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Uno studio di Lanadelumab in persone con angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II (ENABLE)

29 agosto 2025 aggiornato da: Shire

Uno studio triennale, non interventistico, prospettico, multicentrico per valutare l'efficacia a lungo termine di lanadelumab nella pratica clinica del mondo reale (ENABLE)

Lo scopo principale di questo studio è quello di confrontare il numero di attacchi di HAE che si verificano nelle persone che utilizzano lanadelumab con il numero di attacchi di HAE prima dell'inizio del trattamento con lanadelumab.

I dati dei partecipanti che iniziano lo studio dopo il 1° marzo 2021 saranno raccolti per 24 mesi; i dati di tutti gli altri partecipanti (che hanno iniziato lo studio prima del 1° marzo 2021) saranno raccolti per 36 mesi. I partecipanti riporteranno le informazioni in un'applicazione per smartphone all'inizio dello studio e per i successivi 3 mesi e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio; i dati saranno raccolti anche dal medico dello studio durante le visite cliniche di routine

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

140

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Germania, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Ulm, Germania, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Università Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico Ii
  • Kuwait
      • Kuwait City, Kuwait, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Svizzera, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

- Partecipanti con HAE di tipo 1 o di tipo 2 che iniziano il trattamento con lanadelumab secondo l'attuale etichettatura del prodotto.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornitura volontaria di consenso informato scritto, firmato e datato (personalmente o tramite un rappresentante legalmente autorizzato) alla partecipazione allo studio.
  • Inizio del trattamento con lanadelumab in conformità con l'attuale etichettatura del prodotto. La decisione di iniziare il trattamento con lanadelumab deve essere presa prima ed essere indipendente dall'arruolamento nello studio.
  • Disponibilità di informazioni per le variabili correlate agli attacchi di HAE valutate all'arruolamento nello studio per i tre mesi precedenti.
  • Capacità di utilizzare uno smartphone per la raccolta dei dati in questo studio.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di fornire un consenso informato scritto, firmato e datato.
  • Partecipazione allo studio non considerata appropriata dal medico curante/ricercatore.
  • Controindicazione al trattamento con lanadelumab secondo l'attuale etichettatura del prodotto.
  • Incinta o allattamento.
  • Esposizione concomitante a qualsiasi terapia sperimentale (compresi i farmaci non utilizzati per l'HAE).
  • Partecipazione attuale o pianificata ad altri studi interventistici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti con angioedema ereditario (HAE)
I partecipanti che iniziano il trattamento con lanadelumab secondo l'attuale etichettatura del prodotto saranno arruolati e seguiti per un massimo di 24 o 36 mesi (a seconda della data di iscrizione).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto del tasso di incidenza degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) riportati dai partecipanti durante il trattamento
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
L'attacco di HAE è definito come un episodio discreto durante il quale il partecipante progredisce da nessun angioedema a sintomi di angioedema. Verrà riportato il rapporto del tasso di incidenza degli attacchi di HAE segnalati dal paziente durante il trattamento fino a tre anni dopo l'inizio di lanadelumab rispetto alla storia degli attacchi di HAE degli ultimi tre mesi prima dell'uso di lanadelumab.
Fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di attacchi di angioedema ereditario (HAE) segnalati dai partecipanti durante il trattamento dal giorno 70
Lasso di tempo: Dal giorno 70 fino a 36 mesi
Verrà valutato il tasso di attacchi di HAE segnalati dai partecipanti durante il trattamento con lanadelumab dal giorno 70.
Dal giorno 70 fino a 36 mesi
Tasso di attacchi di angioedema ereditario (HAE) lievi, moderati e gravi
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
La gravità complessiva dell'attacco è determinata utilizzando le seguenti definizioni: lieve (disagio temporaneo o lieve), moderata (attività limitata lievemente o moderatamente). Potrebbe essere necessaria una certa assistenza), grave (attività notevolmente limitata, assistenza necessaria).
Fino a 36 mesi
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) segnalati dai partecipanti durante il trattamento in base alla posizione anatomica
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Verrà valutato il numero di attacchi di HAE segnalati dai partecipanti durante il trattamento in base alla posizione anatomica (periferica, addominale, laringea).
Fino a 36 mesi
Proporzione di attacchi di angioedema ereditario (HAE) per i quali viene utilizzata la terapia su richiesta
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Verrà valutata la percentuale di attacchi di HAE per i quali i partecipanti utilizzano la terapia su richiesta.
Fino a 36 mesi
Tempo al primo attacco di angioedema ereditario (HAE) per il quale viene utilizzata la terapia on-demand
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Verrà valutato il tempo al primo attacco di HAE per il quale viene utilizzata la terapia su richiesta.
Fino a 36 mesi
Proporzione di attacchi di angioedema ereditario (HAE) che richiedono la visita a un operatore sanitario (HCP), l'accesso a un pronto soccorso (ER) o il ricovero in ospedale
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Verrà valutata la proporzione di attacchi di HAE che richiedono la visita all'operatore sanitario, l'accesso a un pronto soccorso o il ricovero in ospedale.
Fino a 36 mesi
Angioedema Qualità della vita (AE-QoL)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
L'AE-QoL è stato sviluppato per misurare la compromissione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) riferita dai partecipanti nei partecipanti con angioedema ricorrente. È un risultato correlato al partecipante (PRO) autosomministrato con un periodo di richiamo di 4 settimane. Ci sono 17 item suddivisi in 4 domini: funzionamento (4 item), fatica/umore (5 item), paure/vergogna (6 item) e cibo (2 item). Le risposte utilizzano una scala Likert a 5 punti che va da "mai" a "molto spesso". I punteggi globali vanno da 0 a 100 e i punteggi per dominio vanno da 0 a 100, dove 0 indica la qualità della vita più alta e 100 la qualità della vita più bassa.
Fino a 36 mesi
Scala di gravità della fatica (FSS)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
La fatica segnalata dal partecipante sarà misurata dall'FSS. L'FSS è un questionario di 9 voci che misura la gravità della fatica dei partecipanti e il suo impatto sulla motivazione, l'esercizio fisico, il funzionamento fisico e la vita lavorativa e sociale. Utilizza una risposta su scala Likert a 7 punti (1 = fortemente in disaccordo, 7 = molto d'accordo) e il punteggio finale è ottenuto come media dei punteggi delle risposte alle singole domande.
Fino a 36 mesi
Scala di ansia e depressione ospedaliera (HADS)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
L'HADS è una scala di autovalutazione sviluppata per rilevare i livelli di depressione e ansia vissuti dai partecipanti. È un PRO autosomministrato composto da 14 item, di cui sette relativi all'ansia e sette relativi alla depressione. Ogni elemento del questionario ha un punteggio da 0 a 3, il che significa che una persona può ottenere un punteggio compreso tra 0 e 21 sia per l'ansia che per la depressione. I punteggi limite raccomandati sono da 8 a 10 per i casi dubbi e maggiori o uguali a (> o =) 11 per i casi definitivi.
Fino a 36 mesi
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per il farmaco-9 (TSQM-9)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Il TSQM è un questionario generico per misurare la soddisfazione dei partecipanti rispetto ai farmaci utilizzando opzioni di risposta su scala Likert sì/no e 5 o 7 punti. È uno strumento PRO autosomministrato progettato per adulti di età pari o superiore a 18 anni con un periodo di richiamo di due o tre settimane o dall'ultimo uso di farmaci. La versione TSQM-9 include tre domini: efficacia (tre elementi), convenienza (tre elementi) e scala di soddisfazione globale (tre elementi).
Fino a 36 mesi
Compromissione della produttività lavorativa e dell'attività: salute generale (WPAI:GH)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Il WPAI:GH è un questionario generico per misurare l'effetto della salute generale e la gravità dei sintomi sulla produttività lavorativa e sulle attività regolari durante gli ultimi sette giorni. Può essere autosomministrato o somministrato dall'intervistatore agli adulti di età pari o superiore a 18 anni. Questo strumento PRO a sei voci copre il lavoro (cinque voci) e le attività quotidiane (una voce) utilizzando risposte sì/no o numeriche (numero di ore).
Fino a 36 mesi
Questionario sulla qualità della vita degli accompagnatori adulti (AC-QoL).
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
L'AC-QoL è uno strumento di 40 item che misura la QoL complessiva per gli adulti che prestano assistenza e punteggi di sottoscala per otto domini di QoL: supporto per l'assistenza, scelta dell'assistenza, stress da assistenza, questioni economiche; crescita personale; senso del valore, capacità di prendersi cura e soddisfazione del caregiver. È auto-somministrato agli accompagnatori adulti e non dovrebbe richiedere più di 10 minuti per essere completato. I punteggi vanno da 0 a 120, con punteggi più alti che indicano una maggiore QoL.
Fino a 36 mesi
Dose di Lanadelumab
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino a 36 mesi
Verrà valutata la dose di lanadelumab utilizzata durante lo studio.
Dall'inizio dello studio fino a 36 mesi
Frequenza di somministrazione di Lanadelumab
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino a 36 mesi
Verrà valutata la frequenza delle iniezioni di lanadelumab durante lo studio.
Dall'inizio dello studio fino a 36 mesi
Tasso di adesione dei partecipanti al trattamento con Lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
L'aderenza è definita come la proporzione del tempo di trattamento nel periodo di osservazione dello studio, moltiplicata per la proporzione delle dosi effettive di lanadelumab assunte per etichetta come riportato dai partecipanti attraverso un diario di somministrazione rispetto alle dosi totali previste di lanadelumab per etichetta durante il periodo di trattamento.
Fino a 36 mesi
Frequenza d'uso dei regimi di dosaggio approvati di Lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Verrà valutata la frequenza di utilizzo dei regimi di dosaggio di lanadelumab approvati.
Fino a 36 mesi
Frequenza delle modalità di somministrazione di Lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Frequenza delle modalità di somministrazione di lanadelumab (autosomministrazione rispetto a (vs). somministrazione da parte di un caregiver, HCP o altro) sarà valutata.
Fino a 36 mesi
Numero di somministrazioni di lanadelumab prima dell'interruzione del partecipante
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Verrà valutato il numero di somministrazioni di lanadelumab prima dell'interruzione del partecipante dallo studio.
Fino a 36 mesi
Frequenza dei motivi per l'interruzione del trattamento con lanadelumab segnalati dai partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Verrà valutata la frequenza dei motivi per l'interruzione del trattamento con lanadelumab riportati dai partecipanti.
Fino a 36 mesi
Evento avverso (AE) Incidenza, tipo, gravità e correlazione con il trattamento con lanadelumab
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino a 36 mesi
Un evento avverso può essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale (dello studio), correlato o meno al medicinale. Verranno valutati l'incidenza, il tipo, la gravità e la correlazione di AE al trattamento con lanadelumab.
Dall'inizio dello studio fino a 36 mesi
Gravità degli eventi avversi non gravi (EA)
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino a 36 mesi
La gravità degli eventi avversi è determinata utilizzando le seguenti definizioni: Lieve: un tipo di evento avverso che è solitamente transitorio e può richiedere solo un trattamento minimo o un intervento terapeutico, l'evento generalmente non interferisce con le attività della vita quotidiana. Moderato: un tipo di AE che di solito viene alleviato con un intervento terapeutico specifico, l'evento interferisce con le normali attività della vita quotidiana, causando disagio, ma non pone alcun rischio significativo o permanente di danno al partecipante alla ricerca. Grave: un tipo di evento avverso che interrompe le attività abituali della vita quotidiana (ADL) o influisce in modo significativo sullo stato clinico o può richiedere un intervento terapeutico intensivo. Sarà valutata la gravità degli eventi avversi non gravi.
Dall'inizio dello studio fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

9 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

9 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

17 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Altro identificatore: Takeda Development Center Americas)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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