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Un estudio de lanadelumab en personas con angioedema hereditario (AEH) tipo I o II (ENABLE)

29 de agosto de 2025 actualizado por: Shire

Un estudio multicéntrico, prospectivo, no intervencionista, de tres años para evaluar la eficacia a largo plazo de lanadelumab en la práctica clínica real (ENABLE)

El objetivo principal de este estudio es comparar el número de ataques de AEH que se producen en personas que utilizan lanadelumab con el número de ataques de AEH antes de que se iniciara el tratamiento con lanadelumab.

Los datos de los participantes que comiencen el estudio después del 1 de marzo de 2021 se recopilarán durante 24 meses; los datos de todos los demás participantes (que comenzaron el estudio antes del 1 de marzo de 2021) se recopilarán durante 36 meses. Los participantes reportarán información en una aplicación de teléfono inteligente al inicio del estudio y durante los próximos 3 meses y luego cada 6 meses hasta que finalice el estudio; el médico del estudio también recopilará datos durante las visitas clínicas de rutina

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

140

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Alemania, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Alemania, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Alemania, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Ulm, Alemania, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Kuwait
      • Kuwait City, Kuwait, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Suiza, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Participantes con AEH tipo 1 o tipo 2 que inician tratamiento con lanadelumab según el prospecto actual del producto.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Entrega voluntaria de consentimiento informado por escrito, firmado y fechado (personalmente o a través de un representante legalmente autorizado) para participar en el estudio.
  • Inicio de tratamiento con lanadelumab de acuerdo con el prospecto vigente. La decisión de iniciar el tratamiento con lanadelumab debe tomarse antes y ser independiente de la inscripción en el estudio.
  • Disponibilidad de información para las variables relacionadas con el ataque de AEH evaluadas al momento de la inscripción en el estudio durante los tres meses anteriores.
  • Capacidad para utilizar un teléfono inteligente para la recopilación de datos en este estudio.

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad para proporcionar un consentimiento informado por escrito, firmado y fechado.
  • Participación en el estudio no considerada apropiada por el médico tratante/investigador.
  • Contraindicación al tratamiento con lanadelumab según ficha técnica vigente.
  • Embarazada o amamantando.
  • Exposición concomitante a cualquier terapia en investigación (incluidos los medicamentos no utilizados para el AEH).
  • Participación actual o planificada en otros estudios de intervención.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Participantes con angioedema hereditario (AEH)
Los participantes que inicien el tratamiento con lanadelumab de acuerdo con la etiqueta actual del producto serán inscritos y seguidos hasta por 24 o 36 meses (dependiendo de su fecha de inscripción).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Relación de la tasa de incidencia de los ataques de angioedema hereditario (AEH) informados por el participante durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
El ataque de AEH se define como un episodio discreto durante el cual el participante progresa de ausencia de angioedema a síntomas de angioedema. Se informará la razón de la tasa de incidencia de los ataques de AEH notificados por el paciente durante el tratamiento hasta tres años después del inicio de lanadelumab en comparación con el historial de ataques de AEH de los últimos tres meses antes del uso de lanadelumab.
Hasta 36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de ataques de angioedema hereditario (AEH) informados por los participantes durante el tratamiento desde el día 70
Periodo de tiempo: Desde el Día 70 hasta los 36 meses
Se evaluará la tasa de ataques de AEH informados por los participantes durante el tratamiento con lanadelumab desde el día 70.
Desde el Día 70 hasta los 36 meses
Tasa de ataques de angioedema hereditario (AEH) leve, moderado y grave
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
La gravedad general del ataque se determina utilizando las siguientes definiciones: leve (molestias temporales o leves), moderadas (actividad limitada leve o moderadamente). Es posible que se necesite alguna asistencia), grave (Actividad considerablemente limitada, se necesita asistencia).
Hasta 36 meses
Número de ataques de angioedema hereditario (AEH) informados por los participantes durante el tratamiento según la ubicación anatómica
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Se evaluará el número de ataques de AEH informados por los participantes durante el tratamiento según la ubicación anatómica (periférica, abdominal, laríngea).
Hasta 36 meses
Proporción de ataques de angioedema hereditario (AEH) para los que se utiliza la terapia a demanda
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Se evaluará la proporción de ataques de AEH para los cuales los participantes usan terapia a pedido.
Hasta 36 meses
Tiempo hasta el primer ataque de angioedema hereditario (AEH) para el que se usa la terapia a pedido
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Se evaluará el tiempo hasta el primer ataque de AEH para el que se utiliza la terapia a demanda.
Hasta 36 meses
Proporción de ataques de angioedema hereditario (HAE) que requieren una visita a un proveedor de atención médica (HCP), acceso a una sala de emergencias (ER) u hospitalización
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Se evaluará la proporción de ataques de AEH que requieran una visita al HCP, acceso a una sala de emergencias u hospitalización.
Hasta 36 meses
Angioedema Calidad de Vida (AE-QoL)
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
El AE-QoL se desarrolló para medir el deterioro de la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) informado por los participantes en participantes con angioedema recurrente. Es un resultado relacionado con el participante (PRO) autoadministrado con un período de recuerdo de 4 semanas. Hay 17 elementos en 4 dominios: funcionamiento (4 elementos), fatiga/estado de ánimo (5 elementos), miedos/vergüenza (6 elementos) y comida (2 elementos). Las respuestas utilizan una escala Likert de 5 puntos que van desde 'nunca' hasta 'muy a menudo'. Las puntuaciones globales van de 0 a 100 y las puntuaciones por dominios van de 0 a 100, donde 0 indica la calidad de vida más alta y 100 la calidad de vida más baja.
Hasta 36 meses
Escala de gravedad de la fatiga (FSS)
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
El FSS medirá la fatiga informada por el participante. El FSS es un cuestionario de 9 ítems que mide la gravedad de la fatiga de los participantes y su impacto en la motivación, el ejercicio, el funcionamiento físico y el trabajo y la vida social. Utiliza una escala de respuesta tipo Likert de 7 puntos (1 = totalmente en desacuerdo, 7 = totalmente de acuerdo) y la puntuación final se obtiene como media de las puntuaciones de respuesta a las preguntas individuales.
Hasta 36 meses
Escala Hospitalaria de Ansiedad y Depresión (HADS)
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
El HADS es una escala de autoevaluación desarrollada para detectar los niveles de depresión y ansiedad experimentados por los participantes. Es un PRO autoadministrado compuesto por 14 ítems, de los cuales siete se relacionan con la ansiedad y siete con la depresión. Cada elemento del cuestionario se califica de 0 a 3, lo que significa que una persona puede calificar entre 0 y 21 para ansiedad o depresión. Las puntuaciones de corte recomendadas son de 8 a 10 para casos dudosos y mayores o iguales a (> o =) 11 para casos definitivos.
Hasta 36 meses
Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para Medicamentos-9 (TSQM-9)
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
El TSQM es un cuestionario genérico para medir la satisfacción de los participantes con la medicación utilizando opciones de respuesta de sí/no y escala Likert de 5 o 7 puntos. Es un instrumento PRO autoadministrado diseñado para adultos mayores de 18 años con un período de recuerdo de dos a tres semanas, o desde el último uso del medicamento. La versión TSQM-9 incluye tres dominios: efectividad (tres ítems), conveniencia (tres ítems) y escala de satisfacción global (tres ítems).
Hasta 36 meses
Productividad Laboral y Deterioro de la Actividad: Salud General (WPAI:GH)
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
El WPAI:GH es un cuestionario genérico para medir el efecto de la salud general y la gravedad de los síntomas en la productividad laboral y las actividades regulares durante los últimos siete días. Puede ser autoadministrado o administrado por un entrevistador a adultos mayores de 18 años. Este instrumento PRO de seis ítems cubre el trabajo (cinco ítems) y las actividades diarias (un ítem) utilizando respuestas de sí/no o numéricas (número de horas).
Hasta 36 meses
Cuestionario de calidad de vida para cuidadores adultos (AC-QoL)
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
El AC-QoL es una herramienta de 40 ítems que mide la calidad de vida general de los cuidadores adultos y puntuaciones de subescala para ocho dominios de la calidad de vida: apoyo para el cuidado, elección del cuidado, estrés del cuidado, asuntos de dinero; crecimiento personal; sentido de valor, capacidad de cuidar y satisfacción del cuidador. Se autoadministra a los cuidadores adultos y no debe tardar más de 10 minutos en completarse. Las puntuaciones van de 0 a 120, y las puntuaciones más altas indican una mejor CdV.
Hasta 36 meses
Dosis de Lanadelumab
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 36 meses
Se evaluará la dosis de lanadelumab utilizada durante el estudio.
Desde el inicio del estudio hasta los 36 meses
Frecuencia de Administración de Lanadelumab
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 36 meses
Se evaluará la frecuencia de las inyecciones de lanadelumab durante el estudio.
Desde el inicio del estudio hasta los 36 meses
Tasa de adherencia de los participantes al tratamiento con lanadelumab
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
La adherencia se define como la proporción de tiempo en tratamiento durante el período de tiempo de observación del estudio, multiplicada por la proporción de dosis reales de lanadelumab tomadas por etiqueta según lo informado por los participantes a través de un diario de administración sobre las dosis totales de lanadelumab esperadas por etiqueta durante el período de tratamiento.
Hasta 36 meses
Frecuencia de uso de los regímenes de dosificación de lanadelumab aprobados
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Se evaluará la frecuencia de uso de los regímenes de dosificación de lanadelumab aprobados.
Hasta 36 meses
Frecuencia de las modalidades de administración de lanadelumab
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Frecuencia de las modalidades de administración de lanadelumab (autoadministración versus (vs). administración por parte de un cuidador, HCP u otro).
Hasta 36 meses
Número de administraciones de lanadelumab antes de la suspensión del participante
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Se evaluará el número de administraciones de lanadelumab antes de que el participante abandone el estudio.
Hasta 36 meses
Frecuencia de las razones para la interrupción del tratamiento con lanadelumab informadas por los participantes
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Se evaluará la frecuencia de los motivos de interrupción del tratamiento con lanadelumab informados por los participantes.
Hasta 36 meses
Incidencia, tipo, gravedad y relación del evento adverso (EA) con el tratamiento con lanadelumab
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 36 meses
Un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en estudio), esté o no relacionado con el medicamento. Se evaluará la incidencia, el tipo, la gravedad y la relación con el tratamiento con lanadelumab.
Desde el inicio del estudio hasta los 36 meses
Gravedad de los eventos adversos (EA) no graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 36 meses
La gravedad de los EA se determina utilizando las siguientes definiciones: Leve: un tipo de EA que generalmente es transitorio y puede requerir solo un tratamiento o intervención terapéutica mínimos, el evento generalmente no interfiere con las actividades de la vida diaria. Moderado: Un tipo de EA que generalmente se alivia con una intervención terapéutica específica, el evento interfiere con las actividades habituales de la vida diaria, causando molestias, pero no representa un riesgo de daño significativo o permanente para el participante de la investigación. Grave: un tipo de EA que interrumpe las actividades habituales de la vida diaria (AVD), o afecta significativamente el estado clínico, o puede requerir una intervención terapéutica intensiva. Se evaluará la gravedad de los EA no graves.
Desde el inicio del estudio hasta los 36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

9 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

9 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

17 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

2 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Otro identificador: Takeda Development Center Americas)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? compromiso= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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