Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie lanadelumabu u osob s hereditárním angioedémem (HAE) typu I nebo II (ENABLE)

29. srpna 2025 aktualizováno: Shire

Tříletá, neintervenční, prospektivní, multicentrická studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti lanadelumabu v reálné klinické praxi (ENABLE)

Hlavním cílem této studie je porovnat počet záchvatů HAE vyskytujících se u osob užívajících lanadelumab s počtem záchvatů HAE před zahájením léčby lanadelumabem.

Údaje od účastníků, kteří zahájí studii po 1. březnu 2021, budou shromažďována po dobu 24 měsíců; data od všech ostatních účastníků (kteří zahájili studii před 1. březnem 2021) budou shromažďována po dobu 36 měsíců. Účastníci budou hlásit informace v aplikaci pro chytré telefony na začátku studie a po dobu následujících 3 měsíců a poté každých 6 měsíců až do konce studie; údaje budou také shromažďovány lékařem studie během rutinních návštěv kliniky

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

140

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedale Università Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico Ii
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Kuvajt
      • Kuwait City, Kuvajt, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Německo, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Ulm, Německo, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Švýcarsko, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s HAE typu 1 nebo 2, kteří zahajují léčbu lanadelumabem podle aktuálního označení produktu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dobrovolné poskytnutí písemného, ​​podepsaného a datovaného (osobně nebo prostřednictvím zákonně oprávněného zástupce) informovaného souhlasu s účastí ve studii.
  • Zahájení léčby lanadelumabem v souladu s aktuálním označením produktu. Rozhodnutí o zahájení léčby lanadelumabem musí být učiněno dříve a musí být nezávislé na zařazení do studie.
  • Dostupnost informací o proměnných souvisejících se záchvatem HAE hodnocených při zápisu do studie za předchozí tři měsíce.
  • Schopnost používat smartphone pro sběr dat v této studii.

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost poskytnout písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas.
  • Účast ve studii nepovažuje ošetřující lékař/zkoušející za vhodnou.
  • Kontraindikace léčby lanadelumabem dle aktuálního označení přípravku.
  • Těhotné nebo kojící.
  • Současná expozice jakékoli zkoumané terapii (včetně léků, které se nepoužívají k léčbě HAE).
  • Současná nebo plánovaná účast v jiných intervenčních studiích.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Účastníci s hereditárním angioedémem (HAE)
Účastníci, kteří zahájí léčbu lanadelumabem podle aktuálního označení přípravku, budou zařazeni a sledováni po dobu až 24 nebo 36 měsíců (v závislosti na datu jejich zařazení).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr četnosti výskytu hereditárních angioedémových záchvatů (HAE) hlášených účastníkem léčby
Časové okno: Až 36 měsíců
Atak HAE je definován jako diskrétní epizoda, během níž účastník progreduje od žádného angioedému k symptomům angioedému. Bude uveden poměr četnosti výskytu záchvatů HAE hlášených pacienty během léčby do tří let po zahájení léčby lanadelumabem ve srovnání s anamnézou záchvatů HAE za poslední tři měsíce před použitím lanadelumabu.
Až 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra záchvatů hereditárního angioedému (HAE) hlášených účastníkem léčby od 70. dne
Časové okno: Od 70. dne do 36 měsíců
Bude vyhodnocena míra záchvatů HAE hlášených účastníky během léčby lanadelumabem od 70. dne.
Od 70. dne do 36 měsíců
Míra mírných, středních a těžkých záchvatů dědičného angioedému (HAE).
Časové okno: Až 36 měsíců
Celková závažnost záchvatu se určuje pomocí následujících definic: mírný (dočasný nebo mírný diskomfort), střední (mírně nebo středně omezená aktivita. Může být zapotřebí určitá pomoc), závažná (činnost značně omezená, nutná pomoc).
Až 36 měsíců
Počet záchvatů hereditárního angioedému (HAE) hlášených účastníkem léčby na základě anatomické polohy
Časové okno: Až 36 měsíců
Bude posouzen počet záchvatů HAE hlášených účastníky léčby na základě anatomické (periferní, abdominální, laryngeální) lokalizace.
Až 36 měsíců
Podíl hereditárních angioedémových záchvatů (HAE), u kterých se používá terapie na vyžádání
Časové okno: Až 36 měsíců
Posouzen bude podíl záchvatů HAE, u kterých účastníci používají terapii na vyžádání.
Až 36 měsíců
Čas do prvního záchvatu hereditárního angioedému (HAE), u kterého se používá terapie na vyžádání
Časové okno: Až 36 měsíců
Posoudí se čas do prvního záchvatu HAE, pro který je použita terapie na vyžádání.
Až 36 měsíců
Podíl hereditárních angioedémových záchvatů (HAE) vyžadujících návštěvu poskytovatele zdravotní péče (HCP), přístup na pohotovost (ER) nebo hospitalizaci
Časové okno: Až 36 měsíců
Posouzen bude podíl záchvatů HAE vyžadujících návštěvu HCP, přístup na pohotovost nebo hospitalizaci.
Až 36 měsíců
Angioedém Kvalita života (AE-QoL)
Časové okno: Až 36 měsíců
AE-QoL je vyvinut pro měření snížení kvality života související se zdravím (HRQoL) u účastníků s recidivujícím angioedémem. Jedná se o subjektem spravovaný výsledek související s účastníkem (PRO) s dobou odvolání 4 týdny. Existuje 17 položek ve 4 doménách: fungování (4 položky), únava/nálada (5 položek), strachy/styd (6 položek) a jídlo (2 položky). Odpovědi používají 5bodovou Likertovu škálu od „nikdy“ po „velmi často“. Globální skóre se pohybuje od 0 do 100 a skóre podle domén se pohybuje od 0 do 100, kde 0 znamená nejvyšší kvalitu života a 100 nejnižší kvalitu života.
Až 36 měsíců
Stupnice závažnosti únavy (FSS)
Časové okno: Až 36 měsíců
Únava hlášená účastníky bude měřena FSS. FSS je devítipoložkový dotazník, který měří závažnost únavy účastníků a její dopad na motivaci, cvičení, fyzické fungování a pracovní a společenský život. Používá 7bodovou Likertovu škálu odpovědí (1 = zcela nesouhlasím, 7 = zcela souhlasím) a konečné skóre se získá jako průměr skóre odpovědí na jednotlivé otázky.
Až 36 měsíců
Nemocniční škála úzkosti a deprese (HADS)
Časové okno: Až 36 měsíců
HADS je sebehodnotící škála vyvinutá pro zjištění úrovně deprese a úzkosti, kterou účastníci zažívají. Jedná se o samostatně podávaný PRO složený ze 14 položek, z nichž sedm se týká úzkosti a sedm deprese. Každá položka v dotazníku je hodnocena od 0 do 3, což znamená, že osoba může dosáhnout skóre mezi 0 a 21 buď pro úzkost, nebo depresi. Doporučené hraniční skóre je 8 až 10 pro pochybné případy a větší nebo rovné (> nebo =) 11 pro definitivní případy.
Až 36 měsíců
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky-9 (TSQM-9)
Časové okno: Až 36 měsíců
TSQM je obecný dotazník k měření spokojenosti účastníků s medikací pomocí možností odpovědi ano/ne a 5- nebo 7bodové Likertovy škály. Jedná se o samoaplikovatelný PRO nástroj určený pro dospělé ve věku 18 let nebo starší s dobou vyvolání dvou až tří týdnů nebo od posledního užití léku. Verze TSQM-9 zahrnuje tři oblasti: účinnost (tři položky), pohodlí (tři položky) a globální stupnici spokojenosti (tři položky).
Až 36 měsíců
Snížení produktivity práce a aktivity: Obecné zdraví (WPAI:GH)
Časové okno: Až 36 měsíců
WPAI:GH je obecný dotazník k měření vlivu celkového zdraví a závažnosti symptomů na produktivitu práce a pravidelné aktivity během posledních sedmi dnů. Může být podán sám nebo tazatelem dospělým ve věku 18 let nebo starším. Tento šestipoložkový PRO nástroj pokrývá práci (pět položek) a denní aktivity (jedna položka) pomocí ano/ne nebo číselných odpovědí (počet hodin).
Až 36 měsíců
Dotazník kvality života dospělých pečovatelů (AC-QoL).
Časové okno: Až 36 měsíců
AC-QoL je 40-položkový nástroj, který měří celkovou kvalitu života dospělých pečovatelů a subškálové skóre pro osm domén QoL: podpora péče, pečující volba, pečující stres, finanční záležitosti; osobní růst; smysl pro hodnotu, schopnost pečovat a spokojenost pečovatele. Podává se sám dospělým pečovatelům a jeho vyplnění by nemělo trvat déle než 10 minut. Skóre se pohybuje od 0 do 120, přičemž vyšší skóre znamená vyšší kvalitu života.
Až 36 měsíců
Dávka Lanadelumabu
Časové okno: Od začátku studie do 36 měsíců
Bude hodnocena dávka lanadelumabu použitá během studie.
Od začátku studie do 36 měsíců
Frekvence podávání lanadelumabu
Časové okno: Od začátku studie do 36 měsíců
Bude hodnocena frekvence injekcí lanadelumabu během studie.
Od začátku studie do 36 měsíců
Míra adherence účastníků k léčbě lanadelumabem
Časové okno: Až 36 měsíců
Adherence je definována jako podíl času na léčbě během doby pozorování studie, krát poměr skutečných dávek lanadelumabu užívaných na štítek, jak je hlášeno účastníky prostřednictvím deníku podávání, k celkovým očekávaným dávkám lanadelumabu na štítku během období léčení.
Až 36 měsíců
Frekvence používání schválených režimů dávkování lanadelumabu
Časové okno: Až 36 měsíců
Bude posouzena frekvence použití schválených dávkovacích režimů lanadelumabu.
Až 36 měsíců
Frekvence způsobů podávání lanadelumabu
Časové okno: Až 36 měsíců
Frekvence modalit podávání lanadelumabu (samoaplikace versus (vs). podání pečovatelem, HCP nebo jiným) bude posouzeno.
Až 36 měsíců
Počet podání lanadelumabu před ukončením účasti účastníka
Časové okno: Až 36 měsíců
Bude hodnocen počet podání lanadelumabu před ukončením účastníka ze studie.
Až 36 měsíců
Frekvence důvodů pro přerušení léčby lanadelumabem hlášená účastníky
Časové okno: Až 36 měsíců
Bude posouzena frekvence důvodů pro přerušení léčby lanadelumabem uváděná účastníky.
Až 36 měsíců
Incidence, typ, závažnost a vztah nežádoucích příhod (AE) k léčbě lanadelumabem
Časové okno: Od začátku studie do 36 měsíců
AE může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (studovaného) přípravku, ať už s léčivým přípravkem souvisí či nikoli. Bude posouzen výskyt AE, typ, závažnost a souvislost s léčbou lanadelumabem.
Od začátku studie do 36 měsíců
Závažnost nezávažných nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Od začátku studie do 36 měsíců
Závažnost AE se určuje pomocí následujících definic: Mírné: Typ AE, který je obvykle přechodný a může vyžadovat pouze minimální léčbu nebo terapeutický zásah, událost obecně neinterferuje s aktivitami každodenního života. Střední: Typ AE, který je obvykle zmírněn specifickým terapeutickým zásahem, událost zasahuje do běžných činností každodenního života, způsobuje nepohodlí, ale nepředstavuje žádné významné nebo trvalé riziko poškození účastníka výzkumu. Závažná: Typ AE, který přerušuje obvyklé aktivity každodenního života (ADL), nebo významně ovlivňuje klinický stav, nebo může vyžadovat intenzivní terapeutickou intervenci. Bude posouzena závažnost nezávažných AE.
Od začátku studie do 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Spolupracovníci

Takeda Development Center Americas, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

9. září 2024

Dokončení studie (Aktuální)

9. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

17. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Jiný identifikátor: Takeda Development Center Americas)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k de-identifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? závazek= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit