Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Lanadelumab hos personer med ärftligt angioödem (HAE) typ I eller II (ENABLE)

29 augusti 2025 uppdaterad av: Shire

En treårig, icke-interventionell, prospektiv, multicenterstudie för att utvärdera den långsiktiga effektiviteten av Lanadelumab i verklig klinisk praxis (ENABLE)

Huvudsyftet med denna studie är att jämföra antalet HAE-attacker som förekommer hos personer som använder lanadelumab med antalet HAE-attacker innan behandlingen med lanadelumab påbörjades.

Data från deltagare som påbörjar studien efter 1 mars 2021, kommer att samlas in under 24 månader; data från alla andra deltagare (som startade studien före 1 mars 2021) kommer att samlas in under 36 månader. Deltagarna kommer att rapportera information i en smartphone-applikation vid studiestart och under de kommande 3 månaderna och sedan var sjätte månad tills studien avslutas; data kommer också att samlas in av studieläkaren under rutinmässiga klinikbesök

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Ärftligt angioödem (HAE)

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

140

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Israel
- - Haifa, Israel, 31048
    - Bnai Zion Medical Center
  - Ramat Gan, Israel, 52621
    - Sheba Medical Center - PPDS
Italien
- - Milan, Italien, 20157
    - ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
  - Padua, Italien, 35128
    - Azienda Ospedale Universita Padova
- Campania
  - Napoli, Campania, Italien, 80131
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
Kuwait
- - Kuwait City, Kuwait, 90806
    - Al-Rashed Allergy Center
Schweiz
- - Basel, Schweiz, 4031
    - Universitätsspital Basel
  - Lucerne, Schweiz, 6000
    - Luzerner Kantonsspital LUKS
Spanien
- - Barcelona, Spanien, 08035
    - Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
- Barcelona
  - L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
    - Hospital Universitario de Bellvitge
Tyskland
- - Berlin, Tyskland, 10117
    - Charité - Universitätsmedizin Berlin
  - Düsseldorf, Tyskland, 40225
    - Universitätsklinikum Düsseldorf
  - Lübeck, Tyskland, 23538
    - Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
  - Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
    - Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  - München, Tyskland, 81675
    - Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
  - Münster, Tyskland, 48149
    - Universitätsklinikum Münster
  - Ulm, Tyskland, 89075
    - Universitätsklinikum Ulm
- Hesse
  - Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
    - Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
Österrike
- - Vienna, Österrike, 1090
    - Medical University of Vienna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare med typ 1 eller typ 2 HAE som påbörjar behandling med lanadelumab enligt gällande produktmärkning.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Frivilligt tillhandahållande av skriftligt, undertecknat och daterat (personligt eller via en juridiskt auktoriserad representant) informerat samtycke för att delta i studien.
Inledande av behandling med lanadelumab enligt gällande produktmärkning. Beslut om att påbörja behandling med lanadelumab måste fattas före och vara oberoende av inskrivning i studien.
Tillgänglighet av information för HAE-attackrelaterade variabler bedömda vid studieregistreringen för de föregående tre månaderna.
Möjlighet att använda en smartphone för datainsamling i denna studie.

Exklusions kriterier:

Oförmåga att ge skriftligt, undertecknat och daterat informerat samtycke.
Deltagande i studien ansågs inte lämpligt av den behandlande läkaren/utredaren.
Kontraindikation för behandling med lanadelumab enligt gällande produktmärkning.
Gravid eller ammande.
Samtidig exponering för någon undersökningsterapi (inklusive läkemedel som inte används för HAE).
Aktuellt eller planerat deltagande i andra interventionsstudier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Deltagare med ärftligt angioödem (HAE) Deltagare som påbörjar behandling med lanadelumab enligt gällande produktmärkning kommer att registreras och följas i upp till 24 eller 36 månader (beroende på deras registreringsdatum).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Incidensratio av ärftliga angioödem (HAE) attacker under behandlingsdeltagare rapporterade Tidsram: Upp till 36 månader	HAE-attack definieras som en diskret episod under vilken deltagaren går från inget angioödem till symtom på angioödem. Förhållandet mellan incidensfrekvensen av patientrapporterade HAE-attacker under behandling upp till tre år efter påbörjad behandling med lanadelumab jämfört med historien om HAE-attacker under de senaste tre månaderna före användning av lanadelumab kommer att rapporteras.	Upp till 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Frekvensen av anmälda ärftliga angioödem (HAE) attacker från deltagare under behandling från dag 70 Tidsram: Från dag 70 upp till 36 månader	Frekvensen av deltagarrapporterade HAE-attacker under behandling med lanadelumab från dag 70 kommer att bedömas.	Från dag 70 upp till 36 månader
Frekvens av milda, måttliga, svåra ärftliga angioödem (HAE) attacker Tidsram: Upp till 36 månader	Den totala svårighetsgraden av attacken bestäms med hjälp av följande definitioner: mild (tillfälligt eller lätt obehag), måttlig (aktivitet begränsad lätt eller måttligt. Viss hjälp kan behövas), svår (Aktiviteten avsevärt begränsad, hjälp behövs).	Upp till 36 månader
Antal anmälda ärftliga angioödem (HAE) attacker av deltagare under behandling baserat på anatomisk plats Tidsram: Upp till 36 månader	Antalet rapporterade HAE-attacker under behandlingsdeltagare baserat på anatomisk (perifer, buk, larynx) lokalisering kommer att bedömas.	Upp till 36 månader
Andel ärftliga angioödem (HAE) attacker för vilka on-demand terapi används Tidsram: Upp till 36 månader	Andelen HAE-attacker för vilka deltagarna använder on-demand-terapi kommer att bedömas.	Upp till 36 månader
Dags för första ärftligt angioödem (HAE) attack för vilken on-demand-terapi används Tidsram: Upp till 36 månader	Tiden till den första HAE-attacken för vilken on-demand-terapi används kommer att bedömas.	Upp till 36 månader
Andel ärftliga angioödem (HAE) attacker som kräver besök hos en vårdgivare (HCP), tillgång till en akutmottagning (ER) eller sjukhusvistelse Tidsram: Upp till 36 månader	Andel HAE-attacker som kräver besök på HCP, tillgång till akutmottagning eller sjukhusvistelse kommer att bedömas.	Upp till 36 månader
Angioödem livskvalitet (AE-QoL) Tidsram: Upp till 36 månader	AE-QoL är utvecklad för att mäta deltagarerapporterad hälsorelaterad livskvalitetsförsämring (HRQoL) hos deltagare med återkommande angioödem. Det är ett självadministrativt deltagarrelaterat resultat (PRO) med en återkallelseperiod på 4 veckor. Det finns 17 föremål över fyra domäner: fungerande (4 föremål), trötthet/humör (5 föremål), rädsla/skam (6 föremål) och mat (2 föremål). Svar använder en 5-gradig Likert-skala som sträcker sig från "aldrig" till "mycket ofta." Globala poäng varierar från 0 till 100 och poäng per domän varierar från 0 till 100, där 0 anger högsta livskvalitet och 100 lägsta livskvalitet.	Upp till 36 månader
Fatigue Severity Scale (FSS) Tidsram: Upp till 36 månader	Deltagarens rapporterade trötthet kommer att mätas av FSS. FSS är ett frågeformulär med 9 punkter som mäter deltagarnas svårighetsgrad av trötthet och dess inverkan på motivation, träning, fysisk funktion samt arbete och socialt liv. Den använder en 7-gradig Likert-skalasvar (1 = håller inte med, 7 = håller helt med) och slutpoängen erhålls som medelvärde av svarspoängen på de enskilda frågorna.	Upp till 36 månader
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) Tidsram: Upp till 36 månader	HADS är en självvärderingsskala utvecklad för att upptäcka nivåerna av depression och ångest som deltagarna upplever. Det är en självadministrerad PRO som består av 14 artiklar, varav sju rör ångest och sju rör depression. Varje punkt på frågeformuläret får poäng från 0 till 3, vilket innebär att en person kan få poäng mellan 0 och 21 för antingen ångest eller depression. Rekommenderade gränsvärden är 8 till 10 för tveksamma fall och större än eller lika med (> eller =) 11 för bestämda fall.	Upp till 36 månader
Treatment Satisfaction Questionnaire för Medicin-9 (TSQM-9) Tidsram: Upp till 36 månader	TSQM är ett generiskt frågeformulär för att mäta deltagarnas tillfredsställelse med medicinering genom att använda ja/nej och svarsalternativ på 5- eller 7-punkts Likert-skala. Det är ett självadministrativt PRO-instrument avsett för vuxna i åldern 18 år eller äldre med en återkallelseperiod på två till tre veckor, eller sedan den senaste medicinanvändningen. Version TSQM-9 innehåller tre domäner: effektivitet (tre poster), bekvämlighet (tre poster) och global nöjdhetsskala (tre poster).	Upp till 36 månader
Arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning: allmän hälsa (WPAI:GH) Tidsram: Upp till 36 månader	WPAI:GH är ett generiskt frågeformulär för att mäta effekten av allmän hälsa och symtomsvårighet på arbetsproduktiviteten och regelbundna aktiviteter under de senaste sju dagarna. Det kan administreras själv eller av intervjuaren till vuxna som är 18 år eller äldre. Detta PRO-instrument med sex artiklar täcker arbete (fem artiklar) och dagliga aktiviteter (ett objekt) med ja/nej eller numeriska svar (antal timmar).	Upp till 36 månader
Frågeformulär för vuxenvårdares livskvalitet (AC-QoL). Tidsram: Upp till 36 månader	AC-QoL är ett verktyg med 40 objekt som mäter den övergripande livskvaliteten för vuxna vårdare, och subskalepoäng för åtta domäner av QoL: stöd för vård, omsorgsval, vårdstress, pengar är viktiga; personlig utveckling; känsla av värde, förmåga att bry sig och vårdnadshavares tillfredsställelse. Det administreras själv till vuxna vårdare och bör inte ta mer än 10 minuter att slutföra. Poäng varierar från 0 till 120, med högre poäng indikerar högre livskvalitet.	Upp till 36 månader
Dos av Lanadelumab Tidsram: Från studiestart upp till 36 månader	Dos av lanadelumab som användes under studien kommer att bedömas.	Från studiestart upp till 36 månader
Frekvens av administrering av Lanadelumab Tidsram: Från studiestart upp till 36 månader	Frekvensen av lanadelumab-injektioner under studien kommer att bedömas.	Från studiestart upp till 36 månader
Deltagarnas följsamhet till behandling med Lanadelumab Tidsram: Upp till 36 månader	Adherence definieras som andelen behandlingstid under studiens observationsperiod, gånger andelen faktiska lanadelumabdoser tagna per etikett som rapporterats av deltagarna genom en administreringsdagbok över de totala förväntade lanadelumabdoserna per etikett under behandlingsperioden.	Upp till 36 månader
Användningsfrekvens av godkända doseringsregimer för Lanadelumab Tidsram: Upp till 36 månader	Frekvensen av användning av godkända lanadelumab-doseringsregimer kommer att bedömas.	Upp till 36 månader
Frekvens av administreringssätt för Lanadelumab Tidsram: Upp till 36 månader	Frekvens av administreringssätt för lanadelumab (självadministrering kontra (vs). administrering av en vårdgivare, HCP eller annan) kommer att bedömas.	Upp till 36 månader
Antal administreringar av Lanadelumab innan deltagaren avslutade behandlingen Tidsram: Upp till 36 månader	Antal administreringar av lanadelumab innan deltagarna avbryter studien kommer att bedömas.	Upp till 36 månader
Frekvens av skäl för att avbryta behandlingen med Lanadelumab rapporterade av deltagarna Tidsram: Upp till 36 månader	Frekvensen av orsaker till avbrytande av behandling med lanadelumab som rapporterats av deltagarna kommer att bedömas.	Upp till 36 månader
Incidens, typ, allvarlighet och samband med Lanadelumab-behandling Tidsram: Från studiestart upp till 36 månader	En AE kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel (studie)produkt oavsett om det är relaterat till läkemedlet eller inte. Incidens, typ, allvarlighetsgrad och samband med lanadelumabbehandling kommer att bedömas.	Från studiestart upp till 36 månader
Allvarligheten av icke-allvarliga biverkningar (AE) Tidsram: Från studiestart upp till 36 månader	Allvarligheten av biverkningar bestäms genom att använda följande definitioner: Mild: En typ av biverkningar som vanligtvis är övergående och kan kräva endast minimal behandling eller terapeutisk intervention, händelsen stör i allmänhet inte aktiviteter i det dagliga livet. Måttlig: En typ av AE som vanligtvis lindras med specifik terapeutisk intervention, händelsen stör vanliga aktiviteter i det dagliga livet, orsakar obehag, men utgör ingen betydande eller permanent risk för skada för forskningsdeltagaren. Allvarlig: En typ av AE som avbryter vanliga aktiviteter i det dagliga livet (ADL), eller som avsevärt påverkar det kliniska tillståndet, eller som kan kräva intensiv terapeutisk intervention. Allvarligheten av icke-allvarliga biverkningar kommer att bedömas.	Från studiestart upp till 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Samarbetspartners

Takeda Development Center Americas, Inc.

Utredare

Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Tachdjian R, Banerji A, Busse PJ, Agmon-Levin N, Anderson J, Cancian M, Spadaro G, Enciu C, Estepan DN, Khutoryansky N, Jain S, Recke A. Effective long-term prophylaxis with lanadelumab in adolescents with hereditary angioedema: EMPOWER/ENABLE. Pediatr Allergy Immunol. 2025 Apr;36(4):e70072. doi: 10.1111/pai.70072.

Användbara länkar

To obtain more information on the study, click here/on this link.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

9 september 2024

Avslutad studie (Faktisk)

9 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

17 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

2 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

SHP643-402
TAK-743-402 (Annan identifierare: Takeda Development Center Americas)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/ För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

STUDY_PROTOCOL
SAV
ICF
CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .