Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Lanadelumab bij personen met erfelijk angio-oedeem (HAE) type I of II (ENABLE)

29 augustus 2025 bijgewerkt door: Shire

Een driejarige, niet-interventionele, prospectieve, multicenter studie om de langetermijneffectiviteit van Lanadelumab in de dagelijkse praktijk te evalueren (ENABLE)

Het hoofddoel van deze studie is om het aantal HAE-aanvallen bij personen die lanadelumab gebruiken te vergelijken met het aantal HAE-aanvallen voordat de behandeling met lanadelumab werd gestart.

Gegevens van deelnemers die na 1 maart 2021 starten met het onderzoek, worden gedurende 24 maanden verzameld; van alle andere deelnemers (die vóór 1 maart 2021 met het onderzoek zijn begonnen) worden gedurende 36 maanden gegevens verzameld. Deelnemers rapporteren informatie in een smartphone-applicatie bij het begin van de studie en gedurende de volgende 3 maanden en vervolgens elke 6 maanden totdat de studie eindigt; gegevens zullen ook worden verzameld door de onderzoeksarts tijdens routinebezoeken aan de kliniek

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

140

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Duitsland, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Duitsland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Ulm, Duitsland, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Italië
      • Milan, Italië, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Italië, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Koeweit
      • Kuwait City, Koeweit, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Zwitserland, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met type 1 of type 2 HAE die de behandeling met lanadelumab starten volgens de huidige productetikettering.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrijwillige verstrekking van schriftelijke, ondertekende en gedateerde (persoonlijk of via een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger) geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek.
  • Start van de behandeling met lanadelumab in overeenstemming met de huidige productetikettering. De beslissing om de behandeling met lanadelumab te starten moet voorafgaand aan en onafhankelijk van deelname aan het onderzoek worden genomen.
  • Beschikbaarheid van informatie voor HAE-aanvalgerelateerde variabelen beoordeeld bij inschrijving voor de studie gedurende de afgelopen drie maanden.
  • Mogelijkheid om een ​​smartphone te gebruiken voor het verzamelen van gegevens in dit onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om schriftelijke, ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming te geven.
  • Deelname aan het onderzoek wordt door de behandelend arts/onderzoeker niet passend geacht.
  • Contra-indicatie voor behandeling met lanadelumab volgens de huidige productetikettering.
  • Zwanger of borstvoeding.
  • Gelijktijdige blootstelling aan een onderzoekstherapie (inclusief medicijnen die niet voor HAE worden gebruikt).
  • Huidige of geplande deelname aan andere interventiestudies.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Deelnemers met erfelijk angio-oedeem (HAE)
Deelnemers die een behandeling met lanadelumab starten volgens de huidige productetikettering, worden ingeschreven en gedurende maximaal 24 of 36 maanden gevolgd (afhankelijk van hun inschrijvingsdatum).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentieratio van door deelnemers gerapporteerde aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) tijdens behandeling
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als een discrete episode waarin de deelnemer evolueert van geen angio-oedeem naar symptomen van angio-oedeem. De incidentieverhouding van door de patiënt gemelde HAE-aanvallen tijdens de behandeling tot drie jaar na de start van lanadelumab in vergelijking met de geschiedenis van HAE-aanvallen van de laatste drie maanden voorafgaand aan het gebruik van lanadelumab zal worden gerapporteerd.
Tot 36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage door deelnemers gerapporteerde aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) tijdens behandeling vanaf dag 70
Tijdsspanne: Van dag 70 tot 36 maanden
Het aantal door deelnemers gerapporteerde HAE-aanvallen tijdens de behandeling met lanadelumab vanaf dag 70 zal worden beoordeeld.
Van dag 70 tot 36 maanden
Aantal milde, matige, ernstige erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE).
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De algehele ernst van de aanval wordt bepaald aan de hand van de volgende definities: licht (tijdelijk of licht ongemak), matig (licht of matig beperkte activiteit. Er kan enige hulp nodig zijn), ernstig (activiteit aanzienlijk beperkt, hulp nodig).
Tot 36 maanden
Aantal door deelnemers tijdens de behandeling gerapporteerde erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE) op basis van anatomische locatie
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Het aantal door deelnemers tijdens de behandeling gerapporteerde HAE-aanvallen op basis van anatomische (perifere, abdominale, larynx) locatie zal worden beoordeeld.
Tot 36 maanden
Percentage erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE) waarvoor therapie op aanvraag wordt gebruikt
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Percentage HAE-aanvallen waarvoor deelnemers on-demand-therapie gebruiken, zal worden beoordeeld.
Tot 36 maanden
Tijd tot de eerste aanval van erfelijk angio-oedeem (HAE) waarvoor on-demand therapie wordt gebruikt
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De tijd tot de eerste HAE-aanval waarvoor on-demand-therapie wordt gebruikt, wordt beoordeeld.
Tot 36 maanden
Percentage erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE) waarvoor een bezoek aan een zorgverlener (HCP), toegang tot een spoedeisende hulp (ER) of ziekenhuisopname vereist is
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Percentage HAE-aanvallen waarvoor een bezoek aan HCP, toegang tot een SEH of ziekenhuisopname nodig is, wordt beoordeeld.
Tot 36 maanden
Angio-oedeem Kwaliteit van leven (AE-QoL)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De AE-QoL is ontwikkeld om door deelnemers gerapporteerde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL)-stoornissen te meten bij deelnemers met recidiverend angio-oedeem. Het is een zelf-toegediende deelnemergerelateerde uitkomst (PRO) met een terugroepperiode van 4 weken. Er zijn 17 items verdeeld over 4 domeinen: functioneren (4 items), vermoeidheid/stemming (5 items), angst/schaamte (6 items) en eten (2 items). Voor de antwoorden wordt een 5-punts Likert-schaal gebruikt, variërend van 'nooit' tot 'heel vaak'. Globale scores variëren van 0 tot 100 en scores per domein variëren van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de hoogste kwaliteit van leven en 100 voor de laagste kwaliteit van leven.
Tot 36 maanden
Vermoeidheid Ernst Schaal (FSS)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Door de deelnemer gemelde vermoeidheid wordt gemeten door de FSS. De FSS is een vragenlijst met 9 items die de ernst van vermoeidheid bij deelnemers meet en de impact ervan op motivatie, lichaamsbeweging, fysiek functioneren en werk en sociaal leven. Het maakt gebruik van een 7-punts Likertschaal antwoord (1 = helemaal mee oneens, 7 = helemaal mee eens) en de uiteindelijke score wordt verkregen als gemiddelde van de antwoordscores op de individuele vragen.
Tot 36 maanden
Ziekenhuis Angst en Depressie Schaal (HADS)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De HADS is een zelfbeoordelingsschaal die is ontwikkeld om de niveaus van depressie en angst die deelnemers ervaren te detecteren. Het is een zelf in te vullen PRO bestaande uit 14 items, waarvan er zeven betrekking hebben op angst en zeven op depressie. Elk item op de vragenlijst wordt gescoord van 0 tot 3, wat betekent dat een persoon tussen 0 en 21 kan scoren voor angst of depressie. Aanbevolen afkapscores zijn 8 tot 10 voor twijfelgevallen en groter dan of gelijk aan (> of =) 11 voor definitieve gevallen.
Tot 36 maanden
Vragenlijst tevredenheid over behandeling voor medicatie-9 (TSQM-9)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De TSQM is een generieke vragenlijst om de tevredenheid van deelnemers over medicatie te meten met behulp van ja/nee en 5- of 7-punts Likertschaal antwoordopties. Het is een PRO-instrument voor zelftoediening, ontworpen voor volwassenen van 18 jaar of ouder met een terugroepperiode van twee tot drie weken of sinds het laatste medicijngebruik. Versie TSQM-9 omvat drie domeinen: effectiviteit (drie items), gemak (drie items) en globale tevredenheidsschaal (drie items).
Tot 36 maanden
Werkproductiviteit en activiteitsbeperking: algemene gezondheid (WPAI:GH)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De WPAI:GH is een generieke vragenlijst om het effect van de algemene gezondheid en de ernst van de symptomen op de arbeidsproductiviteit en reguliere activiteiten gedurende de afgelopen zeven dagen te meten. Het kan door uzelf of door een interviewer worden toegediend aan volwassenen van 18 jaar of ouder. Dit PRO-instrument met zes items behandelt werk (vijf items) en dagelijkse activiteiten (één item) met ja/nee of numerieke antwoorden (aantal uren).
Tot 36 maanden
Vragenlijst over de kwaliteit van leven van volwassen verzorgers (AC-QoL).
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De AC-KvL is een instrument met 40 items dat de algehele KvL meet voor volwassen verzorgers, en subschaalscores voor acht domeinen van KvL: ondersteuning voor zorg, zorgkeuze, zorgstress, geldzaken; persoonlijke groei; gevoel van waarde, het vermogen om te zorgen en de tevredenheid van de verzorger. Het wordt door volwassen verzorgers zelf toegediend en duurt niet langer dan 10 minuten. Scores variëren van 0 tot 120, waarbij hogere scores duiden op een grotere KvL.
Tot 36 maanden
Dosis Lanadelumab
Tijdsspanne: Vanaf start van de studie tot 36 maanden
De dosis lanadelumab die tijdens het onderzoek is gebruikt, zal worden beoordeeld.
Vanaf start van de studie tot 36 maanden
Frequentie van toediening van Lanadelumab
Tijdsspanne: Vanaf start van de studie tot 36 maanden
De frequentie van lanadelumab-injecties tijdens het onderzoek zal worden beoordeeld.
Vanaf start van de studie tot 36 maanden
Het therapietrouwpercentage van de deelnemers aan de behandeling met Lanadelumab
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Therapietrouw wordt gedefinieerd als het aandeel van de behandelingsduur gedurende de observatieperiode van het onderzoek, vermenigvuldigd met het aandeel van de daadwerkelijk ingenomen doses lanadelumab per label zoals gerapporteerd door deelnemers via een toedieningsdagboek ten opzichte van de totale verwachte doses lanadelumab per label tijdens de behandelingsperiode.
Tot 36 maanden
Frequentie van gebruik van goedgekeurde Lanadelumab-doseringsregimes
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De gebruiksfrequentie van goedgekeurde doseringsregimes van lanadelumab zal worden beoordeeld.
Tot 36 maanden
Frequentie van toedieningsmodaliteiten van Lanadelumab
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Frequentie van toedieningsmodaliteiten van lanadelumab (zelftoediening versus (vs). toediening door een verzorger, zorgverlener of andere) zal worden beoordeeld.
Tot 36 maanden
Aantal toedieningen van Lanadelumab vóór stopzetting van de deelnemer
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Het aantal toedieningen van lanadelumab voordat de deelnemer stopt met het onderzoek zal worden beoordeeld.
Tot 36 maanden
Frequentie van redenen voor stopzetting van de behandeling met Lanadelumab gerapporteerd door deelnemers
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
De frequentie van redenen voor stopzetting van de behandeling met lanadelumab die door deelnemers worden gemeld, zal worden beoordeeld.
Tot 36 maanden
Bijwerking (AE) Incidentie, type, ernst en verwantschap met behandeling met Lanadelumab
Tijdsspanne: Vanaf start van de studie tot 36 maanden
Een AE kan elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal product. De incidentie, het type, de ernst en de relatie met de behandeling met lanadelumab zullen worden beoordeeld.
Vanaf start van de studie tot 36 maanden
Ernst van niet-ernstige ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf start van de studie tot 36 maanden
De ernst van bijwerkingen wordt bepaald aan de hand van de volgende definities: Mild: Een type bijwerking dat gewoonlijk van voorbijgaande aard is en slechts minimale behandeling of therapeutische interventie vereist. Het voorval verstoort over het algemeen de activiteiten van het dagelijks leven niet. Matig: een type AE dat meestal wordt verlicht met specifieke therapeutische interventie, de gebeurtenis verstoort de gebruikelijke activiteiten van het dagelijks leven, veroorzaakt ongemak, maar vormt geen significant of permanent risico op schade voor de onderzoeksdeelnemer. Ernstig: een type AE dat de normale activiteiten van het dagelijks leven (ADL) onderbreekt, de klinische status aanzienlijk beïnvloedt of intensieve therapeutische interventie vereist. De ernst van niet-ernstige bijwerkingen zal worden beoordeeld.
Vanaf start van de studie tot 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Medewerkers

Takeda Development Center Americas, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 september 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Andere identificatie: Takeda Development Center Americas)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/ Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren