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Une étude sur le lanadélumab chez les personnes atteintes d'angio-œdème héréditaire (AOH) de type I ou II (ENABLE)

4 avril 2024 mis à jour par: Shire

Une étude multicentrique prospective non interventionnelle de trois ans pour évaluer l'efficacité à long terme du lanadélumab dans la pratique clinique réelle (ENABLE)

L'objectif principal de cette étude est de comparer le nombre de crises d'AOH survenant chez les personnes utilisant le lanadelumab avec le nombre de crises d'AOH avant le début du traitement par lanadelumab.

Les données des participants qui commencent l'étude après le 1er mars 2021 seront collectées pendant 24 mois ; les données de tous les autres participants (qui ont commencé l'étude avant le 1er mars 2021) seront collectées pendant 36 mois. Les participants rapporteront des informations dans une application pour smartphone au début de l'étude et pendant les 3 mois suivants, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude ; les données seront également collectées par le médecin de l'étude lors des visites de routine à la clinique

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Angiœdème héréditaire (AOH)

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

140

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Shire Contact
Numéro de téléphone: 1-866 842 5335
E-mail: ClinicalTransparency@takeda.com

Lieux d'étude

Allemagne
- - Berlin, Allemagne, 10117
    - Charité - Universitätsmedizin Berlin
  - Düsseldorf, Allemagne, 40225
    - Universitatsklinikum Dusseldorf
  - Lübeck, Allemagne, 23538
    - Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
  - Mörfelden-Walldorf, Allemagne, 64546
    - Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  - München, Allemagne, 81675
    - Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
  - Münster, Allemagne, 48149
    - Universitätsklinikum Münster
  - Ulm, Allemagne, 89075
    - Universitatsklinikum Ulm
- Hessen
  - Frankfurt, Hessen, Allemagne, 60590
    - Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
Espagne
- - Barcelona, Espagne, 08035
    - Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
- Barcelona
  - L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
    - Hospital Universitario de Bellvitge
Israël
- - Haifa, Israël, 31048
    - Bnai Zion Medical Center
  - Ramat Gan, Israël, 52621
    - Sheba Medical Center - PPDS
Italie
- - Milano, Italie, 20157
    - ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
  - Padova, Italie, 35128
    - Azienda Ospedale Università Padova
- Campania
  - Napoli, Campania, Italie, 80131
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
Koweit
- - Kuwait City, Koweit, 90806
    - Al-Rashed Allergy Center
L'Autriche
- - Wien, L'Autriche, 1090
    - Medical University of Vienna
Le Portugal
- - Lisboa, Le Portugal, 1649-035
    - Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
Suisse
- - Basel, Suisse, 4031
    - Universitätsspital Basel
  - Luzern 16, Suisse, 6000
    - Luzerner Kantonsspital LUKS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Participants atteints d'AOH de type 1 ou de type 2 qui initient un traitement par lanadelumab conformément à l'étiquetage actuel du produit.

La description

Critère d'intégration:

Fourniture volontaire d'un consentement éclairé écrit, signé et daté (personnellement ou par l'intermédiaire d'un représentant légalement autorisé) pour participer à l'étude.
Initiation du traitement par lanadelumab conformément à l'étiquetage en vigueur du produit. La décision de commencer le traitement par lanadelumab doit être prise avant et être indépendante de l'inscription à l'étude.
Disponibilité des informations pour les variables liées aux crises d'AOH évaluées lors de l'inscription à l'étude au cours des trois mois précédents.
Capacité à utiliser un smartphone pour la collecte de données dans cette étude.

Critère d'exclusion:

Incapacité à fournir un consentement éclairé écrit, signé et daté.
La participation à l'étude n'est pas considérée comme appropriée par le médecin traitant/investigateur.
Contre-indication au traitement par lanadelumab selon l'étiquetage actuel du produit.
Enceinte ou allaitante.
Exposition concomitante à tout traitement expérimental (y compris les médicaments non utilisés pour l'AOH).
Participation actuelle ou prévue à d'autres études interventionnelles.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Participants atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) Les participants qui initient un traitement par lanadelumab conformément à l'étiquetage actuel du produit seront inscrits et suivis jusqu'à 24 ou 36 mois (selon leur date d'inscription).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Rapport des taux d'incidence des crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) signalées par les participants pendant le traitement Délai: Jusqu'à 36 mois	La crise d'AOH est définie comme un épisode discret au cours duquel le participant passe de l'absence d'œdème de Quincke à des symptômes d'œdème de Quincke. Le rapport du taux d'incidence des crises d'AOH signalées par les patients en cours de traitement jusqu'à trois ans après le début du lanadelumab par rapport à l'historique des crises d'AOH des trois derniers mois avant l'utilisation du lanadelumab sera rapporté.	Jusqu'à 36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Taux d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) signalées par les participants pendant le traitement à partir du 70e jour Délai: Du jour 70 jusqu'à 36 mois	Le taux de crises d'AOH signalées par les participants pendant le traitement par lanadelumab à partir du jour 70 sera évalué.	Du jour 70 jusqu'à 36 mois
Taux d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) légères, modérées et graves Délai: Jusqu'à 36 mois	La gravité globale de l'attaque est déterminée à l'aide des définitions suivantes : légère (inconfort temporaire ou léger), modérée (activité limitée légèrement ou modérément. Une assistance peut être nécessaire), grave (activité considérablement limitée, assistance nécessaire).	Jusqu'à 36 mois
Nombre d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) signalées par les participants pendant le traitement en fonction de la localisation anatomique Délai: Jusqu'à 36 mois	Le nombre de crises d'AOH signalées par les participants en cours de traitement en fonction de l'emplacement anatomique (périphérique, abdominal, laryngé) sera évalué.	Jusqu'à 36 mois
Proportion de crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) pour lesquelles un traitement à la demande est utilisé Délai: Jusqu'à 36 mois	La proportion de crises d'AOH pour lesquelles les participants utilisent une thérapie à la demande sera évaluée.	Jusqu'à 36 mois
Délai avant la première crise d'angio-œdème héréditaire (AOH) pour laquelle un traitement à la demande est utilisé Délai: Jusqu'à 36 mois	Le délai avant la première crise d'AOH pour lequel un traitement à la demande est utilisé sera évalué.	Jusqu'à 36 mois
Proportion d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) nécessitant une visite chez un fournisseur de soins de santé (HCP), l'accès à une salle d'urgence (ER) ou une hospitalisation Délai: Jusqu'à 36 mois	La proportion de crises d'AOH nécessitant une visite au professionnel de la santé, l'accès à une urgence ou une hospitalisation sera évaluée.	Jusqu'à 36 mois
Qualité de vie de l'œdème de Quincke (AE-QoL) Délai: Jusqu'à 36 mois	L'AE-QoL est développé pour mesurer l'altération de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) signalée par les participants chez les participants souffrant d'angio-œdème récurrent. Il s'agit d'un résultat lié au participant (PRO) auto-administré avec une période de rappel de 4 semaines. Il y a 17 items dans 4 domaines : fonctionnement (4 items), fatigue/humeur (5 items), peurs/honte (6 items) et nourriture (2 items). Les réponses utilisent une échelle de Likert à 5 points allant de « jamais » à « très souvent ». Les scores globaux vont de 0 à 100 et les scores par domaine vont de 0 à 100, où 0 indique la qualité de vie la plus élevée et 100 la qualité de vie la plus faible.	Jusqu'à 36 mois
Échelle de gravité de la fatigue (FSS) Délai: Jusqu'à 36 mois	La fatigue signalée par les participants sera mesurée par la FSS. Le FSS est un questionnaire en 9 points mesurant la gravité de la fatigue des participants et son impact sur la motivation, l'exercice, le fonctionnement physique et la vie professionnelle et sociale. Il utilise une réponse sur une échelle de Likert en 7 points (1 = fortement en désaccord, 7 = fortement en accord) et le score final est obtenu comme la moyenne des scores de réponse aux questions individuelles.	Jusqu'à 36 mois
Échelle hospitalière d'anxiété et de dépression (HADS) Délai: Jusqu'à 36 mois	Le HADS est une échelle d'auto-évaluation développée pour détecter les niveaux de dépression et d'anxiété ressentis par les participants. Il s'agit d'une PRO auto-administrée composée de 14 items, dont sept concernent l'anxiété et sept concernent la dépression. Chaque élément du questionnaire est noté de 0 à 3, ce qui signifie qu'une personne peut marquer entre 0 et 21 pour l'anxiété ou la dépression. Les scores seuils recommandés sont de 8 à 10 pour les cas douteux et supérieurs ou égaux à (> ou =) 11 pour les cas certains.	Jusqu'à 36 mois
Questionnaire de satisfaction du traitement pour le médicament-9 (TSQM-9) Délai: Jusqu'à 36 mois	Le TSQM est un questionnaire générique pour mesurer la satisfaction des participants à l'égard des médicaments en utilisant les options de réponse oui/non et l'échelle de Likert à 5 ou 7 points. Il s'agit d'un instrument PRO auto-administré conçu pour les adultes âgés de 18 ans ou plus avec une période de rappel de deux à trois semaines, ou depuis la dernière prise de médicament. La version TSQM-9 comprend trois domaines : efficacité (trois éléments), commodité (trois éléments) et échelle de satisfaction globale (trois éléments).	Jusqu'à 36 mois
Productivité au travail et déficience liée à l'activité : état de santé général (WPAI : GH) Délai: Jusqu'à 36 mois	Le WPAI:GH est un questionnaire générique pour mesurer l'effet de la santé générale et de la gravité des symptômes sur la productivité au travail et les activités régulières au cours des sept derniers jours. Il peut être auto-administré ou administré par un intervieweur aux adultes âgés de 18 ans ou plus. Cet instrument PRO à six items couvre le travail (cinq items) et les activités quotidiennes (un item) en utilisant des réponses oui/non ou numériques (nombre d'heures).	Jusqu'à 36 mois
Questionnaire sur la qualité de vie des aidants adultes (AC-QoL) Délai: Jusqu'à 36 mois	L'AC-QoL est un outil de 40 éléments qui mesure la qualité de vie globale des aidants adultes et des scores de sous-échelle pour huit domaines de la qualité de vie : soutien à la prise en charge, choix de prise en charge, stress lié à la prise en charge, questions d'argent ; croissance personnelle; sens de la valeur, capacité de soins et satisfaction des soignants. Il est auto-administré aux aidants adultes et ne devrait pas prendre plus de 10 minutes à remplir. Les scores vont de 0 à 120, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.	Jusqu'à 36 mois
Dose de lanadélumab Délai: Du début de l'étude jusqu'à 36 mois	La dose de lanadelumab utilisée au cours de l'étude sera évaluée.	Du début de l'étude jusqu'à 36 mois
Fréquence d'administration du lanadélumab Délai: Du début de l'étude jusqu'à 36 mois	La fréquence des injections de lanadelumab au cours de l'étude sera évaluée.	Du début de l'étude jusqu'à 36 mois
Taux d'adhésion des participants au traitement par lanadélumab Délai: Jusqu'à 36 mois	L'observance est définie comme la proportion de temps sous traitement au cours de la période d'observation de l'étude, multipliée par la proportion de doses réelles de lanadelumab prises par étiquette, telle que rapportée par les participants dans un journal d'administration, par rapport aux doses totales de lanadelumab attendues par étiquette pendant la période de traitement.	Jusqu'à 36 mois
Fréquence d'utilisation des schémas posologiques approuvés du lanadélumab Délai: Jusqu'à 36 mois	La fréquence d'utilisation des schémas posologiques de lanadelumab approuvés sera évaluée.	Jusqu'à 36 mois
Fréquence des modalités d'administration du lanadélumab Délai: Jusqu'à 36 mois	Fréquence des modalités d'administration du lanadelumab (auto-administration versus (vs). administration par un soignant, professionnel de la santé ou autre) seront évalués.	Jusqu'à 36 mois
Nombre d'administrations de lanadélumab avant l'arrêt du participant Délai: Jusqu'à 36 mois	Le nombre d'administrations de lanadelumab avant l'arrêt du participant de l'étude sera évalué.	Jusqu'à 36 mois
Fréquence des motifs d'arrêt du traitement par lanadélumab rapportés par les participants Délai: Jusqu'à 36 mois	La fréquence des raisons de l'arrêt du traitement par lanadelumab signalées par les participants sera évaluée.	Jusqu'à 36 mois
Incidence, type, gravité et lien des événements indésirables (EI) avec le traitement au lanadélumab Délai: Du début de l'étude jusqu'à 36 mois	Un EI peut être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament (à l'étude), qu'il soit lié ou non au médicament. L'incidence, le type, la gravité et la relation des EI avec le traitement par lanadelumab seront évalués.	Du début de l'étude jusqu'à 36 mois
Gravité des événements indésirables (EI) non graves Délai: Du début de l'étude jusqu'à 36 mois	La gravité des EI est déterminée à l'aide des définitions suivantes : Léger : Un type d'EI qui est habituellement transitoire et peut nécessiter seulement un traitement ou une intervention thérapeutique minime, l'événement n'interfère généralement pas avec les activités de la vie quotidienne. Modéré : Un type d'EI qui est généralement atténué par une intervention thérapeutique spécifique, l'événement interfère avec les activités habituelles de la vie quotidienne, causant de l'inconfort, mais ne présente aucun risque significatif ou permanent de préjudice pour le participant à la recherche. Sévère : Un type d'EI qui interrompt les activités habituelles de la vie quotidienne (AVQ), ou affecte de manière significative l'état clinique, ou peut nécessiter une intervention thérapeutique intensive. La gravité des EI non graves sera évaluée.	Du début de l'étude jusqu'à 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Collaborateurs

Takeda Development Center Americas, Inc.

Les enquêteurs

Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

To obtain more information on the study, click here/on this link.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 décembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2019

Première publication (Réel)

17 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

SHP643-402
TAK-743-402 (Autre identifiant: Takeda Development Center Americas)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? engagement= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/ Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (afin de respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

PROTOCOLE D'ÉTUDE
SÈVE
CIF
RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .