遺伝性血管性浮腫（HAE）I型またはII型患者におけるラナデルマブの研究 (ENABLE)
2025年8月29日 更新者：Shire
実臨床でのラナデルマブの長期有効性を評価するための 3 年間の非介入前向き多施設研究 (ENABLE)
この研究の主な目的は、ラナデルマブを使用している患者に発生した HAE 発作の数を、ラナデルマブ治療が開始される前の HAE 発作の数と比較することです。
2021 年 3 月 1 日以降に研究を開始した参加者からのデータは、24 か月間収集されます。他のすべての参加者 (2021 年 3 月 1 日より前に研究を開始した) からのデータは、36 か月間収集されます。 参加者は、研究開始時と次の 3 か月間、その後は研究が終了するまで 6 か月ごとにスマートフォン アプリケーションで情報を報告します。データは、定期的な診療所訪問中に治験担当医によって収集されます
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
140
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Haifa、イスラエル、31048
- Bnai Zion Medical Center
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Ramat Gan、イスラエル、52621
- Sheba Medical Center - PPDS
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Milan、イタリア、20157
- ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
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Padua、イタリア、35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Campania
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Napoli、Campania、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Vienna、オーストリア、1090
- Medical University of Vienna
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Kuwait City、クウェート、90806
- Al-Rashed Allergy Center
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Basel、スイス、4031
- Universitätsspital Basel
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Lucerne、スイス、6000
- Luzerner Kantonsspital LUKS
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、スペイン、08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Lübeck、ドイツ、23538
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Mörfelden-Walldorf、ドイツ、64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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München、ドイツ、81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
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Münster、ドイツ、48149
- Universitatsklinikum Munster
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Ulm、ドイツ、89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Hesse
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Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60590
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
-現在の製品ラベルに従ってラナデルマブによる治療を開始する1型または2型HAEの参加者。
説明
包含基準:
- -書面による署名と日付の自発的な提供（個人的にまたは法的に権限を与えられた代理人を介して）研究に参加するためのインフォームドコンセント。
- 現在の製品ラベルに従って、ラナデルマブによる治療を開始します。 ラナデルマブによる治療を開始する決定は、事前に行う必要があり、研究への登録とは無関係です。
- 過去 3 か月間の研究登録時に評価された HAE 攻撃関連変数に関する情報の入手可能性。
- この研究では、データ収集にスマートフォンを使用する能力。
除外基準:
- -書面、署名、および日付のインフォームドコンセントを提供できない。
- -担当医/治験責任医師が適切と見なさない研究への参加。
- 現在の製品ラベルによると、ラナデルマブによる治療は禁忌です。
- 妊娠中または授乳中。
- -治験療法への同時曝露（HAEに使用されていない薬を含む）。
- -他の介入研究への現在または計画された参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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-遺伝性血管性浮腫（HAE）の参加者
現在の製品ラベルに従ってラナデルマブによる治療を開始した参加者は、登録され、最大 24 か月または 36 か月間追跡されます (登録日によって異なります)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中の参加者が報告した遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の発生率
時間枠：36ヶ月まで
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HAE 発作は、参加者が血管性浮腫のない状態から血管性浮腫の症状に進行する個別のエピソードとして定義されます。
ラナデルマブ使用前の過去 3 か月の HAE 発作の履歴と比較した、ラナデルマブの開始後 3 年までの治療中の患者報告による HAE 発作の発生率の比率が報告されます。
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36ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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70日目以降の治療参加者が報告した遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の割合
時間枠：70日目から36ヶ月まで
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70日目からのラナデルマブによる治療中の参加者が報告したHAE攻撃の割合が評価されます。
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70日目から36ヶ月まで
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軽度、中等度、重度の遺伝性血管性浮腫 (HAE) 発作の割合
時間枠：36ヶ月まで
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攻撃の全体的な重症度は、次の定義を使用して決定されます: 軽度 (一時的または軽度の不快感)、中程度 (活動が軽度または中程度に制限される.
介助が必要な場合がある）、重度（活動がかなり制限され、介助が必要）。
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36ヶ月まで
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解剖学的位置に基づく、治療中の参加者が報告した遺伝性血管性浮腫 (HAE) 発作の数
時間枠：36ヶ月まで
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解剖学的（末梢、腹部、喉頭）の位置に基づいて、治療中の参加者が報告したHAE攻撃の数が評価されます。
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36ヶ月まで
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オンデマンド療法が使用される遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の割合
時間枠：36ヶ月まで
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参加者がオンデマンド療法を使用する HAE 攻撃の割合が評価されます。
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36ヶ月まで
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オンデマンド療法が使用される最初の遺伝性血管性浮腫（HAE）発作までの時間
時間枠：36ヶ月まで
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オンデマンド療法が使用される最初の HAE 攻撃までの時間が評価されます。
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36ヶ月まで
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医療提供者 (HCP) への訪問、緊急治療室 (ER) へのアクセス、または入院を必要とする遺伝性血管性浮腫 (HAE) 発作の割合
時間枠：36ヶ月まで
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HCPへの訪問、ERへのアクセス、または入院を必要とするHAE攻撃の割合が評価されます。
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36ヶ月まで
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血管浮腫の生活の質 (AE-QoL)
時間枠：36ヶ月まで
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AE-QoL は、再発性血管性浮腫を持つ参加者の健康関連の生活の質 (HRQoL) 障害を測定するために開発されました。
これは自己管理型の参加者関連アウトカム (PRO) で、想起期間は 4 週間です。
機能 (4 項目)、疲労/気分 (5 項目)、恐怖/恥 (6 項目)、および食物 (2 項目) の 4 つのドメインにまたがる 17 項目があります。
回答には、「まったくない」から「非常によくある」までの 5 段階のリッカート スケールが使用されます。グローバル スコアの範囲は 0 ～ 100 で、ドメイン別のスコアの範囲は 0 ～ 100 です。0 は生活の質が最も高く、100 は生活の質が最も低いことを示します。
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36ヶ月まで
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疲労重症度尺度 (FSS)
時間枠：36ヶ月まで
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参加者が報告した疲労は、FSS によって測定されます。
FSS は、参加者の疲労の重症度と、モチベーション、運動、身体機能、仕事および社会生活への影響を測定する 9 項目のアンケートです。
7 点のリッカート尺度の回答 (1 = 強く同意しない、7 = 強く同意する) を使用し、個々の質問に対する回答スコアの平均として最終スコアを取得します。
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36ヶ月まで
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病院の不安とうつ病の尺度 (HADS)
時間枠：36ヶ月まで
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HADS は、参加者が経験したうつ病や不安のレベルを検出するために開発された自己評価尺度です。
これは自己管理型の PRO で、14 項目で構成され、そのうち 7 項目が不安に関連し、7 項目がうつ病に関連しています。
アンケートの各項目は 0 から 3 まで採点されます。これは、不安または抑うつのいずれかについて 0 から 21 までの点数を付けることができることを意味します。
推奨されるカットオフ スコアは、疑わしいケースでは 8 ～ 10、明確なケースでは 11 以上 (> または =) です。
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36ヶ月まで
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投薬-9（TSQM-9）の治療満足度アンケート
時間枠：36ヶ月まで
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TSQM は、はい/いいえおよび 5 または 7 ポイントのリッカート スケール応答オプションを使用して、投薬に対する参加者の満足度を測定するための一般的なアンケートです。
これは、記憶期間が 2 ～ 3 週間、または最後の投薬以降の 18 歳以上の成人向けに設計された、自己管理型の PRO 手段です。
バージョン TSQM-9 には、有効性 (3 項目)、利便性 (3 項目)、グローバル満足度 (3 項目) の 3 つのドメインが含まれています。
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36ヶ月まで
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仕事の生産性と活動障害: 一般的な健康 (WPAI:GH)
時間枠：36ヶ月まで
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WPAI:GH は、過去 7 日間の一般的な健康状態と症状の重症度が仕事の生産性と定期的な活動に及ぼす影響を測定するための一般的なアンケートです。
18 歳以上の成人を対象に、自己管理または面接官による管理が可能です。
この 6 項目の PRO 尺度は、仕事 (5 項目) と日常活動 (1 項目) を、はい/いいえまたは数値 (時間数) を使用してカバーします。
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36ヶ月まで
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成人介護者の生活の質（AC-QoL）アンケート
時間枠：36ヶ月まで
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AC-QoL は、成人介護者の全体的な QoL を測定する 40 項目のツールであり、QoL の 8 つの領域のサブスケール スコアを測定します。個人的成長;価値観、ケア能力、ケアラーの満足度。
成人介護者が自己管理し、完了するのに 10 分以上かかることはありません。
スコアの範囲は 0 ～ 120 で、スコアが高いほど QoL が高いことを示します。
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36ヶ月まで
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ラナデルマブの用量
時間枠：研究開始から36ヶ月まで
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研究中に使用されるラナデルマブの用量が評価されます。
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研究開始から36ヶ月まで
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ラナデルマブの投与頻度
時間枠：研究開始から36ヶ月まで
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研究中のラナデルマブ注射の頻度が評価されます。
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研究開始から36ヶ月まで
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ラナデルマブによる治療に対する参加者のアドヒアランス率
時間枠：36ヶ月まで
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アドヒアランスは、研究観察期間中の治療時間の割合に、治療期間中にラベルごとに予想されるラナデルマブの総投与量に対する、投与日誌を通じて参加者によって報告された、ラベルごとに実際に摂取されたラナデルマブの投与量の割合を掛けたものとして定義されます。
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36ヶ月まで
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承認されたラナデルマブ投与レジメンの使用頻度
時間枠：36ヶ月まで
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承認されたラナデルマブ投与レジメンの使用頻度が評価されます。
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36ヶ月まで
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ラナデルマブの投与頻度
時間枠：36ヶ月まで
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ラナデルマブの投与方法の頻度 (自己投与 vs (vs.
介護者、HCP、またはその他による投与）が評価されます。
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36ヶ月まで
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参加者が中止する前のラナデルマブの投与回数
時間枠：36ヶ月まで
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参加者が研究を中止する前のラナデルマブの投与回数が評価されます。
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36ヶ月まで
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参加者が報告したラナデルマブによる治療中止の理由の頻度
時間枠：36ヶ月まで
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参加者から報告されたラナデルマブによる治療中止の理由の頻度が評価されます。
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36ヶ月まで
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有害事象（AE）の発生率、種類、重症度、およびラナデルマブ治療との関連性
時間枠：研究開始から36ヶ月まで
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AE は、医薬品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品 (研究) 製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (異常な検査所見を含む)、症状、または疾患である可能性があります。
AEの発生率、タイプ、重症度、およびラナデルマブ治療との関連性が評価されます。
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研究開始から36ヶ月まで
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非重篤な有害事象 (AE) の重症度
時間枠：研究開始から36ヶ月まで
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AE の重症度は、次の定義を使用して決定されます。
中等度: 通常、特定の治療介入によって軽減されるタイプの AE であり、この事象は通常の日常生活活動を妨げ、不快感を引き起こしますが、研究参加者に重大な、または恒久的な害のリスクをもたらすものではありません。
重度: 通常の日常生活動作 (ADL) を中断する、または臨床状態に重大な影響を与える、または集中的な治療介入が必要になる可能性がある AE のタイプ。
非重篤なAEの重症度が評価されます。
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研究開始から36ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月11日
一次修了 (実際)
2024年9月9日
研究の完了 (実際)
2024年9月9日
試験登録日
最初に提出
2019年10月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月15日
最初の投稿 (実際)
2019年10月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月29日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SHP643-402
- TAK-743-402 (その他の識別子：Takeda Development Center Americas)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有コミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment で入手できますか? コミットメント= 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。