Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet för Libella-genterapi för kritisk extremitetsischemi: AAV-hTERT
Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet för Libella-genterapi (LGT) för kritisk extremitetsischemi: AAV-hTERT
Att använda genterapi för att uttrycka aktivt telomeras (hTERT) i mänskliga celler har potential att behandla många sjukdomar relaterade till åldrande, inklusive kritisk extremitetsischemi (CLI).
Denna studie kommer att innebära att patienter behandlas med hTERT levererat via transduktion med AAV. Målet är att förlänga telomererna för att förhindra, fördröja eller till och med vända utvecklingen av CLI-patologin. Det förväntas ha en direkt konsekvens på funktion och livskvalitet hos patienter med perifer artärsjukdom (PAD); i detta fall en undergrupp av patienter med CLI, den värsta presentationen av PAD.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Patienter som diagnostiserats med CLI som uppfyller kriterierna för inkludering - uteslutning, kommer att behandlas med en engångsdos av LGT administrerat intravaskulärt (IV).
Baslinje kommer att utföras inom 8 veckor efter påbörjad behandling. Behandlingsregimen börjar med IV-tillförsel av AAV-hTERT, definierad som "Dag 0". Säkerhets- och effektanalyser kommer att utföras vecka 1, 4, 13, 26, 39 och 52 efter behandling.
Studiemål
Primärt: Säkerhet och tolerabilitet
1. Undersök säkerheten och toleransen för AAV-hTERT genom intravenös (IV) administrering.
Sekundär: provisorisk effekt
- Undersök LGT:s förmåga att leverera hTERT till mänskliga celler och förlänga telomerer.
- Undersök effekterna av förlängning av telomerer på CLI.
- Undersök andra fördelar med att förlänga telomerer.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Colombia, 250251
- Rekrytering
- IPS Arcasalud SAS
-
Kontakt:
- Wiston Pernet, MD
- Telefonnummer: 57 3006840951
- E-post: wirapeca@gmail.com
-
Huvudutredare:
- Jorge Ulloa, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 45 år eller äldre.
- Klinisk diagnos av CLI.
- Försökspersoner, eller deras auktoriserade representanter, måste vara tillräckligt informerade och förstå studiens natur och risker och måste kunna tillhandahålla en signatur och ett datum i Informed Consent Form (ICF).
- Kvinnor måste genomgå ett negativt serumgraviditetstest vid screeningbedömningen.
- Försökspersoner, eller deras företrädare, måste kunna kommunicera effektivt med studiepersonalen.
- Försökspersoner, eller deras auktoriserade representanter, måste intyga att de kan och är villiga att följa alla protokollkrav och studierestriktioner.
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner som har en historia av allergi, överkänslighet eller intolerans mot några mediciner, komponenter eller hjälpämnen i undersökningsprodukten, vilket inte kan lösas av personalen som utför studien.
- Kvinnliga försökspersoner som är gravida, förväntas bli gravida eller ammar/ammar.
- Försökspersoner som är sexuellt aktiva och som är ovilliga eller oförmögna att använda en metod för effektiv preventivmetod (t.ex. hormonell och/eller barriär) under sitt deltagande i studien.
- Försökspersoner som är intoleranta mot eller inte vill få IV-injektioner.
- Försökspersoner som för närvarande är alkoholister och/eller använder psykoaktiva substanser.
- Försökspersoner som inte kan tolerera venpunktion och/eller venös åtkomst.
- Försökspersoner som har donerat eller haft en betydande förlust av helblod (480 ml eller mer) inom 30 dagar, eller donerat plasma eller blodplättar inom 14 dagar före screening.
- Försökspersoner som har fått blod eller blodprodukter inom 30 dagar före screening.
- Försökspersoner som har behandlats med en annan forskningsprodukt 30 dagar före screeningbedömningen, eller planerar att delta i en annan klinisk prövning, kan under denna studie, om enligt huvudforskarens åsikt, utsätta försökspersonen för risk på grund av deltagande i studien, eller kan påverka studiens resultat eller försökspersonens förmåga att slutföra studien. Om det har gått mer än 30 dagar sedan deltagandet i en annan klinisk prövning, måste studiepersonalen säkerställa att försökspersonen har återhämtat sig från alla biverkningar (AE) associerade med den använda forskningsprodukten.
- Försökspersoner som har en historia eller tecken på aktiv infektion eller febersjukdom inom 7 dagar före screeningbedömningen.
Försökspersoner som har en historia av någon annan kliniskt signifikant sjukdom eller störning som, enligt huvudforskarens uppfattning, kan utsätta försökspersonen i riskzonen på grund av deltagande i studien, eller kan påverka studiens resultat eller försökspersonens förmåga att genomföra studien.
-
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: försökspersoner som behandlats med LGT
Försökspersonerna kommer att behandlas med en enda IV-dos av LGT (AAV-hTERT)
|
försökspersonerna kommer att få en enda LGT-behandling (AAV-hTERT) via IV-administrering
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 12 månader
|
Förekomst av allvarliga biverkningar och biverkningar under hela studien
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
hTERT-uttryck och telomerasaktivitet
Tidsram: 12 månader
|
Förändring från baslinjen för telomerlängden
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LibellaCO-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .