Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Lanadelumab vizsgálata I. vagy II. típusú örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegeknél (ENABLE)

2025. augusztus 29. frissítette: Shire

Három éves, nem beavatkozást igénylő, prospektív, többközpontú tanulmány a Lanadelumab hosszú távú hatékonyságának értékelésére a valós klinikai gyakorlatban (ENABLE)

Ennek a tanulmánynak a fő célja a lanadelumab-kezelés megkezdése előtti HAE-rohamok számának összehasonlítása a lanadelumab-kezelés megkezdése előtt.

Azon résztvevők adatait, akik 2021. március 1. után kezdik meg a vizsgálatot, 24 hónapig gyűjtjük; Az összes többi résztvevőtől (akik 2021. március 1. előtt kezdték meg a vizsgálatot) 36 hónapig gyűjtik az adatokat. A résztvevők egy okostelefon-alkalmazásban jelentik be az információkat a vizsgálat megkezdésekor és a következő 3 hónapban, majd 6 havonta a vizsgálat végéig; Az adatokat a vizsgálati orvos a szokásos klinikai látogatások során is gyűjti

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

140

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Kuvait
      • Kuwait City, Kuvait, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Németország, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Németország, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Németország, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Németország, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Németország, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Ulm, Németország, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Németország, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Olaszország, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Olaszország, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Svájc, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Azok az 1-es vagy 2-es típusú HAE-ben szenvedő résztvevők, akik az aktuális termékcímkézés szerint lanadelumab-kezelést kezdenek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Önkéntes írásos, aláírt és keltezett (személyesen vagy törvényesen meghatalmazott képviselőn keresztül) beleegyező nyilatkozat megadása a vizsgálatban való részvételhez.
  • A lanadelumabbal történő kezelés megkezdése a jelenlegi termékcímkézés szerint. A lanadelumab-kezelés megkezdésére vonatkozó döntést a vizsgálatba való felvétel előtt kell meghozni, és annak függetlennek kell lennie attól.
  • A vizsgálatba való beiratkozáskor értékelt, HAE-rohamhoz kapcsolódó változókra vonatkozó információk elérhetősége az előző három hónapra vonatkozóan.
  • Képes okostelefont használni adatgyűjtéshez ebben a tanulmányban.

Kizárási kritériumok:

  • Képtelenség megadni írásos, aláírt és dátummal ellátott tájékozott beleegyezését.
  • A vizsgálatban való részvételt a kezelőorvos/vizsgáló nem tartja megfelelőnek.
  • A lanadelumab-kezelés ellenjavallata a jelenlegi termékcímkézés szerint.
  • Terhes vagy szoptató.
  • Bármilyen vizsgálati terápia egyidejű expozíciója (beleértve a HAE kezelésére nem használt gyógyszereket is).
  • Jelenlegi vagy tervezett részvétel egyéb intervenciós vizsgálatokban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Örökletes angioödémában (HAE) szenvedő résztvevők
Azokat a résztvevőket, akik a jelenlegi termékcímkézés szerint kezdik meg a lanadelumab kezelést, beiratkoznak, és legfeljebb 24 vagy 36 hónapig követik őket (a beiratkozási dátumtól függően).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés alatti résztvevők által jelentett örökletes angioödémás (HAE) rohamok előfordulási aránya
Időkeret: Akár 36 hónapig
A HAE roham egy különálló epizód, amelynek során a résztvevő az angioödéma nélküli állapotból az angioödéma tüneteivé fejlődik. Jelenteni kell a kezelt betegek által jelentett HAE-rohamok előfordulási arányát a lanadelumab-kezelés megkezdése után három éven belül, összehasonlítva a lanadelumab-kezelést megelőző utolsó három hónapban előforduló HAE-rohamokkal.
Akár 36 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés alatti résztvevők által jelentett örökletes angioödémás (HAE) rohamok aránya a 70. naptól
Időkeret: 70 naptól 36 hónapig
Felmérik a résztvevők által jelentett HAE-rohamok arányát a lanadelumab-kezelés során a 70. naptól kezdődően.
70 naptól 36 hónapig
Enyhe, közepes, súlyos örökletes angioödémás (HAE) rohamok aránya
Időkeret: Akár 36 hónapig
A roham általános súlyosságát a következő meghatározások alapján határozzuk meg: enyhe (átmeneti vagy enyhe kényelmetlenség), közepes (enyhén vagy mérsékelten korlátozott az aktivitás). Szükség lehet némi segítségre), súlyos (A tevékenység jelentősen korlátozott, segítségre van szükség).
Akár 36 hónapig
A kezelés alatti résztvevők által jelentett örökletes angioödémás (HAE) rohamok száma az anatómiai elhelyezkedés alapján
Időkeret: Akár 36 hónapig
A kezelés során a résztvevők által jelentett HAE-rohamok számát az anatómiai (perifériás, hasi, gége) elhelyezkedés alapján értékelik.
Akár 36 hónapig
Azon örökletes angioödémás (HAE) rohamok aránya, amelyekre igény szerinti terápiát alkalmaznak
Időkeret: Akár 36 hónapig
Felmérik azon HAE-rohamok arányát, amelyekre a résztvevők igény szerinti terápiát alkalmaznak.
Akár 36 hónapig
Ideje az első örökletes angioödémás (HAE) rohamig, amelyre igény szerinti terápiát alkalmaznak
Időkeret: Akár 36 hónapig
Felmérik az első HAE-rohamig eltelt időt, amelyre igény szerinti terápiát alkalmaznak.
Akár 36 hónapig
Egészségügyi szolgáltató látogatását, sürgősségi osztályba (ER) vagy kórházi kezelést igénylő örökletes angioödémás (HAE) rohamok aránya
Időkeret: Akár 36 hónapig
Felmérik a HCP látogatását, sürgősségi ellátáshoz való hozzáférést vagy kórházi kezelést igénylő HAE-támadások arányát.
Akár 36 hónapig
Angioödéma életminőség (AE-QoL)
Időkeret: Akár 36 hónapig
Az AE-QoL-t arra fejlesztették ki, hogy mérje a résztvevők által bejelentett egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) romlást a visszatérő angioödémában szenvedő résztvevőknél. Ez egy önállóan beadható résztvevővel kapcsolatos kimenetel (PRO), 4 hetes visszahívási időszakkal. 17 elem van 4 területen: működés (4 elem), fáradtság/hangulat (5 elem), félelem/szégyen (6 elem) és élelmiszer (2 elem). A válaszok egy 5 fokozatú Likert-skálát használnak, amely a „soha”-tól a „nagyon gyakran”-ig terjed. A globális pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a tartományonkénti pontszámok pedig 0-tól 100-ig terjednek, ahol a 0 a legmagasabb életminőséget, a 100 pedig a legalacsonyabb életminőséget jelzi.
Akár 36 hónapig
Fáradtság súlyossági skála (FSS)
Időkeret: Akár 36 hónapig
A résztvevők által bejelentett fáradtságot az FSS méri. Az FSS egy 9 elemből álló kérdőív, amely méri a résztvevők fáradtságának súlyosságát és annak hatását a motivációra, a testmozgásra, a fizikai működésre, valamint a munkára és a társadalmi életre. 7 pontos Likert-skálát használ (1 = egyáltalán nem értek egyet, 7 = teljesen egyetértek), és a végső pontszámot az egyes kérdésekre adott válaszpontszámok átlagaként kapja meg.
Akár 36 hónapig
Kórházi szorongás és depresszió skála (HADS)
Időkeret: Akár 36 hónapig
A HADS egy önértékelő skála, amelyet a résztvevők által tapasztalt depresszió és szorongás szintjének kimutatására fejlesztettek ki. Ez egy önállóan beadott PRO, amely 14 elemből áll, amelyek közül hét a szorongásra, hét pedig a depresszióra vonatkozik. A kérdőív minden elemét 0-tól 3-ig pontozzák, ami azt jelenti, hogy egy személy 0 és 21 közötti pontszámot kaphat akár szorongásra, akár depresszióra. Az ajánlott küszöbérték 8-tól 10-ig terjedő kétes esetekben, és nagyobb vagy egyenlő, mint (> vagy =) 11 határozott esetekben.
Akár 36 hónapig
A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez-9 (TSQM-9)
Időkeret: Akár 36 hónapig
A TSQM egy általános kérdőív, amely a résztvevők gyógyszerekkel való elégedettségét méri igen/nem és 5 vagy 7 pontos Likert skála válaszlehetőségek segítségével. Ez egy önadagolható PRO műszer, amelyet 18 éves vagy annál idősebb felnőttek számára terveztek, akiknek a visszahívási ideje 2-3 hét, vagy az utolsó gyógyszerhasználat óta. A TSQM-9 verzió három tartományt tartalmaz: hatékonyság (három elem), kényelem (három elem) és globális elégedettségi skála (három elem).
Akár 36 hónapig
Munka termelékenységének és aktivitásának csökkenése: általános egészségi állapot (WPAI:GH)
Időkeret: Akár 36 hónapig
A WPAI:GH egy általános kérdőív, amely méri az általános egészségi állapot és a tünetek súlyosságának hatását a munka termelékenységére és a rendszeres tevékenységekre az elmúlt hét napban. 18 éves vagy annál idősebb felnőttek számára lehet önálló vagy kérdezőbiztos. Ez a hat elemből álló PRO eszköz a munkát (öt tétel) és a napi tevékenységeket (egy tétel) fedi le igen/nem vagy számszerű válaszokkal (órák száma).
Akár 36 hónapig
Felnőtt gondozói életminőség (AC-QoL) kérdőív
Időkeret: Akár 36 hónapig
Az AC-QoL egy 40 elemből álló eszköz, amely a felnőtt gondozók általános életminőségét méri, és a QoL nyolc területének alskáláit méri: gondoskodás támogatása, gondoskodás választása, gondozási stressz, pénzügyek; személyes növekedés; értékérzet, törődési képesség és gondozói elégedettség. Felnőtt gondozók saját maguk adják be, és nem tarthat tovább 10 percnél. A pontszámok 0-tól 120-ig terjednek, a magasabb pontszámok magasabb QoL-t jeleznek.
Akár 36 hónapig
Lanadelumab adagja
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 36 hónapig
A vizsgálat során alkalmazott lanadelumab dózisát értékelik.
A vizsgálat kezdetétől 36 hónapig
A Lanadelumab alkalmazásának gyakorisága
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 36 hónapig
A vizsgálat során fel kell mérni a lanadelumab injekciók gyakoriságát.
A vizsgálat kezdetétől 36 hónapig
A résztvevők lanadelumab-kezeléshez való ragaszkodási aránya
Időkeret: Akár 36 hónapig
Az adherencia a kezelésen eltöltött idő aránya a vizsgálati megfigyelési időszak alatt, szorozva a résztvevők által a beadási naplón keresztül jelentett tényleges lanadelumab dózisok címkénkénti arányával a kezelési időszak alatt címkénkénti összes várható lanadelumab dózishoz képest.
Akár 36 hónapig
A jóváhagyott lanadelumab adagolási rendek használatának gyakorisága
Időkeret: Akár 36 hónapig
Felmérik a jóváhagyott lanadelumab adagolási rendek alkalmazásának gyakoriságát.
Akár 36 hónapig
A Lanadelumab alkalmazásának gyakorisága
Időkeret: Akár 36 hónapig
A lanadelumab beadási módozatainak gyakorisága (önadagolás versus (vs). gondozó, egészségügyi szakember vagy más által történő beadás) kerül értékelésre.
Akár 36 hónapig
A Lanadelumab adagolásának száma a résztvevők abbahagyása előtt
Időkeret: Akár 36 hónapig
Felmérik a lanadelumab beadásának számát, mielőtt a résztvevő abbahagyja a vizsgálatot.
Akár 36 hónapig
A résztvevők által bejelentett lanadelumab-kezelés megszakításának okainak gyakorisága
Időkeret: Akár 36 hónapig
Felmérik, hogy a résztvevők milyen gyakorisággal hagyták abba a lanadelumab-kezelést.
Akár 36 hónapig
Nemkívánatos események (AE) előfordulása, típusa, súlyossága és a Lanadelumab-kezeléssel kapcsolatos kapcsolat
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 36 hónapig
Az AE bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel kapcsolatos vagy nem. Felmérik az AE előfordulását, típusát, súlyosságát és a lanadelumab-kezeléssel való összefüggést.
A vizsgálat kezdetétől 36 hónapig
A nem súlyos mellékhatások súlyossága (AE)
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől 36 hónapig
A nemkívánatos események súlyosságát a következő definíciók alapján határozzák meg: Enyhe: Az AE olyan típusa, amely általában átmeneti, és csak minimális kezelést vagy terápiás beavatkozást igényelhet, az esemény általában nem zavarja a mindennapi tevékenységeket. Mérsékelt: Az AE olyan típusa, amelyet általában specifikus terápiás beavatkozással enyhítenek, az esemény zavarja a mindennapi élet szokásos tevékenységeit, kényelmetlenséget okoz, de nem jelent jelentős vagy tartós károsodás kockázatát a kutatásban résztvevő számára. Súlyos: Az AE olyan típusa, amely megszakítja a mindennapi élet szokásos tevékenységeit (ADL), vagy jelentősen befolyásolja a klinikai állapotot, vagy intenzív terápiás beavatkozást igényelhet. A nem súlyos mellékhatások súlyosságát értékelni kell.
A vizsgálat kezdetétől 36 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Együttműködők

Takeda Development Center Americas, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. szeptember 9.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. szeptember 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. október 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 15.

Első közzététel (Tényleges)

2019. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. szeptember 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. augusztus 29.

Utolsó ellenőrzés

2025. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Egyéb azonosító: Takeda Development Center Americas)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? kötelezettségvállalás= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A támogatható vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel