Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lanadelumabitutkimus henkilöillä, joilla on tyypin I tai II perinnöllinen angioödeema (HAE) (ENABLE)

torstai 4. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Shire

Kolmivuotinen ei-interventiivinen, tuleva monikeskustutkimus Lanadelumabin pitkän aikavälin tehokkuuden arvioimiseksi todellisessa kliinisessä käytännössä (ENABLE)

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on verrata lanadelumabia käyttävien henkilöiden HAE-kohtausten määrää ennen lanadelumabihoidon aloittamista HAE-kohtausten määrään.

Tiedot osallistujilta, jotka aloittavat tutkimuksen 1.3.2021 jälkeen, kerätään 24 kuukauden ajan; Kaikkien muiden osallistujien (jotka aloittivat tutkimuksen ennen 1.3.2021) tietoja kerätään 36 kuukauden ajan. Osallistujat raportoivat tiedot älypuhelinsovelluksessa tutkimuksen alkaessa ja seuraavat 3 kuukautta ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti; Tutkimuslääkäri kerää tietoja myös rutiininomaisten klinikkakäyntien aikana

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

140

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Italia
      • Milano, Italia, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Kuwait
      • Kuwait City, Kuwait, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Portugali
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
      • Lübeck, Saksa, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Saksa, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitat Munchen
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Ulm, Saksa, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Saksa, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Luzern 16, Sveitsi, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on tyypin 1 tai tyypin 2 HAE ja jotka aloittavat lanadelumabihoidon nykyisen tuotemerkinnän mukaisesti.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vapaaehtoinen kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty (henkilökohtaisesti tai laillisesti valtuutetun edustajan kautta) tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen.
  • Lanadelumabihoidon aloittaminen voimassa olevan tuotemerkinnän mukaisesti. Päätös lanadelumabihoidon aloittamisesta on tehtävä ennen tutkimukseen ilmoittautumista, ja sen on oltava riippumaton siitä.
  • Tietojen saatavuus HAE-kohtaukseen liittyvistä muuttujista, jotka on arvioitu tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä kolmen edellisen kuukauden ajalta.
  • Kyky käyttää älypuhelinta tiedonkeruussa tässä tutkimuksessa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys antaa kirjallista, allekirjoitettua ja päivättyä tietoon perustuvaa suostumusta.
  • Hoitava lääkäri/tutkija ei pidä osallistumista tutkimukseen sopivana.
  • Lanadelumabihoidon vasta-aihe nykyisen tuotemerkinnän mukaan.
  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • Samanaikainen altistuminen mille tahansa tutkittavalle hoidolle (mukaan lukien lääkkeet, joita ei käytetä HAE:n hoitoon).
  • Nykyinen tai suunniteltu osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Osallistujat, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE)
Osallistujat, jotka aloittavat lanadelumabihoidon nykyisen tuotemerkinnän mukaisesti, otetaan mukaan ja heitä seurataan enintään 24 tai 36 kuukauden ajan (riippuen heidän ilmoittautumispäivästään).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidossa olevien osallistujien ilmoittamien perinnöllisten angioödeema (HAE) -kohtausten ilmaantuvuussuhde
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
HAE-kohtaus määritellään erilliseksi jaksoksi, jonka aikana osallistuja etenee ei-angioödeemasta angioedeeman oireisiin. Hoidossa olevien potilaiden ilmoittamien HAE-kohtausten ilmaantuvuussuhde enintään kolmen vuoden ajan lanadelumabihoidon aloittamisen jälkeen verrattuna HAE-kohtauksiin viimeisten kolmen kuukauden ajalta ennen lanadelumabin käyttöä.
Jopa 36 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidossa olevien osallistujien ilmoittamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä päivästä 70 alkaen
Aikaikkuna: Päivästä 70 aina 36 kuukauteen asti
Osallistujien ilmoittamien HAE-kohtausten määrä lanadelumabihoidon aikana päivästä 70 alkaen arvioidaan.
Päivästä 70 aina 36 kuukauteen asti
Lievien, keskivaikeiden ja vaikeiden perinnöllisten angioödeema (HAE) -kohtausten määrä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Kohtauksen yleinen vakavuus määritetään seuraavilla määritelmillä: lievä (väliaikainen tai lievä epämukavuus), kohtalainen (aktiivisuus rajoitettu lievästi tai kohtalaisesti). Jonkin verran apua saatetaan tarvita), vakavaa (toimintaa huomattavasti rajoitettu, apua tarvitaan).
Jopa 36 kuukautta
Hoidossa olevien osallistujien ilmoittamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten lukumäärä anatomisen sijainnin perusteella
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Hoidon aikana ilmoitettujen HAE-kohtausten lukumäärä arvioidaan anatomisen (perifeerisen, vatsan, kurkunpään) sijainnin perusteella.
Jopa 36 kuukautta
Niiden perinnöllisten angioödeema-kohtausten (HAE) osuus, joihin on-demand-hoitoa käytetään
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Niiden HAE-kohtausten osuus, joihin osallistujat käyttävät tarpeenmukaista hoitoa, arvioidaan.
Jopa 36 kuukautta
Aika ensimmäiseen perinnölliseen angioödeemakohtaukseen (HAE), johon on-demand-hoitoa käytetään
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Aika ensimmäiseen HAE-kohtaukseen, johon on-demand-hoitoa käytetään, arvioidaan.
Jopa 36 kuukautta
Perinnöllisten angioödeema (HAE) -kohtausten osuus, jotka edellyttävät käyntiä terveydenhuollon tarjoajan luona, pääsyä ensiapuun (ER) tai sairaalahoitoa
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
HCP-käyntiä, ensiapuun pääsyä tai sairaalahoitoa vaativien HAE-kohtausten osuus arvioidaan.
Jopa 36 kuukautta
Angioedeeman elämänlaatu (AE-QoL)
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
AE-QoL on kehitetty mittaamaan osallistujien ilmoittamaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) potilailla, joilla on toistuva angioödeema. Se on itsehoitoon osallistuva tulos (PRO), jonka palautusaika on 4 viikkoa. On 17 tuotetta neljällä alalla: toimiminen (4 tuotetta), väsymys/mieliala (5 tuotetta), pelko/häpeä (6 tuotetta) ja ruoka (2 tuotetta). Vastauksissa käytetään 5-pisteistä Likert-asteikkoa, joka vaihtelee "ei koskaan" - "hyvin usein". Maailmanlaajuiset pisteet vaihtelevat 0–100 ja pisteet alueittain välillä 0–100, jossa 0 tarkoittaa korkeinta elämänlaatua ja 100 alhaisinta elämänlaatua.
Jopa 36 kuukautta
Väsymyksen vakavuusasteikko (FSS)
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
FSS mittaa osallistujien ilmoittaman väsymyksen. FSS on 9 kohdan kyselylomake, joka mittaa osallistujien väsymyksen vakavuutta ja sen vaikutusta motivaatioon, liikuntaan, fyysiseen toimintaan sekä työ- ja sosiaaliseen elämään. Se käyttää 7-pisteen Likert-asteikon vastausta (1 = täysin eri mieltä, 7 = täysin samaa mieltä) ja lopullinen pistemäärä saadaan yksittäisten kysymysten vastauspisteiden keskiarvona.
Jopa 36 kuukautta
Sairaalan ahdistuneisuus ja masennusasteikko (HADS)
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
HADS on itsearviointiasteikko, joka on kehitetty tunnistamaan osallistujien kokeman masennuksen ja ahdistuksen tasot. Se on itseannosteleva PRO, joka koostuu 14 osasta, joista seitsemän liittyy ahdistukseen ja seitsemän masennukseen. Jokainen kyselylomakkeen kohta saa pistemäärän 0-3, mikä tarkoittaa, että henkilö voi saada arvosanan välillä 0-21 joko ahdistuneisuudesta tai masennuksesta. Suositeltavat raja-arvot ovat 8-10 epäilyttävissä tapauksissa ja suurempi tai yhtä suuri kuin (> tai =) 11 varmoissa tapauksissa.
Jopa 36 kuukautta
Hoitotyytyväisyyskysely lääkkeille-9 (TSQM-9)
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
TSQM on yleinen kyselylomake, jolla mitataan osallistujien tyytyväisyyttä lääkitykseen käyttämällä kyllä/ei ja 5- tai 7-pisteen Likert-asteikon vastausvaihtoehtoja. Se on itseannosteltava PRO-instrumentti, joka on suunniteltu 18-vuotiaille tai sitä vanhemmille aikuisille, joiden palautusaika on 2-3 viikkoa tai viimeisestä lääkkeen käytöstä. Versio TSQM-9 sisältää kolme aluetta: tehokkuus (kolme kohdetta), mukavuus (kolme kohdetta) ja globaali tyytyväisyysasteikko (kolme kohdetta).
Jopa 36 kuukautta
Työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkeneminen: yleinen terveys (WPAI:GH)
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
WPAI:GH on yleinen kyselylomake, jolla mitataan yleisen terveydentilan ja oireiden vakavuuden vaikutusta työn tuottavuuteen ja säännölliseen toimintaan viimeisen seitsemän päivän aikana. Se voi olla itse tai haastattelijan antama 18-vuotiaille tai sitä vanhemmille aikuisille. Tämä kuuden kohdan PRO-instrumentti kattaa työn (viisi kohtaa) ja päivittäisiä toimintoja (yksi kohta) kyllä/ei-vastauksilla tai numeerisilla vastauksilla (tuntien määrä).
Jopa 36 kuukautta
Adult Carer Life Quality of Life (AC-QoL) -kyselylomake
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
AC-QoL on 40 kohdan työkalu, joka mittaa aikuisten omaishoitajien yleistä elämänlaatua ja alaasteikkopisteitä kahdeksalle QoL-alueelle: huolehtimisen tuki, välittävä valinta, hoitostressi, raha-asiat; henkilökohtainen kasvu; arvon tunnetta, kykyä välittää ja omaishoitajan tyytyväisyyttä. Se annetaan aikuisille hoitajille itse, ja sen suorittaminen ei saa kestää yli 10 minuuttia. Pisteet vaihtelevat välillä 0–120, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa QoL:ää.
Jopa 36 kuukautta
Lanadelumabin annos
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 36 kuukauteen asti
Tutkimuksen aikana käytetyn lanadelumabin annos arvioidaan.
Tutkimuksen alusta 36 kuukauteen asti
Lanadelumabin antotiheys
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 36 kuukauteen asti
Lanadelumabi-injektioiden tiheys tutkimuksen aikana arvioidaan.
Tutkimuksen alusta 36 kuukauteen asti
Osallistujien sitoutumisaste Lanadelumabihoitoon
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Kiinnittyvyys määritellään hoitoajan osuutena tutkimuksen tarkkailujakson aikana, kerrottuna todellisten lanadelumabiannosten osuudella etikettiä kohden, jonka osallistujat ovat ilmoittaneet annostelupäiväkirjassa, suhteessa odotettavissa oleviin kokonaislanadelumabiannoksiin etikettiä kohti hoitojakson aikana.
Jopa 36 kuukautta
Lanadelumabin hyväksyttyjen annosteluohjelmien käyttötiheys
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Hyväksyttyjen lanadelumabin annosteluohjelmien käyttötiheys arvioidaan.
Jopa 36 kuukautta
Lanadelumabin antotavat
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Lanadelumabin antotavat (itseannostelu vs.) hoitajan, terveydenhuoltohenkilöstön tai muun antaman hoidon) arvioidaan.
Jopa 36 kuukautta
Lanadelumabin annostelukertojen määrä ennen osallistujan lopettamista
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Lanadelumabin annostelukerrat ennen osallistujan lopettamista tutkimuksesta arvioidaan.
Jopa 36 kuukautta
Osallistujien ilmoittamien syiden esiintymistiheys lanadelumabihoidon keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Osallistujien ilmoittamien syiden esiintymistiheys lanadelumabihoidon keskeyttämiseen arvioidaan.
Jopa 36 kuukautta
Haittavaikutusten (AE) ilmaantuvuus, tyyppi, vakavuus ja yhteys Lanadelumabihoitoon
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 36 kuukauteen asti
AE voi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimuksen) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen vai ei. AE:n ilmaantuvuus, tyyppi, vakavuus ja yhteys lanadelumabihoitoon arvioidaan.
Tutkimuksen alusta 36 kuukauteen asti
Ei-vakavien haittatapahtumien vakavuus (AE)
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta 36 kuukauteen asti
AE:n vakavuus määritetään käyttämällä seuraavia määritelmiä: Lievä: AE-tyyppi, joka on yleensä ohimenevä ja saattaa vaatia vain minimaalista hoitoa tai terapeuttista interventiota, tapahtuma ei yleensä häiritse päivittäistä elämää. Keskivaikea: AE-tyyppi, jota yleensä lievitetään erityisellä terapeuttisella interventiolla, tapahtuma häiritsee jokapäiväisen elämän tavanomaisia ​​toimintoja aiheuttaen epämukavuutta, mutta ei aiheuta merkittävää tai pysyvää vahingon riskiä tutkimukseen osallistuvalle. Vaikea: AE-tyyppi, joka keskeyttää päivittäisen elämän (ADL) tai vaikuttaa merkittävästi kliiniseen tilaan tai saattaa vaatia intensiivistä hoitoa. Ei-vakavien haittavaikutusten vakavuus arvioidaan.
Tutkimuksen alusta 36 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Muu tunniste: Takeda Development Center Americas)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutettuja tieteellisiä tavoitteita (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? sitoutuminen= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Serbia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa