Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie lanadelumabu u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) typu I lub II (ENABLE)

29 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Shire

Trzyletnie, nieinterwencyjne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie oceniające długoterminową skuteczność lanadelumabu w rzeczywistej praktyce klinicznej (ENABLE)

Głównym celem pracy jest porównanie liczby napadów HAE występujących u osób stosujących lanadelumab z liczbą napadów HAE przed rozpoczęciem leczenia lanadelumabem.

Dane od uczestników, którzy rozpoczną badanie po 1 marca 2021 r. będą zbierane przez 24 miesiące; dane od wszystkich pozostałych uczestników (którzy rozpoczęli badanie przed 1 marca 2021 r.) będą zbierane przez 36 miesięcy. Uczestnicy będą zgłaszać informacje w aplikacji na smartfona na początku badania i przez kolejne 3 miesiące, a następnie co 6 miesięcy do zakończenia badania; dane będą również zbierane przez lekarza prowadzącego badanie podczas rutynowych wizyt w klinice

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

140

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Kuwejt
      • Kuwait City, Kuwejt, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Niemcy, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Niemcy, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Ulm, Niemcy, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Szwajcaria, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z HAE typu 1 lub 2, którzy rozpoczynają leczenie lanadelumabem zgodnie z aktualnym oznakowaniem produktu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dobrowolne wyrażenie pisemnej, podpisanej i opatrzonej datą (osobiście lub przez przedstawiciela ustawowego) świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Rozpoczęcie leczenia lanadelumabem zgodnie z aktualnym oznakowaniem produktu. Decyzja o rozpoczęciu leczenia lanadelumabem musi zostać podjęta przed i być niezależna od włączenia do badania.
  • Dostępność informacji dotyczących zmiennych związanych z atakiem HAE ocenianych podczas włączenia do badania za poprzednie trzy miesiące.
  • Możliwość wykorzystania smartfona do zbierania danych w tym badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność wyrażenia pisemnej, podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody.
  • Udział w badaniu uznany za nieodpowiedni przez lekarza prowadzącego/badacza.
  • Przeciwwskazanie do leczenia lanadelumabem zgodnie z aktualnym oznakowaniem produktu.
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Jednoczesna ekspozycja na jakąkolwiek eksperymentalną terapię (w tym leki niestosowane w HAE).
  • Obecny lub planowany udział w innych badaniach interwencyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)
Uczestnicy, którzy rozpoczną leczenie lanadelumabem zgodnie z aktualnymi informacjami na etykiecie produktu, zostaną włączeni i objęci obserwacją przez okres do 24 lub 36 miesięcy (w zależności od daty rejestracji).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Współczynnik częstości występowania napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) zgłaszanych przez uczestników w trakcie leczenia
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Napad HAE definiuje się jako dyskretny epizod, podczas którego pacjent przechodzi od braku obrzęku naczynioruchowego do objawów obrzęku naczynioruchowego. Zgłoszony zostanie stosunek częstości występowania napadów HAE zgłaszanych przez pacjentów w trakcie leczenia do trzech lat po rozpoczęciu leczenia lanadelumabem w porównaniu z napadami HAE w historii w ciągu ostatnich trzech miesięcy przed zastosowaniem lanadelumabu.
Do 36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) zgłaszanych przez uczestników w trakcie leczenia od dnia 70
Ramy czasowe: Od dnia 70 do 36 miesięcy
Oceniony zostanie odsetek zgłaszanych przez uczestników napadów HAE podczas leczenia lanadelumabem od dnia 70.
Od dnia 70 do 36 miesięcy
Częstość ataków łagodnego, umiarkowanego i ciężkiego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE).
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Ogólne nasilenie napadu określa się za pomocą następujących definicji: łagodny (tymczasowy lub łagodny dyskomfort), umiarkowany (ograniczenie aktywności w stopniu łagodnym lub umiarkowanym). Może być potrzebna pomoc), poważne (znacznie ograniczona aktywność, potrzebna pomoc).
Do 36 miesięcy
Liczba napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) zgłaszanych przez uczestników w trakcie leczenia na podstawie lokalizacji anatomicznej
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Oceniona zostanie liczba zgłoszonych przez uczestników leczenia ataków HAE na podstawie lokalizacji anatomicznej (obwodowej, brzusznej, krtaniowej).
Do 36 miesięcy
Odsetek napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), w przypadku których stosuje się terapię na żądanie
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Oceniony zostanie odsetek napadów HAE, w przypadku których uczestnicy stosują terapię na żądanie.
Do 36 miesięcy
Czas do pierwszego napadu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), w przypadku którego stosuje się terapię na żądanie
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Oceniony zostanie czas do pierwszego napadu HAE, w przypadku którego stosuje się terapię na żądanie.
Do 36 miesięcy
Odsetek napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) wymagających wizyty u lekarza (HCP), dostępu na izbę przyjęć (ER) lub hospitalizacji
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Oceniony zostanie odsetek napadów HAE wymagających wizyty w HCP, dostępu na ostry dyżur lub hospitalizacji.
Do 36 miesięcy
Obrzęk naczynioruchowy Jakość życia (AE-QoL)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
AE-QoL opracowano w celu pomiaru zgłaszanego przez uczestników upośledzenia jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) u uczestników z nawracającym obrzękiem naczynioruchowym. Jest to samodzielny wynik związany z uczestnikiem (PRO) z okresem przypominania wynoszącym 4 tygodnie. Istnieje 17 pozycji w 4 domenach: funkcjonowanie (4 pozycje), zmęczenie/nastrój (5 pozycji), lęki/wstyd (6 pozycji) i jedzenie (2 pozycje). Odpowiedzi używają 5-punktowej skali Likerta, od „nigdy” do „bardzo często”. Wyniki globalne wahają się od 0 do 100, a wyniki według domen wahają się od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najwyższą jakość życia, a 100 najniższą.
Do 36 miesięcy
Skala ciężkości zmęczenia (FSS)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Zmęczenie zgłoszone przez uczestnika zostanie zmierzone przez FSS. FSS to 9-punktowy kwestionariusz mierzący nasilenie zmęczenia uczestników i jego wpływ na motywację, ćwiczenia, funkcjonowanie fizyczne oraz życie zawodowe i społeczne. Wykorzystuje 7-punktową skalę odpowiedzi Likerta (1 = zdecydowanie się nie zgadzam, 7 = zdecydowanie się zgadzam), a ostateczny wynik jest uzyskiwany jako średnia wyników odpowiedzi na poszczególne pytania.
Do 36 miesięcy
Szpitalna Skala Lęku i Depresji (HADS)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
HADS to skala samooceny opracowana w celu wykrycia poziomu depresji i lęku doświadczanych przez uczestników. Jest to zestaw PRO do samodzielnego stosowania składający się z 14 pozycji, z których siedem dotyczy lęku, a siedem depresji. Każda pozycja w kwestionariuszu jest oceniana w skali od 0 do 3, co oznacza, że ​​dana osoba może uzyskać od 0 do 21 punktów za lęk lub depresję. Zalecane punkty odcięcia wynoszą od 8 do 10 dla przypadków wątpliwych i większe lub równe (> lub =) 11 dla przypadków określonych.
Do 36 miesięcy
Kwestionariusz satysfakcji z leczenia dla leków-9 (TSQM-9)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
TSQM to ogólny kwestionariusz służący do pomiaru zadowolenia uczestników z leczenia za pomocą odpowiedzi tak/nie oraz 5- lub 7-punktowej skali Likerta. Jest to przyrząd PRO do samodzielnego podawania, przeznaczony dla osób dorosłych w wieku 18 lat lub starszych, z okresem przypominania wynoszącym od dwóch do trzech tygodni lub od ostatniego zastosowania leku. Wersja TSQM-9 zawiera trzy domeny: efektywność (trzy pozycje), wygodę (trzy pozycje) oraz globalną skalę satysfakcji (trzy pozycje).
Do 36 miesięcy
Upośledzenie wydajności pracy i aktywności: ogólny stan zdrowia (WPAI:GH)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
WPAI:GH to ogólny kwestionariusz do pomiaru wpływu ogólnego stanu zdrowia i nasilenia objawów na wydajność pracy i regularne czynności w ciągu ostatnich siedmiu dni. Może być podawany samodzielnie lub przez ankietera osobom dorosłym w wieku 18 lat lub starszym. Ten sześciopunktowy instrument PRO obejmuje pracę (pięć pozycji) i codzienne czynności (jedna pozycja) przy użyciu odpowiedzi tak/nie lub liczbowych (liczba godzin).
Do 36 miesięcy
Kwestionariusz Jakości Życia Dorosłych Opiekunów (AC-QoL).
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
AC-QoL to narzędzie składające się z 40 pozycji, które mierzy ogólną QoL dorosłych opiekunów oraz wyniki w podskalach dla ośmiu domen QoL: wsparcie w opiece, wybór opiekuńczy, stres związany z opieką, kwestie finansowe; rozwój osobisty; poczucie wartości, zdolność do opieki i satysfakcja opiekuna. Jest on wykonywany samodzielnie przez dorosłych opiekunów i nie powinien zająć więcej niż 10 minut. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 120, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą QoL.
Do 36 miesięcy
Dawka Lanadelumabu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do 36 miesięcy
Oceniona zostanie dawka lanadelumabu zastosowana podczas badania.
Od rozpoczęcia badania do 36 miesięcy
Częstość podawania lanadelumabu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do 36 miesięcy
Oceniona zostanie częstotliwość wstrzyknięć lanadelumabu podczas badania.
Od rozpoczęcia badania do 36 miesięcy
Wskaźnik przestrzegania zaleceń przez uczestników w leczeniu lanadelumabem
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Przestrzeganie zaleceń definiuje się jako stosunek czasu leczenia w okresie obserwacji badania pomnożony przez proporcję rzeczywistych dawek lanadelumabu przyjętych na etykiecie, zgłoszonych przez uczestników w dzienniku podawania, do całkowitych oczekiwanych dawek lanadelumabu na etykiecie w okresie leczenia.
Do 36 miesięcy
Częstotliwość stosowania zatwierdzonych schematów dawkowania lanadelumabu
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Oceniona zostanie częstotliwość stosowania zatwierdzonych schematów dawkowania lanadelumabu.
Do 36 miesięcy
Częstotliwość sposobów podawania lanadelumabu
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Częstość sposobów podawania lanadelumabu (samopodawanie vs. przez opiekuna, pracownika służby zdrowia lub inną osobę) zostaną ocenione.
Do 36 miesięcy
Liczba podań lanadelumabu przed przerwaniem leczenia przez uczestnika
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Oceniona zostanie liczba podań lanadelumabu przed przerwaniem badania przez uczestnika.
Do 36 miesięcy
Częstość przyczyn przerwania leczenia lanadelumabem zgłaszanych przez uczestników
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Oceniona zostanie częstość zgłaszanych przez uczestników przyczyn przerwania leczenia lanadelumabem.
Do 36 miesięcy
Zdarzenie niepożądane (AE) Częstość występowania, rodzaj, ciężkość i związek z leczeniem lanadelumabem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do 36 miesięcy
AE może być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym, czy nie. Oceniona zostanie częstość występowania AE, rodzaj, ciężkość i związek z leczeniem lanadelumabem.
Od rozpoczęcia badania do 36 miesięcy
Nasilenie zdarzeń niepożądanych innych niż poważne (AE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia badania do 36 miesięcy
Nasilenie zdarzenia niepożądanego określa się, stosując następujące definicje: Łagodne: rodzaj zdarzenia niepożądanego, które jest zwykle przemijające i może wymagać jedynie minimalnego leczenia lub interwencji terapeutycznej, zdarzenie na ogół nie zakłóca codziennych czynności. Umiarkowane: rodzaj zdarzenia niepożądanego, które zwykle jest łagodzone przez określoną interwencję terapeutyczną, zdarzenie zakłóca zwykłe codzienne czynności, powodując dyskomfort, ale nie stwarza znaczącego ani trwałego ryzyka uszczerbku na zdrowiu uczestnika badania. Ciężkie: typ AE, który przerywa zwykłe czynności życia codziennego (ADL) lub znacząco wpływa na stan kliniczny lub może wymagać intensywnej interwencji terapeutycznej. Oceniona zostanie ciężkość zdarzeń niepożądanych innych niż poważne.
Od rozpoczęcia badania do 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Inny identyfikator: Takeda Development Center Americas)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/ W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj