Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Lanadelumab hos personer med arvelig angioødem (HAE) Type I eller II (ENABLE)

29. august 2025 opdateret af: Shire

Et treårigt, ikke-interventionelt, prospektivt, multicenter-studie til evaluering af Lanadelumabs langsigtede effektivitet i klinisk praksis i den virkelige verden (ENABLE)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at sammenligne antallet af HAE-anfald, der forekommer hos personer, der bruger lanadelumab, med antallet af HAE-anfald, før behandlingen med lanadelumab blev startet.

Data fra deltagere, der starter undersøgelsen efter 1. marts 2021, vil blive indsamlet i 24 måneder; data fra alle andre deltagere (som startede undersøgelsen før 1. marts 2021) vil blive indsamlet i 36 måneder. Deltagerne vil rapportere oplysninger i en smartphone-applikation ved studiestart og i de næste 3 måneder og derefter hver 6. måned indtil undersøgelsen slutter; data vil også blive indsamlet af undersøgelseslægen under rutinemæssige klinikbesøg

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

140

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale Università Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico Ii
  • Kuwait
      • Kuwait City, Kuwait, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med type 1 eller type 2 HAE, der påbegynder behandling med lanadelumab i henhold til gældende produktmærkning.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Frivillig levering af skriftligt, underskrevet og dateret (personligt eller via en juridisk autoriseret repræsentant) informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.
  • Påbegyndelse af behandling med lanadelumab i henhold til gældende produktmærkning. Beslutning om at påbegynde behandling med lanadelumab skal træffes før og være uafhængig af optagelse i undersøgelsen.
  • Tilgængelighed af information for HAE-angrebsrelaterede variabler vurderet ved studietilmelding for de foregående tre måneder.
  • Evne til at bruge en smartphone til dataindsamling i denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at give skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke.
  • Deltagelse i undersøgelsen anses ikke for passende af den behandlende læge/investigator.
  • Kontraindikation til behandling med lanadelumab i henhold til gældende produktmærkning.
  • Gravid eller ammende.
  • Samtidig eksponering for enhver undersøgelsesterapi (inklusive medicin, der ikke anvendes til HAE).
  • Aktuel eller planlagt deltagelse i andre interventionelle undersøgelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Deltagere med arvelig angioødem (HAE)
Deltagere, der påbegynder behandling med lanadelumab i henhold til gældende produktmærkning, vil blive tilmeldt og fulgt i op til 24 eller 36 måneder (afhængigt af deres tilmeldingsdato).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighedsratio af under-behandling deltager-rapporterede arvelige angioødem (HAE) angreb
Tidsramme: Op til 36 måneder
HAE-anfald er defineret som en diskret episode, hvor deltageren udvikler sig fra intet angioødem til symptomer på angioødem. Hyppighedsraten for patientrapporterede HAE-anfald under behandling i op til tre år efter påbegyndelse af lanadelumab sammenlignet med historikken for HAE-anfald i de sidste tre måneder før brug af lanadelumab vil blive rapporteret.
Op til 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af indberettede, arvelige angioødem (HAE)-anfald af deltagere fra dag 70
Tidsramme: Fra dag 70 op til 36 måneder
Hyppigheden af ​​deltagerrapporterede HAE-anfald under behandling med lanadelumab fra dag 70 vil blive vurderet.
Fra dag 70 op til 36 måneder
Hyppighed af milde, moderate, svære arvelige angioødem (HAE) anfald
Tidsramme: Op til 36 måneder
Den overordnede sværhedsgrad af angrebet bestemmes ved hjælp af følgende definitioner: mild (midlertidigt eller mildt ubehag), moderat (aktivitet begrænset mildt eller moderat. Noget assistance kan være nødvendig), alvorlig (aktivitet betydeligt begrænset, assistance nødvendig).
Op til 36 måneder
Antal rapporterede arvelige angioødem (HAE)-angreb af deltagere under behandling baseret på anatomisk placering
Tidsramme: Op til 36 måneder
Antallet af rapporterede HAE-anfald af deltagere under behandling baseret på anatomisk (perifer, abdominal, larynx) placering vil blive vurderet.
Op til 36 måneder
Andel af hereditært angioødem (HAE)-anfald, som on-demand-terapi bruges til
Tidsramme: Op til 36 måneder
Andel af HAE-anfald, som deltagerne bruger on-demand-terapi til, vil blive vurderet.
Op til 36 måneder
Tid til det første arvelige angioødem (HAE) angreb, som on-demand terapi bruges til
Tidsramme: Op til 36 måneder
Tiden til det første HAE-angreb, hvor der anvendes on-demand-terapi, vil blive vurderet.
Op til 36 måneder
Andel af arvelige angioødem (HAE) angreb, der kræver besøg hos en sundhedsudbyder (HCP), adgang til en skadestue (ER) eller hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Op til 36 måneder
Andel af HAE-anfald, der kræver besøg på HCP, adgang til en skadestue eller hospitalsindlæggelse, vil blive vurderet.
Op til 36 måneder
Angioødem livskvalitet (AE-QoL)
Tidsramme: Op til 36 måneder
AE-QoL er udviklet til at måle deltagerrapporteret sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) svækkelse hos deltagere med tilbagevendende angioødem. Det er et selvadministreret deltagerrelateret resultat (PRO) med en tilbagekaldelsesperiode på 4 uger. Der er 17 genstande på tværs af 4 domæner: funktion (4 genstande), træthed/humør (5 genstande), frygt/skam (6 genstande) og mad (2 genstande). Svar bruger en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 'aldrig' til 'meget ofte'. Globale scores varierer fra 0 til 100 og scores for domæner varierer fra 0 til 100, hvor 0 angiver højeste livskvalitet og 100 laveste livskvalitet.
Op til 36 måneder
Fatigue Severity Scale (FSS)
Tidsramme: Op til 36 måneder
Deltager rapporteret træthed vil blive målt af FSS. FSS er et spørgeskema med 9 punkter, der måler deltagernes træthedsalvor og dens indvirkning på motivation, motion, fysisk funktion samt arbejde og socialt liv. Den bruger en 7-punkts Likert-skala-svar (1 = meget uenig, 7 = meget enig), og den endelige score opnås som gennemsnit af svarscorerne på de enkelte spørgsmål.
Op til 36 måneder
Hospital Angst and Depression Scale (HADS)
Tidsramme: Op til 36 måneder
HADS er en selvvurderingsskala udviklet til at registrere niveauet af depression og angst, som deltagerne oplever. Det er en selvadministreret PRO sammensat af 14 punkter, hvoraf syv vedrører angst og syv relaterer sig til depression. Hvert punkt på spørgeskemaet er scoret fra 0 til 3, hvilket betyder, at en person kan score mellem 0 og 21 for enten angst eller depression. Anbefalet cut-off score er 8 til 10 for tvivlsomme tilfælde og større end eller lig med (> eller =) 11 for konkrete tilfælde.
Op til 36 måneder
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin-9 (TSQM-9)
Tidsramme: Op til 36 måneder
TSQM er et generisk spørgeskema til at måle deltagernes tilfredshed med medicin ved hjælp af ja/nej og 5- eller 7-punkts Likert-skalaens svarmuligheder. Det er et selvadministreret PRO-instrument designet til voksne i alderen 18 år eller ældre med en tilbagekaldelsesperiode på to til tre uger eller siden sidste medicinbrug. Version TSQM-9 inkluderer tre domæner: effektivitet (tre elementer), bekvemmelighed (tre elementer) og global tilfredshedsskala (tre elementer).
Op til 36 måneder
Arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse: generel sundhed (WPAI:GH)
Tidsramme: Op til 36 måneder
WPAI:GH er et generisk spørgeskema til at måle effekten af ​​generel sundhed og symptomernes sværhedsgrad på arbejdsproduktivitet og regelmæssige aktiviteter i løbet af de sidste syv dage. Det kan være selv- eller interviewer-administreret til voksne i alderen 18 år eller ældre. Dette PRO-instrument med seks punkter dækker arbejde (fem emner) og daglige aktiviteter (én emne) ved hjælp af ja/nej eller numeriske svar (antal timer).
Op til 36 måneder
Spørgeskema for voksenplejers livskvalitet (AC-QoL).
Tidsramme: Op til 36 måneder
AC-QoL er et værktøj med 40 elementer, der måler den overordnede QoL for voksne plejere, og subskala-score for otte domæner af QoL: støtte til omsorg, omsorgsvalg, omsorgsstress, penge betyder noget; personlig udvikling; følelse af værdi, omsorgsevne og plejertilfredshed. Det er selvadministreret til voksne plejere og bør ikke tage længere end 10 minutter at gennemføre. Scorer varierer fra 0 til 120, hvor højere score indikerer større QoL.
Op til 36 måneder
Dosis af Lanadelumab
Tidsramme: Fra studiestart op til 36 måneder
Dosis af lanadelumab anvendt under undersøgelsen vil blive vurderet.
Fra studiestart op til 36 måneder
Hyppighed af administration af Lanadelumab
Tidsramme: Fra studiestart op til 36 måneder
Hyppigheden af ​​lanadelumab-injektioner under undersøgelsen vil blive vurderet.
Fra studiestart op til 36 måneder
Deltagernes overholdelsesgrad til behandling med Lanadelumab
Tidsramme: Op til 36 måneder
Adhærens er defineret som andelen af ​​behandlingstid i løbet af undersøgelsens observationsperiode gange andelen af ​​faktiske lanadelumab-doser taget pr. etiket som rapporteret af deltagerne gennem en administrationsdagbog over de samlede forventede lanadelumabdoser pr. etiket i behandlingsperioden.
Op til 36 måneder
Hyppighed af brug af godkendte Lanadelumab-doseringsregimer
Tidsramme: Op til 36 måneder
Hyppigheden af ​​brug af godkendte lanadelumab-doseringsregimer vil blive vurderet.
Op til 36 måneder
Hyppighed af administrationsmåder af Lanadelumab
Tidsramme: Op til 36 måneder
Hyppighed af administrationsmåder af lanadelumab (selvadministration versus (vs). administration af en pårørende, HCP eller andet) vil blive vurderet.
Op til 36 måneder
Antal administrationer af Lanadelumab før deltagerens seponering
Tidsramme: Op til 36 måneder
Antallet af administrationer af lanadelumab før deltagernes afbrydelse af undersøgelsen vil blive vurderet.
Op til 36 måneder
Hyppighed af årsager til afbrydelse af behandling med Lanadelumab rapporteret af deltagere
Tidsramme: Op til 36 måneder
Hyppigheden af ​​årsager til seponering af behandling med lanadelumab rapporteret af deltagerne vil blive vurderet.
Op til 36 måneder
Forekomst, type, alvorlighed og sammenhæng med Lanadelumab-behandling
Tidsramme: Fra studiestart op til 36 måneder
En AE kan være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet eller ej. Forekomst, type, alvorlighed og sammenhæng med lanadelumab-behandling vil blive vurderet.
Fra studiestart op til 36 måneder
Sværhedsgraden af ​​ikke-alvorlige bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Fra studiestart op til 36 måneder
Sværhedsgraden af ​​AE'er bestemmes ved at bruge følgende definitioner: Mild: En type AE, der sædvanligvis er forbigående og kun kræver minimal behandling eller terapeutisk intervention, hændelsen forstyrrer generelt ikke dagligdagens aktiviteter. Moderat: En type AE, der sædvanligvis lindres med specifik terapeutisk intervention, hændelsen forstyrrer de sædvanlige aktiviteter i dagligdagen, forårsager ubehag, men udgør ingen signifikant eller permanent risiko for skade for forskningsdeltageren. Alvorlig: En type AE, der afbryder sædvanlige daglige aktiviteter (ADL), eller signifikant påvirker den kliniske status eller kan kræve intensiv terapeutisk intervention. Sværhedsgraden af ​​ikke-alvorlige bivirkninger vil blive vurderet.
Fra studiestart op til 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

9. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

17. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Anden identifikator: Takeda Development Center Americas)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingsforpligtelse er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner