Um estudo de Lanadelumab em pessoas com angioedema hereditário (HAE) tipo I ou II (ENABLE)
29 de agosto de 2025 atualizado por: Shire
Um estudo de três anos, não intervencional, prospectivo e multicêntrico para avaliar a eficácia a longo prazo do Lanadelumab na prática clínica do mundo real (ENABLE)
O principal objetivo deste estudo é comparar o número de ataques de HAE ocorridos em pessoas usando lanadelumab com o número de ataques de HAE antes do início do tratamento com lanadelumab.
Os dados dos participantes que iniciarem o estudo após 1º de março de 2021 serão coletados por 24 meses; os dados de todos os outros participantes (que iniciaram o estudo antes de 1º de março de 2021) serão coletados por 36 meses. Os participantes irão relatar informações em um aplicativo de smartphone no início do estudo e nos próximos 3 meses e depois a cada 6 meses até o final do estudo; os dados também serão coletados pelo médico do estudo durante as visitas clínicas de rotina
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
140
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Düsseldorf, Alemanha, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Lübeck, Alemanha, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
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Mörfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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München, Alemanha, 81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
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Münster, Alemanha, 48149
- Universitatsklinikum Munster
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Ulm, Alemanha, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona
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L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center - PPDS
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Milan, Itália, 20157
- ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
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Padua, Itália, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Campania
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Napoli, Campania, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Kuwait City, Kuwait, 90806
- Al-Rashed Allergy Center
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Basel, Suíça, 4031
- Universitätsspital Basel
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Lucerne, Suíça, 6000
- Luzerner Kantonsspital LUKS
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Vienna, Áustria, 1090
- Medical University of Vienna
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Participantes com AEH tipo 1 ou tipo 2 que iniciam tratamento com lanadelumabe de acordo com a bula atual do produto.
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento voluntário de consentimento informado por escrito, assinado e datado (pessoalmente ou por meio de um representante legalmente autorizado) para participar do estudo.
- Início do tratamento com lanadelumabe de acordo com a bula atual do produto. A decisão de iniciar o tratamento com lanadelumabe deve ser tomada antes e independentemente da inclusão no estudo.
- Disponibilidade de informações para variáveis relacionadas ao ataque de HAE avaliadas na inscrição no estudo nos três meses anteriores.
- Capacidade de usar um smartphone para coleta de dados neste estudo.
Critério de exclusão:
- Incapacidade de fornecer consentimento informado por escrito, assinado e datado.
- A participação no estudo não foi considerada adequada pelo médico assistente/investigador.
- Contraindicação ao tratamento com lanadelumabe de acordo com a bula atual do produto.
- Grávida ou amamentando.
- Exposição concomitante a qualquer terapia experimental (incluindo medicamentos não usados para AEH).
- Participação atual ou planejada em outros estudos de intervenção.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Participantes com angioedema hereditário (AEH)
Os participantes que iniciarem o tratamento com lanadelumabe de acordo com a bula atual do produto serão inscritos e acompanhados por até 24 ou 36 meses (dependendo da data de inscrição).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção da taxa de incidência de ataques de angioedema hereditário (AEH) relatados por participantes em tratamento
Prazo: Até 36 meses
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O ataque de HAE é definido como um episódio discreto durante o qual o participante progride de nenhum angioedema para sintomas de angioedema.
Será relatada a razão da taxa de incidência de ataques de HAE relatados pelo paciente durante o tratamento até três anos após o início do lanadelumab em comparação com a história de ataques de HAE dos últimos três meses antes do uso de lanadelumab.
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Até 36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de ataques de angioedema hereditário (HAE) relatados por participantes em tratamento desde o dia 70
Prazo: Do dia 70 até 36 meses
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A taxa de ataques de HAE relatados pelos participantes durante o tratamento com lanadelumabe a partir do dia 70 será avaliada.
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Do dia 70 até 36 meses
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Taxa de ataques leves, moderados e graves de angioedema hereditário (AEH)
Prazo: Até 36 meses
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A gravidade geral do ataque é determinada usando as seguintes definições: leve (Desconforto temporário ou leve), moderado (Atividade limitada leve ou moderadamente.
Alguma assistência pode ser necessária), grave (Atividade consideravelmente limitada, assistência necessária).
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Até 36 meses
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Número de ataques de angioedema hereditário (AEH) relatados por participantes durante o tratamento com base na localização anatômica
Prazo: Até 36 meses
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Será avaliado o número de ataques de HAE relatados por participantes em tratamento com base na localização anatômica (periférica, abdominal, laríngea).
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Até 36 meses
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Proporção de ataques de angioedema hereditário (HAE) para os quais a terapia sob demanda é usada
Prazo: Até 36 meses
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Será avaliada a proporção de ataques de HAE para os quais os participantes usam terapia sob demanda.
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Até 36 meses
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Tempo para o primeiro ataque de angioedema hereditário (HAE) para o qual a terapia sob demanda é usada
Prazo: Até 36 meses
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Será avaliado o tempo até o primeiro ataque de HAE para o qual a terapia sob demanda é usada.
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Até 36 meses
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Proporção de ataques de angioedema hereditário (HAE) que requerem visita a um profissional de saúde (HCP), acesso a uma sala de emergência (ER) ou hospitalização
Prazo: Até 36 meses
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Será avaliada a proporção de ataques HAE que requerem visita ao HCP, acesso a um pronto-socorro ou hospitalização.
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Até 36 meses
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Angioedema Qualidade de Vida (AE-QoL)
Prazo: Até 36 meses
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O AE-QoL foi desenvolvido para medir o comprometimento da qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) relatado pelos participantes em participantes com angioedema recorrente.
É um resultado relacionado ao participante (PRO) autoadministrado com um período de recordação de 4 semanas.
Existem 17 itens em 4 domínios: funcionamento (4 itens), fadiga/humor (5 itens), medos/vergonha (6 itens) e comida (2 itens).
As respostas usam uma escala Likert de 5 pontos variando de 'nunca' a 'muito frequentemente'. Os escores globais variam de 0 a 100 e os escores por domínios variam de 0 a 100, onde 0 indica maior qualidade de vida e 100, menor qualidade de vida.
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Até 36 meses
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Escala de Gravidade da Fadiga (FSS)
Prazo: Até 36 meses
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A fadiga relatada pelo participante será medida pelo FSS.
O FSS é um questionário de 9 itens que mede a gravidade da fadiga dos participantes e seu impacto na motivação, exercício, funcionamento físico e trabalho e vida social.
Ele usa uma escala de resposta Likert de 7 pontos (1 = discordo totalmente, 7 = concordo totalmente) e a pontuação final é obtida como média das pontuações das respostas às perguntas individuais.
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Até 36 meses
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Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão (HADS)
Prazo: Até 36 meses
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A HADS é uma escala de autoavaliação desenvolvida para detectar os níveis de depressão e ansiedade vivenciados pelos participantes.
Trata-se de um PRO autoaplicável composto por 14 itens, dos quais sete referem-se à ansiedade e sete à depressão.
Cada item do questionário é pontuado de 0 a 3, o que significa que uma pessoa pode pontuar entre 0 e 21 para ansiedade ou depressão.
As pontuações de corte recomendadas são de 8 a 10 para casos duvidosos e maiores ou iguais a (> ou =) 11 para casos definitivos.
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Até 36 meses
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Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicação-9 (TSQM-9)
Prazo: Até 36 meses
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O TSQM é um questionário genérico para medir a satisfação dos participantes com a medicação usando opções de resposta sim/não e escala Likert de 5 ou 7 pontos.
Trata-se de um instrumento PRO autoaplicável, desenvolvido para adultos com idade igual ou superior a 18 anos, com período recordatório de duas a três semanas ou desde o último uso de medicamento.
A versão TSQM-9 inclui três domínios: eficácia (três itens), conveniência (três itens) e escala de satisfação global (três itens).
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Até 36 meses
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Produtividade no trabalho e comprometimento da atividade: saúde geral (WPAI:GH)
Prazo: Até 36 meses
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O WPAI:GH é um questionário genérico para medir o efeito da saúde geral e gravidade dos sintomas na produtividade do trabalho e atividades regulares durante os últimos sete dias.
Pode ser administrado pelo próprio ou pelo entrevistador a adultos com 18 anos ou mais.
Este instrumento PRO de seis itens cobre trabalho (cinco itens) e atividades diárias (um item) usando sim/não ou respostas numéricas (número de horas).
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Até 36 meses
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Questionário de Qualidade de Vida de Cuidadores Adultos (AC-QoL)
Prazo: Até 36 meses
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O AC-QoL é uma ferramenta de 40 itens que mede a qualidade de vida geral para cuidadores adultos e pontuações de subescala para oito domínios de qualidade de vida: suporte para cuidar, escolha de cuidar, estresse de cuidar, questões financeiras; crescimento pessoal; senso de valor, capacidade de cuidar e satisfação do cuidador.
É autoadministrado para cuidadores adultos e não deve levar mais de 10 minutos para ser concluído.
As pontuações variam de 0 a 120, com pontuações mais altas indicando maior qualidade de vida.
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Até 36 meses
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Dose de Lanadelumabe
Prazo: Desde o início do estudo até 36 meses
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A dose de lanadelumab utilizada durante o estudo será avaliada.
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Desde o início do estudo até 36 meses
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Frequência de Administração de Lanadelumabe
Prazo: Desde o início do estudo até 36 meses
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A frequência das injeções de lanadelumabe durante o estudo será avaliada.
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Desde o início do estudo até 36 meses
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Taxa de Adesão dos Participantes ao Tratamento com Lanadelumabe
Prazo: Até 36 meses
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A adesão é definida como a proporção de tempo de tratamento durante o período de observação do estudo, multiplicada pela proporção de doses reais de lanadelumabe tomadas por bula conforme relatado pelos participantes por meio de um diário de administração sobre o total de doses esperadas de lanadelumabe por bula durante o período de tratamento.
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Até 36 meses
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Frequência de Uso de Regimes de Dosagem de Lanadelumabe Aprovados
Prazo: Até 36 meses
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A frequência de uso de regimes de dosagem de lanadelumabe aprovados será avaliada.
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Até 36 meses
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Frequência das Modalidades de Administração de Lanadelumabe
Prazo: Até 36 meses
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Frequência das modalidades de administração de lanadelumabe (autoadministração versus (vs).
administração por um cuidador, profissional de saúde ou outro) serão avaliados.
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Até 36 meses
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Número de administrações de Lanadelumabe antes da descontinuação do participante
Prazo: Até 36 meses
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O número de administrações de lanadelumab antes da descontinuação do participante do estudo será avaliado.
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Até 36 meses
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Frequência de motivos para descontinuação do tratamento com Lanadelumabe relatado pelos participantes
Prazo: Até 36 meses
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A frequência dos motivos de descontinuação do tratamento com lanadelumab relatados pelos participantes será avaliada.
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Até 36 meses
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Incidência, tipo, gravidade e relação do evento adverso (EA) com o tratamento com Lanadelumabe
Prazo: Desde o início do estudo até 36 meses
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Um EA pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (em estudo), relacionado ou não ao medicamento.
A incidência, tipo, gravidade e relação com o tratamento com lanadelumab serão avaliados.
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Desde o início do estudo até 36 meses
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Gravidade de eventos adversos (EAs) não graves
Prazo: Desde o início do estudo até 36 meses
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A gravidade dos EAs é determinada usando as seguintes definições: Ligeiro: Um tipo de EA que geralmente é transitório e pode requerer apenas tratamento mínimo ou intervenção terapêutica, o evento geralmente não interfere nas atividades da vida diária.
Moderado: Tipo de EA que geralmente é amenizado com intervenção terapêutica específica, o evento interfere nas atividades habituais da vida diária, causando desconforto, mas não representa risco significativo ou permanente de dano ao participante da pesquisa.
Grave: Um tipo de EA que interrompe as atividades habituais da vida diária (AVD), ou afeta significativamente o estado clínico, ou pode exigir intervenção terapêutica intensiva.
A gravidade dos EAs não graves será avaliada.
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Desde o início do estudo até 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de dezembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
9 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
9 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de outubro de 2019
Primeira postagem (Real)
17 de outubro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
2 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Hipersensibilidade
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças de pele
- Urticária
- Doenças de Pele, Vasculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
Outros números de identificação do estudo
- SHP643-402
- TAK-743-402 (Outro identificador: Takeda Development Center Americas)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
IPD de estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .