Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Lanadelumab hos personer med arvelig angioødem (HAE) type I eller II (ENABLE)

29. august 2025 oppdatert av: Shire

En treårig, ikke-intervensjonell, prospektiv, multisenterstudie for å evaluere langtidseffektiviteten til Lanadelumab i klinisk praksis (ENABLE)

Hovedmålet med denne studien er å sammenligne antall HAE-anfall som forekommer hos personer som bruker lanadelumab med antall HAE-anfall før lanadelumab-behandling ble startet.

Data fra deltakere som starter studien etter 1. mars 2021, vil bli samlet inn i 24 måneder; data fra alle andre deltakere (som startet studien før 1. mars 2021) vil bli samlet inn i 36 måneder. Deltakerne vil rapportere informasjon i en smarttelefonapplikasjon ved studiestart og for de neste 3 månedene og deretter hver 6. måned frem til studien avsluttes; data vil også bli samlet inn av studielegen under rutinemessige klinikkbesøk

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

140

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Kuwait
      • Kuwait City, Kuwait, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spania, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Sveits, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med type 1 eller type 2 HAE som starter behandling med lanadelumab i henhold til gjeldende produktmerking.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Frivillig fremskaffelse av skriftlig, signert og datert (personlig eller via en juridisk autorisert representant) informert samtykke til å delta i studien.
  • Oppstart av behandling med lanadelumab i henhold til gjeldende produktmerking. Beslutning om å starte behandling med lanadelumab må tas før og være uavhengig av påmelding i studien.
  • Tilgjengelighet av informasjon for HAE-angrepsrelaterte variabler vurdert ved studieregistrering for de foregående tre månedene.
  • Evne til å bruke smarttelefon for datainnsamling i denne studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å gi skriftlig, signert og datert informert samtykke.
  • Deltakelse i studien anses ikke som hensiktsmessig av behandlende lege/etterforsker.
  • Kontraindikasjon til behandling med lanadelumab i henhold til gjeldende produktmerking.
  • Gravid eller ammende.
  • Samtidig eksponering for enhver forsøksbehandling (inkludert medisiner som ikke brukes mot HAE).
  • Nåværende eller planlagt deltakelse i andre intervensjonsstudier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Deltakere med arvelig angioødem (HAE)
Deltakere som starter behandling med lanadelumab i henhold til gjeldende produktmerking vil bli registrert og fulgt i opptil 24 eller 36 måneder (avhengig av påmeldingsdato).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Insidensratio av under-behandling deltaker-rapporterte arvelige angioødem (HAE) angrep
Tidsramme: Inntil 36 måneder
HAE-anfall er definert som en diskret episode der deltakeren går fra ingen angioødem til symptomer på angioødem. Forekomstraten for pasientrapporterte HAE-anfall under behandling opp til tre år etter oppstart av lanadelumab sammenlignet med historien med HAE-anfall de siste tre månedene før bruk av lanadelumab vil bli rapportert.
Inntil 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av deltakerrapporterte arvelige angioødem (HAE) angrep fra dag 70
Tidsramme: Fra dag 70 til 36 måneder
Hyppigheten av deltakerrapporterte HAE-anfall under behandling med lanadelumab fra dag 70 vil bli vurdert.
Fra dag 70 til 36 måneder
Hyppighet av milde, moderate, alvorlige arvelige angioødem (HAE) angrep
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Den generelle alvorlighetsgraden av angrepet bestemmes ved å bruke følgende definisjoner: mild (midlertidig eller mild ubehag), moderat (aktivitet begrenset mildt eller moderat. Noe assistanse kan være nødvendig), alvorlig (Aktivitet betydelig begrenset, assistanse nødvendig).
Inntil 36 måneder
Antall under-behandlingsdeltaker-rapporterte arvelige angioødem (HAE) angrep basert på anatomisk plassering
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Antall HAE-anfall som er rapportert av deltaker under behandling basert på anatomisk (perifer, abdominal, larynx) lokalisering vil bli vurdert.
Inntil 36 måneder
Andel av arvelig angioødem (HAE)-anfall som behandling på forespørsel brukes for
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Andel HAE-anfall som deltakerne bruker behandling etter behov for vil bli vurdert.
Inntil 36 måneder
Tid for første arvelig angioødem (HAE)-anfall som behandling på forespørsel brukes for
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Tid til første HAE-angrep som behandling på forespørsel brukes for vil bli vurdert.
Inntil 36 måneder
Andel av arvelige angioødem (HAE)-angrep som krever besøk hos en helsepersonell (HCP), tilgang til en legevakt (ER) eller sykehusinnleggelse
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Andel av HAE-angrep som krever besøk til HCP, tilgang til akuttmottak eller sykehusinnleggelse vil bli vurdert.
Inntil 36 måneder
Angioødem livskvalitet (AE-QoL)
Tidsramme: Inntil 36 måneder
AE-QoL er utviklet for å måle deltakerrapportert helserelatert livskvalitetssvikt (HRQoL) hos deltakere med tilbakevendende angioødem. Det er et selvadministrert deltakerrelatert resultat (PRO) med en tilbakekallingsperiode på 4 uker. Det er 17 elementer fordelt på 4 domener: funksjon (4 elementer), tretthet/humør (5 elementer), frykt/skam (6 elementer) og mat (2 elementer). Svarene bruker en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra "aldri" til "svært ofte." Globale skårer varierer fra 0 til 100 og skårer etter domener varierer fra 0 til 100, hvor 0 indikerer høyeste livskvalitet og 100 laveste livskvalitet.
Inntil 36 måneder
Fatigue Severity Scale (FSS)
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Deltakerrapportert tretthet vil bli målt av FSS. FSS er et 9-elements spørreskjema som måler deltakernes tretthetsalvorlighet og dens innvirkning på motivasjon, trening, fysisk funksjon og arbeid og sosialt liv. Den bruker en 7-punkts Likert-skalarespons (1 = helt uenig, 7 = helt enig) og den endelige poengsummen oppnås som gjennomsnitt av svarskårene på de enkelte spørsmålene.
Inntil 36 måneder
Sykehusangst- og depresjonsskala (HADS)
Tidsramme: Inntil 36 måneder
HADS er en selvvurderingsskala utviklet for å oppdage nivåene av depresjon og angst som deltakerne opplever. Det er en selvadministrert PRO som består av 14 elementer, hvorav syv er relatert til angst og syv er relatert til depresjon. Hvert element på spørreskjemaet er skåret fra 0 til 3, noe som betyr at en person kan skåre mellom 0 og 21 for enten angst eller depresjon. Anbefalte grenseverdier er 8 til 10 for tvilsomme tilfeller og større enn eller lik (> eller =) 11 for bestemte tilfeller.
Inntil 36 måneder
Behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisin-9 (TSQM-9)
Tidsramme: Inntil 36 måneder
TSQM er et generisk spørreskjema for å måle deltakernes tilfredshet med medisinering ved å bruke ja/nei og svaralternativer på 5- eller 7-punkts Likert-skalaen. Det er et selvadministrert PRO-instrument designet for voksne i alderen 18 år eller eldre med en tilbakekallingsperiode på to til tre uker, eller siden siste medisinbruk. Versjon TSQM-9 inkluderer tre domener: effektivitet (tre elementer), bekvemmelighet (tre elementer) og global tilfredshetsskala (tre elementer).
Inntil 36 måneder
Arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt: generell helse (WPAI:GH)
Tidsramme: Inntil 36 måneder
WPAI:GH er et generisk spørreskjema for å måle effekten av generell helse og symptomalvorlighet på arbeidsproduktivitet og vanlige aktiviteter i løpet av de siste syv dagene. Det kan være selv- eller intervjuadministrert til voksne i alderen 18 år eller eldre. Dette PRO-instrumentet med seks elementer dekker arbeid (fem elementer) og daglige aktiviteter (ett element) ved å bruke ja/nei eller numeriske svar (antall timer).
Inntil 36 måneder
Spørreskjema for livskvalitet for voksne omsorgspersoner (AC-QoL).
Tidsramme: Inntil 36 måneder
AC-QoL er et 40-elements verktøy som måler den generelle kvaliteten for voksne omsorgspersoner, og subskala-score for åtte domener av QoL: støtte for omsorg, omsorgsvalg, omsorgsstress, penger betyr noe; personlig vekst; verdifølelse, omsorgsevne og omsorgstilfredshet. Det er selvadministrert til voksne omsorgspersoner og bør ikke ta mer enn 10 minutter å fullføre. Poengsummer varierer fra 0 til 120, med høyere poengsum som indikerer høyere QoL.
Inntil 36 måneder
Dose av Lanadelumab
Tidsramme: Fra studiestart opp til 36 måneder
Dose av lanadelumab brukt under studien vil bli vurdert.
Fra studiestart opp til 36 måneder
Hyppighet av administrering av Lanadelumab
Tidsramme: Fra studiestart opp til 36 måneder
Hyppigheten av lanadelumab-injeksjoner under studien vil bli vurdert.
Fra studiestart opp til 36 måneder
Deltakernes overholdelsesgrad til behandling med Lanadelumab
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Overholdelse er definert som andelen tid på behandling i løpet av studieobservasjonsperioden, ganger andelen faktiske lanadelumabdoser tatt per etikett som rapportert av deltakerne gjennom en administreringsdagbok over de totale forventede lanadelumabdosene per etikett i løpet av behandlingsperioden.
Inntil 36 måneder
Hyppighet av bruk av godkjente Lanadelumab-doseringsregimer
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Hyppigheten av bruk av godkjente lanadelumab doseringsregimer vil bli vurdert.
Inntil 36 måneder
Hyppighet av administrasjonsmåter for Lanadelumab
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Hyppighet av administrasjonsmåter av lanadelumab (selvadministrasjon versus (vs). administrering av en omsorgsperson, helsepersonell eller annet) vil bli vurdert.
Inntil 36 måneder
Antall administreringer av Lanadelumab før deltaker seponering
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Antall administreringer av lanadelumab før deltaker seponering fra studien vil bli vurdert.
Inntil 36 måneder
Hyppighet av årsaker til seponering av behandling med Lanadelumab rapportert av deltakere
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Hyppighet av årsaker til seponering av behandling med lanadelumab rapportert av deltakerne vil bli vurdert.
Inntil 36 måneder
Forekomst, type, alvorlighet og slektskap med Lanadelumab-behandling
Tidsramme: Fra studiestart opp til 36 måneder
En AE kan være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et legemiddel (studie) enten det er relatert til legemidlet eller ikke. Insidens, type, alvorlighetsgrad og slektskap med lanadelumabbehandling vil bli vurdert.
Fra studiestart opp til 36 måneder
Alvorlighetsgraden av ikke-alvorlige bivirkninger (AE)
Tidsramme: Fra studiestart opp til 36 måneder
Alvorlighetsgraden av AE bestemmes ved å bruke følgende definisjoner: Mild: En type AE som vanligvis er forbigående og kan kreve bare minimal behandling eller terapeutisk intervensjon, hendelsen forstyrrer vanligvis ikke dagliglivets aktiviteter. Moderat: En type AE som vanligvis lindres med spesifikk terapeutisk intervensjon, hendelsen forstyrrer vanlige aktiviteter i dagliglivet, forårsaker ubehag, men utgjør ingen betydelig eller permanent risiko for skade for forskningsdeltakeren. Alvorlig: En type AE som avbryter vanlige aktiviteter i dagliglivet (ADL), eller som påvirker klinisk status betydelig, eller som kan kreve intensiv terapeutisk intervensjon. Alvorligheten av ikke-alvorlige bivirkninger vil bli vurdert.
Fra studiestart opp til 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

9. september 2024

Studiet fullført (Faktiske)

9. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

2. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Annen identifikator: Takeda Development Center Americas)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere