Lanadelumab 在 I 型或 II 型遗传性血管性水肿 (HAE) 患者中的研究 (ENABLE)
2025年8月29日 更新者：Shire
一项为期三年的非干预性前瞻性多中心研究，旨在评估 Lanadelumab 在真实世界临床实践中的长期有效性 (ENABLE)
本研究的主要目的是比较使用 lanadelumab 的人发生的 HAE 发作次数与 lanadelumab 治疗开始前的 HAE 发作次数。
2021 年 3 月 1 日之后开始研究的参与者的数据将收集 24 个月；所有其他参与者（在 2021 年 3 月 1 日之前开始研究）的数据将收集 36 个月。 参与者将在研究开始时和接下来的 3 个月内在智能手机应用程序中报告信息，然后每 6 个月报告一次，直到研究结束；数据也将由研究医生在例行门诊就诊期间收集
研究概览
地位
完全的
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
140
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Haifa、以色列、31048
- Bnai Zion Medical Center
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Ramat Gan、以色列、52621
- Sheba Medical Center - PPDS
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Vienna、奥地利、1090
- Medical University of Vienna
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Berlin、德国、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Düsseldorf、德国、40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Lübeck、德国、23538
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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Mörfelden-Walldorf、德国、64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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München、德国、81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
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Münster、德国、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Ulm、德国、89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Hesse
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Frankfurt am Main、Hesse、德国、60590
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
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Milan、意大利、20157
- ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
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Padua、意大利、35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Campania
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Napoli、Campania、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Basel、瑞士、4031
- Universitätsspital Basel
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Lucerne、瑞士、6000
- Luzerner Kantonsspital LUKS
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Kuwait City、科威特、90806
- Al-Rashed Allergy Center
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、西班牙、08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
根据当前产品标签开始使用 lanadelumab 治疗的 1 型或 2 型 HAE 参与者。
描述
纳入标准：
- 自愿提供书面、签名并注明日期（亲自或通过合法授权代表）的知情同意书以参与研究。
- 根据当前产品标签开始使用 lanadelumab 进行治疗。 开始使用 lanadelumab 治疗的决定必须在研究之前做出，并且独立于研究的注册。
- 在过去三个月的研究注册中评估的 HAE 攻击相关变量信息的可用性。
- 在本研究中使用智能手机收集数据的能力。
排除标准：
- 无法提供书面、签名和注明日期的知情同意书。
- 治疗医师/研究者认为参与研究不合适。
- 根据当前产品标签，使用 lanadelumab 治疗的禁忌症。
- 怀孕或哺乳。
- 伴随暴露于任何研究性治疗（包括未用于 HAE 的药物）。
- 当前或计划参与其他干预研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的参与者
根据当前产品标签开始使用 lanadelumab 治疗的参与者将被登记并随访长达 24 或 36 个月（取决于他们的登记日期）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗参与者报告的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的发生率比率
大体时间：长达 36 个月
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HAE 发作被定义为一个离散的发作，在此期间参与者从无血管性水肿发展为血管性水肿症状。
将报告在开始使用 lanadelumab 后长达三年的治疗中患者报告的 HAE 发作与使用 lanadelumab 前最后三个月的 HAE 发作史相比的发生率比率。
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长达 36 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从第 70 天起，接受治疗的参与者报告的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作率
大体时间：从第 70 天到 36 个月
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将评估从第 70 天开始用 lanadelumab 治疗期间参与者报告的 HAE 发作率。
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从第 70 天到 36 个月
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轻度、中度、重度遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的发生率
大体时间：长达 36 个月
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使用以下定义确定攻击的总体严重程度：轻度（暂时或轻度不适），中度（轻度或中度活动受限。
可能需要一些帮助），严重（活动相当有限，需要帮助）。
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长达 36 个月
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基于解剖位置的治疗参与者报告的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作次数
大体时间：长达 36 个月
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将评估基于解剖（外周、腹部、喉部）位置的治疗参与者报告的 HAE 发作次数。
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长达 36 个月
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使用按需治疗的遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的比例
大体时间：长达 36 个月
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将评估参与者使用按需治疗的 HAE 发作比例。
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长达 36 个月
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使用按需治疗的第一次遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的时间
大体时间：长达 36 个月
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将评估使用按需治疗的首次 HAE 发作的时间。
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长达 36 个月
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遗传性血管性水肿 (HAE) 发作需要就医 (HCP)、急诊室 (ER) 或住院治疗的比例
大体时间：长达 36 个月
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将评估需要就诊 HCP、访问 ER 或住院治疗的 HAE 发作的比例。
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长达 36 个月
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血管性水肿生活质量 (AE-QoL)
大体时间：长达 36 个月
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AE-QoL 旨在衡量参与者报告的复发性血管性水肿参与者的健康相关生活质量 (HRQoL) 损伤。
这是一个自我管理的参与者相关结果 (PRO)，召回期为 4 周。
共有 4 个领域的 17 个项目：功能（4 个项目）、疲劳/情绪（5 个项目）、恐惧/羞耻（6 个项目）和食物（2 个项目）。
回答使用从“从不”到“经常”的 5 点李克特量表。总体得分范围为 0 到 100，各领域得分范围为 0 到 100，其中 0 表示生活质量最高，100 表示生活质量最低。
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长达 36 个月
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疲劳严重程度量表 (FSS)
大体时间：长达 36 个月
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参与者报告的疲劳将由 FSS 测量。
FSS 是一份包含 9 项的问卷，用于衡量参与者的疲劳严重程度及其对动机、锻炼、身体机能以及工作和社交生活的影响。
它使用 7 分李克特量表反应（1 = 非常不同意，7 = 非常同意），最终得分是对各个问题的反应得分的平均值。
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长达 36 个月
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医院焦虑抑郁量表 (HADS)
大体时间：长达 36 个月
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HADS 是一种自评量表，用于检测参与者所经历的抑郁和焦虑水平。
它是一个自我管理的 PRO，由 14 个项目组成，其中 7 个与焦虑相关，7 个与抑郁相关。
问卷上的每个项目都从 0 到 3 打分，这意味着一个人在焦虑或抑郁方面的得分可以在 0 到 21 之间。
对于可疑案例，推荐的截止分数是 8 到 10，对于明确的案例，推荐的截止分数是大于或等于（> 或 =）11。
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长达 36 个月
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药物治疗满意度问卷 9 (TSQM-9)
大体时间：长达 36 个月
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TSQM 是一种通用问卷，使用是/否和 5 或 7 分李克特量表反应选项来衡量参与者对药物的满意度。
它是一种自我管理的 PRO 仪器，专为 18 岁或以上的成年人设计，召回期为两到三周，或自上次用药以来。
TSQM-9 版包括三个领域：有效性（三项）、便利性（三项）和全球满意度量表（三项）。
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长达 36 个月
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工作效率和活动障碍：一般健康 (WPAI:GH)
大体时间：长达 36 个月
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WPAI:GH 是一种通用问卷，用于衡量过去 7 天内总体健康状况和症状严重程度对工作效率和日常活动的影响。
它可以由 18 岁或以上的成年人自行或由面试官管理。
这个包含六项的 PRO 工具涵盖工作（五项）和日常活动（一项），使用是/否或数字答案（小时数）。
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长达 36 个月
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成人照顾者生活质量 (AC-QoL) 问卷
大体时间：长达 36 个月
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AC-QoL 是一个包含 40 个项目的工具，用于衡量成年护理人员的总体 QoL，以及 QoL 八个领域的子量表分数：支持护理、护理选择、护理压力、金钱问题；个人成长;价值感、照顾能力和照顾者满意度。
它由成年护理人员自行管理，完成时间不应超过 10 分钟。
分数范围从 0 到 120，分数越高表示 QoL 越高。
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长达 36 个月
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Lanadelumab 的剂量
大体时间：从研究开始到 36 个月
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将评估研究期间使用的 lanadelumab 的剂量。
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从研究开始到 36 个月
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Lanadelumab 的给药频率
大体时间：从研究开始到 36 个月
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将评估研究期间 lanadelumab 注射的频率。
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从研究开始到 36 个月
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参与者对 Lanadelumab 治疗的依从率
大体时间：长达 36 个月
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依从性定义为治疗时间在研究观察期间的比例，乘以参与者通过给药日记报告的每个标签实际服用的 lanadelumab 剂量与治疗期间每个标签的总预期 lanadelumab 剂量的比例。
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长达 36 个月
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批准的 Lanadelumab 给药方案的使用频率
大体时间：长达 36 个月
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将评估批准的 lanadelumab 给药方案的使用频率。
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长达 36 个月
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Lanadelumab 给药方式的频率
大体时间：长达 36 个月
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Lanadelumab 给药方式的频率（自我给药与 (vs.
由护理人员、HCP 或其他人进行的管理）将被评估。
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长达 36 个月
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参与者停药前使用 Lanadelumab 的次数
大体时间：长达 36 个月
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将评估参与者退出研究前 lanadelumab 的给药次数。
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长达 36 个月
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参与者报告的终止 Lanadelumab 治疗的原因频率
大体时间：长达 36 个月
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将评估参与者报告的停止使用 lanadelumab 治疗的原因的频率。
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长达 36 个月
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不良事件 (AE) 发生率、类型、严重性和与 Lanadelumab 治疗的相关性
大体时间：从研究开始到 36 个月
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AE 可以是任何不利和意外的体征（包括异常实验室发现）、症状或与使用药物（研究）产品暂时相关的疾病，无论是否与药物产品相关。
将评估 AE 发生率、类型、严重性和与 lanadelumab 治疗的相关性。
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从研究开始到 36 个月
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非严重不良事件 (AE) 的严重程度
大体时间：从研究开始到 36 个月
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使用以下定义确定 AE 的严重程度： 轻度：一种通常是短暂的并且可能只需要最少治疗或治疗干预的 AE，该事件通常不会干扰日常生活活动。
中度：一种通常可以通过特定治疗干预缓解的 AE，该事件会干扰日常生活的正常活动，造成不适，但不会对研究参与者造成重大或永久性伤害风险。
重度：一种中断日常生活活动 (ADL) 或显着影响临床状态或可能需要强化治疗干预的 AE。
将评估非严重 AE 的严重程度。
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从研究开始到 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月11日
初级完成 (实际的)
2024年9月9日
研究完成 (实际的)
2024年9月9日
研究注册日期
首次提交
2019年10月3日
首先提交符合 QC 标准的
2019年10月15日
首次发布 (实际的)
2019年10月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月29日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SHP643-402
- TAK-743-402 (其他标识符：Takeda Development Center Americas)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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