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Eine Studie zu Lanadelumab bei Personen mit hereditärem Angioödem (HAE) Typ I oder II (ENABLE)

29. August 2025 aktualisiert von: Shire

Eine dreijährige, nicht-interventionelle, prospektive, multizentrische Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von Lanadelumab in der realen klinischen Praxis (ENABLE)

Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Anzahl der HAE-Attacken bei Personen, die Lanadelumab anwenden, mit der Anzahl der HAE-Attacken vor Beginn der Behandlung mit Lanadelumab zu vergleichen.

Daten von Teilnehmern, die nach dem 1. März 2021 mit der Studie beginnen, werden 24 Monate lang erhoben; Daten von allen anderen Teilnehmern (die vor dem 1. März 2021 mit der Studie begonnen haben) werden 36 Monate lang gesammelt. Die Teilnehmer melden Informationen in einer Smartphone-Anwendung zu Studienbeginn und für die nächsten 3 Monate und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie; Daten werden auch vom Prüfarzt während routinemäßiger Klinikbesuche erhoben

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

140

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Deutschland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Deutschland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Ulm, Deutschland, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale Università Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Kuwait
      • Kuwait City, Kuwait, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medical University of Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit HAE Typ 1 oder Typ 2, die eine Behandlung mit Lanadelumab gemäß der aktuellen Produktkennzeichnung beginnen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Freiwillige Bereitstellung einer schriftlichen, unterzeichneten und datierten (persönlich oder durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter) Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie.
  • Beginn der Behandlung mit Lanadelumab gemäß aktueller Produktkennzeichnung. Die Entscheidung, eine Behandlung mit Lanadelumab zu beginnen, muss vor und unabhängig von der Aufnahme in die Studie erfolgen.
  • Verfügbarkeit von Informationen zu HAE-Attacken-bezogenen Variablen, die bei der Studienaufnahme für die letzten drei Monate bewertet wurden.
  • Fähigkeit, ein Smartphone für die Datenerfassung in dieser Studie zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, eine schriftliche, unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung abzugeben.
  • Die Teilnahme an der Studie wird vom behandelnden Arzt/Prüfarzt als nicht angemessen erachtet.
  • Kontraindikation für die Behandlung mit Lanadelumab gemäß aktueller Produktkennzeichnung.
  • Schwanger oder stillend.
  • Gleichzeitiger Kontakt mit einer Prüftherapie (einschließlich Medikamenten, die nicht für HAE verwendet werden).
  • Aktuelle oder geplante Teilnahme an anderen interventionellen Studien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Teilnehmer mit hereditärem Angioödem (HAE)
Teilnehmer, die eine Behandlung mit Lanadelumab gemäß der aktuellen Produktkennzeichnung beginnen, werden aufgenommen und für bis zu 24 oder 36 Monate (je nach Aufnahmedatum) nachbeobachtet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenzratenverhältnis von Attacken des hereditären Angioödems (HAE), die während der Behandlung von den Teilnehmern gemeldet wurden
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Eine HAE-Attacke ist definiert als eine diskrete Episode, während der der Teilnehmer von keinem Angioödem zu Symptomen eines Angioödems fortschreitet. Das Verhältnis der Inzidenzraten von HAE-Attacken während der Behandlung, die bis zu drei Jahre nach Beginn der Behandlung mit Lanadelumab gemeldet wurden, im Vergleich zur Vorgeschichte von HAE-Attacken in den letzten drei Monaten vor der Anwendung von Lanadelumab wird berichtet.
Bis zu 36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der von den Behandlungsteilnehmern gemeldeten Attacken des hereditären Angioödems (HAE) ab Tag 70
Zeitfenster: Ab dem 70. Tag bis zu 36 Monaten
Die Rate der von den Teilnehmern gemeldeten HAE-Attacken während der Behandlung mit Lanadelumab ab Tag 70 wird bewertet.
Ab dem 70. Tag bis zu 36 Monaten
Rate leichter, mittelschwerer und schwerer hereditärer Angioödem-Attacken (HAE).
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Die Gesamtschwere des Angriffs wird anhand der folgenden Definitionen bestimmt: leicht (vorübergehendes oder leichtes Unbehagen), mittel (leicht oder mäßig eingeschränkte Aktivität). Etwas Unterstützung kann erforderlich sein), schwer (Aktivität erheblich eingeschränkt, Unterstützung erforderlich).
Bis zu 36 Monate
Anzahl der von den Behandlungsteilnehmern gemeldeten Attacken des hereditären Angioödems (HAE) basierend auf der anatomischen Lokalisation
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Die Anzahl der von den Behandlungsteilnehmern gemeldeten HAE-Attacken basierend auf der anatomischen Lokalisation (peripher, abdominal, laryngeal) wird bewertet.
Bis zu 36 Monate
Anteil der Attacken des hereditären Angioödems (HAE), bei denen eine On-Demand-Therapie eingesetzt wird
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Der Anteil der HAE-Attacken, für die die Teilnehmer eine On-Demand-Therapie anwenden, wird bewertet.
Bis zu 36 Monate
Zeit bis zum ersten Angriff eines hereditären Angioödems (HAE), für den eine On-Demand-Therapie verwendet wird
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Die Zeit bis zum ersten HAE-Anfall, für den eine On-Demand-Therapie verwendet wird, wird bewertet.
Bis zu 36 Monate
Anteil der Attacken des hereditären Angioödems (HAE), die einen Besuch bei einem Gesundheitsdienstleister (HCP), den Zugang zu einer Notaufnahme (ER) oder einen Krankenhausaufenthalt erfordern
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Der Anteil der HAE-Attacken, die einen Besuch beim HCP, den Zugang zu einer Notaufnahme oder einen Krankenhausaufenthalt erfordern, wird bewertet.
Bis zu 36 Monate
Angioödem Lebensqualität (AE-QoL)
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Der AE-QoL wurde entwickelt, um die von Teilnehmern gemeldete Beeinträchtigung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) bei Teilnehmern mit rezidivierendem Angioödem zu messen. Es handelt sich um ein selbst verabreichtes teilnehmerbezogenes Ergebnis (PRO) mit einer Rückruffrist von 4 Wochen. Es gibt 17 Items in 4 Bereichen: Funktionieren (4 Items), Müdigkeit/Stimmung (5 Items), Ängste/Scham (6 Items) und Essen (2 Items). Die Antworten verwenden eine 5-Punkte-Likert-Skala, die von „nie“ bis „sehr oft“ reicht. Globale Werte reichen von 0 bis 100 und Werte nach Bereichen reichen von 0 bis 100, wobei 0 die höchste Lebensqualität und 100 die niedrigste Lebensqualität anzeigt.
Bis zu 36 Monate
Schweregradskala für Ermüdung (FSS)
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Die vom Teilnehmer gemeldete Müdigkeit wird vom FSS gemessen. Der FSS ist ein 9-Punkte-Fragebogen, der den Schweregrad der Erschöpfung der Teilnehmer und ihre Auswirkungen auf Motivation, Bewegung, körperliche Funktion sowie Arbeit und soziales Leben misst. Es verwendet eine 7-Punkte-Likert-Skala als Antwort (1 = stimme überhaupt nicht zu, 7 = stimme stark zu) und die endgültige Punktzahl wird als Mittelwert der Antwortwerte auf die einzelnen Fragen erhalten.
Bis zu 36 Monate
Krankenhausangst- und Depressionsskala (HADS)
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
HADS ist eine Selbsteinschätzungsskala, die entwickelt wurde, um das Ausmaß von Depressionen und Angstzuständen der Teilnehmer zu ermitteln. Es ist ein selbst verabreichtes PRO, das aus 14 Items besteht, von denen sich sieben auf Angstzustände und sieben auf Depressionen beziehen. Jeder Punkt auf dem Fragebogen wird mit 0 bis 3 bewertet, was bedeutet, dass eine Person entweder für Angst oder Depression zwischen 0 und 21 Punkte erzielen kann. Empfohlene Cut-Off-Scores sind 8 bis 10 für Zweifelsfälle und größer oder gleich (> oder =) 11 für eindeutige Fälle.
Bis zu 36 Monate
Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente-9 (TSQM-9)
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Der TSQM ist ein generischer Fragebogen zur Messung der Zufriedenheit der Teilnehmer mit der Medikation unter Verwendung von Ja/Nein- und 5- oder 7-Punkte-Likert-Skala-Antwortoptionen. Es ist ein selbst verabreichtes PRO-Instrument, das für Erwachsene ab 18 Jahren mit einer Rückruffrist von zwei bis drei Wochen oder seit der letzten Medikamenteneinnahme entwickelt wurde. Version TSQM-9 umfasst drei Bereiche: Effektivität (drei Punkte), Bequemlichkeit (drei Punkte) und globale Zufriedenheitsskala (drei Punkte).
Bis zu 36 Monate
Beeinträchtigung der Arbeitsproduktivität und Aktivität: Allgemeine Gesundheit (WPAI:GH)
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Der WPAI:GH ist ein generischer Fragebogen zur Messung der Auswirkung des allgemeinen Gesundheitszustands und der Schwere der Symptome auf die Arbeitsproduktivität und die regelmäßigen Aktivitäten während der letzten sieben Tage. Es kann Erwachsenen ab 18 Jahren selbst oder durch einen Interviewer verabreicht werden. Dieses Sechs-Item-PRO-Instrument deckt die Arbeit (fünf Items) und die täglichen Aktivitäten (ein Item) mit Ja/Nein- oder numerischen Antworten (Anzahl der Stunden) ab.
Bis zu 36 Monate
Fragebogen zur Lebensqualität erwachsener Betreuer (AC-QoL).
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Das AC-QoL ist ein 40-Punkte-Tool, das die Gesamt-QoL für erwachsene Pflegepersonen und Subskalenwerte für acht QoL-Bereiche misst: Unterstützung für die Pflege, Wahl der Pflege, Pflegestress, Geldangelegenheiten; persönliches Wachstum; Wertgefühl, Pflegefähigkeit und Pflegezufriedenheit. Es wird erwachsenen Betreuern selbst verabreicht und sollte nicht länger als 10 Minuten dauern. Die Werte reichen von 0 bis 120, wobei höhere Werte eine höhere QoL anzeigen.
Bis zu 36 Monate
Dosis von Lanadelumab
Zeitfenster: Ab Studienbeginn bis 36 Monate
Die während der Studie verwendete Dosis von Lanadelumab wird bewertet.
Ab Studienbeginn bis 36 Monate
Häufigkeit der Anwendung von Lanadelumab
Zeitfenster: Ab Studienbeginn bis 36 Monate
Die Häufigkeit von Lanadelumab-Injektionen während der Studie wird bewertet.
Ab Studienbeginn bis 36 Monate
Adhärenzrate der Teilnehmer bei der Behandlung mit Lanadelumab
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Adhärenz ist definiert als der Anteil der Behandlungsdauer über den Beobachtungszeitraum der Studie multipliziert mit dem Anteil der tatsächlich eingenommenen Lanadelumab-Dosen pro Etikett, wie von den Teilnehmern in einem Verabreichungstagebuch angegeben, gegenüber den insgesamt erwarteten Lanadelumab-Dosen pro Etikett während des Behandlungszeitraums.
Bis zu 36 Monate
Anwendungshäufigkeit zugelassener Lanadelumab-Dosierungsschemata
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Die Anwendungshäufigkeit zugelassener Lanadelumab-Dosierungsschemata wird bewertet.
Bis zu 36 Monate
Häufigkeit der Verabreichungsmodalitäten von Lanadelumab
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Häufigkeit der Verabreichungsmodalitäten von Lanadelumab (Selbstverabreichung versus (vs). Verwaltung durch eine Pflegekraft, HCP oder andere) beurteilt werden.
Bis zu 36 Monate
Anzahl der Verabreichungen von Lanadelumab vor dem Absetzen des Teilnehmers
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Die Anzahl der Verabreichungen von Lanadelumab vor dem Ausscheiden des Teilnehmers aus der Studie wird bewertet.
Bis zu 36 Monate
Häufigkeit der von den Teilnehmern angegebenen Gründe für den Abbruch der Behandlung mit Lanadelumab
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Die Häufigkeit der von den Teilnehmern gemeldeten Gründe für den Abbruch der Behandlung mit Lanadelumab wird bewertet.
Bis zu 36 Monate
Unerwünschtes Ereignis (AE) Inzidenz, Art, Schweregrad und Zusammenhang mit der Behandlung mit Lanadelumab
Zeitfenster: Ab Studienbeginn bis 36 Monate
Ein UE kann jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptoms oder einer Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Studienprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel handelt oder nicht. AE-Inzidenz, -Art, -Schwere und -Verwandtschaft mit der Behandlung mit Lanadelumab werden bewertet.
Ab Studienbeginn bis 36 Monate
Schweregrad nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Ab Studienbeginn bis 36 Monate
Der Schweregrad von UE wird anhand der folgenden Definitionen bestimmt: Leicht: Eine Art von UE, die normalerweise vorübergehend ist und möglicherweise nur eine minimale Behandlung oder therapeutische Intervention erfordert, wobei das Ereignis die Aktivitäten des täglichen Lebens im Allgemeinen nicht beeinträchtigt. Mäßig: Eine Art von UE, die normalerweise durch spezifische therapeutische Interventionen gelindert wird, das Ereignis beeinträchtigt die üblichen Aktivitäten des täglichen Lebens und verursacht Unbehagen, birgt jedoch kein signifikantes oder dauerhaftes Schadensrisiko für den Forschungsteilnehmer. Schwerwiegend: Eine Art von UE, die die üblichen Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) unterbricht oder den klinischen Zustand erheblich beeinträchtigt oder eine intensive therapeutische Intervention erfordert. Der Schweregrad von nicht schwerwiegenden UEs wird bewertet.
Ab Studienbeginn bis 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

2. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Andere Kennung: Takeda Development Center Americas)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus geeigneten Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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