デュシェンヌ型筋ジストロフィーと遅発性ポンペ病の頻度を決定する研究 (VICTORIA)
原因不明のトランスアミナーゼ上昇を有する小児におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィーおよび遅発性ポンペ病の頻度を決定するための多施設非薬物スクリーニング研究
これは、多施設の前向き非薬物スクリーニング研究です。 勤務期間は12ヶ月です。 この研究で追跡または使用される研究製品はありません。
研究に含まれる患者の人口統計データ、病歴および家族歴は、最初の入院時に収集されます。 患者の次の臨床検査値が収集されます。
- アラニントランスアミナーゼ (ALT)
- アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST)
- ガンマ グルタミル トランスフェラーゼ (GGT)
- クレアチンホスホキナーゼ (CPK)
- さらに、身体検査情報、腹部 USG および肝生検の結果があれば収集されます。 上記のスキャンに続いて、CPKレベルの高い少年、少女および青年における遅発性ポンペ病の酵素分析と、CPKレベルの高い少年および青年におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの分子遺伝学的検査が行われます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
590
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Adana、七面鳥
- Adana City Hospital
-
Adana、七面鳥
- Baskent University Adana Hospital
-
Adana、七面鳥
- Çukurova University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Afyon、七面鳥
- Afyonkarahisar Health Sciences University
-
Ankara、七面鳥
- Ankara Hospital
-
Ankara、七面鳥
- Ankara University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Ankara、七面鳥
- Ankara Yıldırım Beyazıt University, Yenimahalle Training and Research Hospital
-
Ankara、七面鳥
- Baskent University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Gastroenterology
-
Ankara、七面鳥
- Gazi University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Ankara、七面鳥
- Gulhane Training and Research Hospital
-
Ankara、七面鳥
- Hacettepe University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Ankara、七面鳥
- Keçiören Training and Research Hospital
-
Antalya、七面鳥
- SBU Antalya Training and Research Hospital
-
Bursa、七面鳥
- Bursa Yuksek Ihtisas Training and Research Hospital
-
Bursa、七面鳥
- Fatih Ünal, Bursa (Pediatric Gastroenterology Specialist)
-
Bursa、七面鳥
- Uludag University, Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Denizli、七面鳥
- Pamukkale University School Of Medicine
-
Elazığ、七面鳥
- Fırat University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Erzurum、七面鳥
- Ataturk University School of Medicine
-
Eskişehir、七面鳥
- Eskisehir Osmangazi University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Gaziantep、七面鳥
- Gaziantep University School of Medicine
-
Isparta、七面鳥
- Isparta City Hospital
-
Isparta、七面鳥
- suleyman demirel university faculty of medicine
-
Istanbul、七面鳥
- Biruni University School of Medicine
-
Istanbul、七面鳥
- Health Sciences University Istanbul Umraniye Health Application and Research Center
-
Istanbul、七面鳥
- Health Sciences University Şişli Etfal Training and Research Hospital
-
Istanbul、七面鳥
- İstanbul Altunizade Acıbadem Hospital
-
Istanbul、七面鳥
- İstanbul Bakırköy Sadi Konuk Training and Research Hospital
-
Istanbul、七面鳥
- Istanbul Haseki Training and Research Hospital
-
Istanbul、七面鳥
- Istanbul Medeniyet University School of Medicine
-
Istanbul、七面鳥
- Istanbul Okmeydani Training and Research Hospital
-
Istanbul、七面鳥
- Istinye University Faculty of Medicine
-
Istanbul、七面鳥
- Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital
-
Istanbul、七面鳥
- Koc University Hospital
-
Istanbul、七面鳥
- Marmara University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Istanbul、七面鳥
- Medipol University, Istanbul
-
Istanbul、七面鳥
- Yeditepe University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Gastroenterology
-
Karabük、七面鳥
- Karabuk University Faculty of Medicine
-
Kayseri、七面鳥
- Erciyes University School of Medicine, Pediatric Gasrtroenterology
-
Kocaeli、七面鳥
- Kocaeli University School of Medicine
-
Konya、七面鳥
- Selcuk University Faculty of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Malatya、七面鳥
- Inonu University School of Medicine, Pediatric Gastroenterology
-
Malatya、七面鳥
- Malatya Training and Research Hospital
-
Mersin、七面鳥
- Mersin City Hospital, Pediatric Gastroenterology
-
Samsun、七面鳥
- Samsun Ondokuz Mayıs University Faculty of Medicine
-
Van、七面鳥
- SBU Van Regional Training and Research Hospital
-
Van、七面鳥
- Van 100. Yıl University School of Medicine
-
Zonguldak、七面鳥
- Bulent Ecevit University, Faculty of Medicine
-
Çorum、七面鳥
- Hitit University Education and Research Hospital
-
İzmir、七面鳥
- Dr. Behcet Uz Children's Hospital
-
İzmir、七面鳥
- Health Sciences University, İzmir Tepecik Training and Research Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
原因不明のトランスアミナーゼ上昇が少なくとも3か月続く男の子と女の子
説明
包含基準:
- 3ヶ月～18歳の男女
- -少なくとも3か月間、血清トランスアミナーゼレベル（血清ALTおよび/またはASTレベル> 1.52の正常上限（ULN））
- 書面による同意書に署名する患者および/または法定代理人の意思
除外基準:
- 3ヶ月未満の患者
- 肝疾患の既往歴のある患者
- 筋疾患の既往歴のある患者
- -リウマチ性疾患の既知の病歴を持つ患者
- -肝疾患の可能性を裏付ける病歴または身体検査所見のある患者（黄疸、静脈瘤出血、肝腫大、脾腫、腹水）
- ICU患者
- 既知の先天異常のある患者
- 臓器不全の患者
- 血清GGT、総ブリリブンまたは直接ビリルビン値が上昇している患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
DMDおよびポンペ病コホート
この研究グループの目的は、原因不明のトランスアミナーゼ上昇が少なくとも 3 か月間続いた男児および青年におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィンの頻度と、女児および男児における遅発性ポンペ病におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィンの頻度を決定し、これらの患者の人口統計学的および臨床的特徴を決定することでした。
|
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
男児および青年におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィンの頻度
時間枠：1年
|
この研究のエンドポイントは、原因不明のトランスアミナーゼ上昇が少なくとも 3 か月間続く男児および青年におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィンの頻度と、女児および男児における遅発性ポンペ病の頻度を決定し、これらの患者の人口統計学的および臨床的特徴を決定することでした。
|
1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年4月1日
一次修了 (実際)
2022年1月30日
研究の完了 (実際)
2022年10月21日
試験登録日
最初に提出
2019年10月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月8日
最初の投稿 (実際)
2019年10月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年10月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年10月21日
最終確認日
2022年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VICTORIA
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。