettä) osallistuessaan tutkimukseen.
- Potilaat, jotka eivät siedä suonensisäisiä injektioita tai eivät halua saada niitä.
- Kohteet, jotka ovat tällä hetkellä alkoholisteja ja/tai käyttävät psykoaktiivisia aineita.
- Potilaat, jotka eivät siedä laskimopunktiota ja/tai laskimopääsyä.
- Koehenkilöt, jotka ovat luovuttaneet kokoverta tai menettäneet merkittävästi kokoverta (480 ml tai enemmän) 30 päivän sisällä tai luovuttaneet plasmaa tai verihiutaleita 14 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet verta tai verituotteita 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Koehenkilöt, joita on hoidettu toisella tutkimustuotteella 30 päivää ennen seulontaarviointia tai jotka aikovat osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen tässä tutkimuksessa, voivat päätutkijan mielestä asettaa koehenkilön riskiin osallistumisen vuoksi tutkimukseen, tai se voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn suorittaa tutkimus. Jos toiseen kliiniseen tutkimukseen osallistumisesta on kulunut yli 30 päivää, tutkimushenkilöstön on varmistettava, että tutkittava on toipunut käytetystä tutkimustuotteesta aiheutuneesta haittatapahtumasta (AE).
- Koehenkilöt, joilla on anamneesissa tai todisteita aktiivisesta infektiosta tai kuumeisesta sairaudesta 7 päivän aikana ennen seulontaarviointia.
Koehenkilöt, joilla on ollut jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus tai häiriö, joka päätutkijan mielestä saattaa vaarantaa kohteen tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn suorittaa loppuun tutkimus.
-
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LGT:llä hoidetut kohteet
Potilaita hoidetaan yhdellä IV-annoksella LGT:tä (AAV-hTERT)
|
koehenkilöt saavat yhden LGT-hoidon (AAV-hTERT) IV-annon kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vakavien haittatapahtumien ja haittatapahtumien esiintyvyys koko tutkimuksen ajan
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
hTERT:n ilmentyminen ja telomeraasiaktiivisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos telomeerin pituuden perusviivasta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LibellaCO-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .