Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ланаделумаба у лиц с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) типа I или II (ENABLE)

29 августа 2025 г. обновлено: Shire

Трехлетнее неинтервенционное проспективное многоцентровое исследование по оценке долгосрочной эффективности ланаделумаба в реальной клинической практике (ENABLE)

Основная цель этого исследования — сравнить количество приступов НАО, возникающих у лиц, принимающих ланаделумаб, с количеством приступов НАО до начала лечения ланаделумабом.

Данные участников, которые начнут исследование после 1 марта 2021 года, будут собираться в течение 24 месяцев; данные от всех остальных участников (начавших исследование до 1 марта 2021 г.) будут собираться в течение 36 месяцев. Участники будут сообщать информацию в приложении для смартфонов в начале исследования и в течение следующих 3 месяцев, а затем каждые 6 месяцев до окончания исследования; данные также будут собираться врачом-исследователем во время обычных визитов в клинику.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

140

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Düsseldorf, Германия, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Lübeck, Германия, 23538
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Mörfelden-Walldorf, Германия, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • München, Германия, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Ulm, Германия, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Испания, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
  • Италия
      • Milan, Италия, 20157
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Luigi Sacco
      • Padua, Италия, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
    • Campania
      • Napoli, Campania, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Кувейт
      • Kuwait City, Кувейт, 90806
        • Al-Rashed Allergy Center
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Lucerne, Швейцария, 6000
        • Luzerner Kantonsspital LUKS

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с НАО типа 1 или типа 2, которые начинают лечение ланаделумабом в соответствии с текущей маркировкой продукта.

Описание

Критерии включения:

  • Добровольное предоставление письменного, подписанного и датированного (лично или через законного представителя) информированного согласия на участие в исследовании.
  • Начало лечения ланаделумабом в соответствии с действующей маркировкой продукта. Решение о начале лечения ланаделумабом должно быть принято заранее и не зависит от включения в исследование.
  • Наличие информации о переменных, связанных с приступом НАО, оцениваемых при включении в исследование за предыдущие три месяца.
  • Возможность использования смартфона для сбора данных в этом исследовании.

Критерий исключения:

  • Невозможность предоставить письменное, подписанное и датированное информированное согласие.
  • Участие в исследовании не сочтено целесообразным лечащим врачом/исследователем.
  • Противопоказания к лечению ланаделумабом в соответствии с действующей маркировкой продукта.
  • Беременные или кормящие грудью.
  • Сопутствующее воздействие любой исследуемой терапии (включая препараты, не используемые при НАО).
  • Текущее или планируемое участие в других интервенционных исследованиях.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Участники с наследственным ангионевротическим отеком (НАО)
Участники, начавшие лечение ланаделумабом в соответствии с текущей маркировкой продукта, будут включены в исследование и будут наблюдаться в течение 24 или 36 месяцев (в зависимости от даты их включения).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Коэффициент заболеваемости приступов наследственного ангионевротического отека (НАО), о которых сообщают участники лечения
Временное ограничение: До 36 месяцев
Приступ НАО определяется как отдельный эпизод, во время которого у участника прогрессирует от отсутствия ангионевротического отека до симптомов ангионевротического отека. Будет сообщено о коэффициенте заболеваемости приступами НАО, о которых сообщают пациенты во время лечения, в течение трех лет после начала лечения ланаделумабом по сравнению с историей приступов НАО за последние три месяца до начала применения ланаделумаба.
До 36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота приступов наследственного ангионевротического отека (НАО), о которых сообщают участники лечения, начиная с 70-го дня
Временное ограничение: С 70-го дня до 36 месяцев
Будет оцениваться частота приступов НАО, о которых сообщали участники, во время лечения ланаделумабом с 70-го дня.
С 70-го дня до 36 месяцев
Частота легких, умеренных, тяжелых приступов наследственного ангионевротического отека (НАО)
Временное ограничение: До 36 месяцев
Общая тяжесть приступа определяется с использованием следующих определений: легкая (временный или легкий дискомфорт), умеренная (активность ограничена легко или умеренно. Может потребоваться некоторая помощь), тяжелая (активность значительно ограничена, требуется помощь).
До 36 месяцев
Количество приступов наследственного ангионевротического отека (НАО), о которых сообщили участники лечения, в зависимости от анатомической локализации
Временное ограничение: До 36 месяцев
Будет оцениваться количество приступов НАО, о которых сообщили участники лечения, в зависимости от анатомической локализации (периферическая, абдоминальная, гортанная).
До 36 месяцев
Доля приступов наследственного ангионевротического отека (НАО), при которых используется терапия по требованию
Временное ограничение: До 36 месяцев
Будет оцениваться доля приступов НАО, для лечения которых участники используют терапию по требованию.
До 36 месяцев
Время до первого приступа наследственного ангионевротического отека (НАО), при котором используется терапия по требованию
Временное ограничение: До 36 месяцев
Будет оцениваться время до первого приступа НАО, для которого используется терапия по требованию.
До 36 месяцев
Доля приступов наследственного ангионевротического отека (НАО), требующих посещения врача (HCP), обращения в отделение неотложной помощи (ER) или госпитализации
Временное ограничение: До 36 месяцев
Будет оцениваться доля приступов НАО, требующих обращения к медицинскому работнику, обращения в отделение неотложной помощи или госпитализации.
До 36 месяцев
Качество жизни ангионевротического отека (AE-QoL)
Временное ограничение: До 36 месяцев
AE-QoL разработан для измерения ухудшения качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), о котором сообщают участники, у участников с рецидивирующим ангионевротическим отеком. Это результат, связанный с участниками (PRO) с периодом отзыва 4 недели, который определяется самостоятельно. Есть 17 пунктов в 4 доменах: функционирование (4 пункта), усталость/настроение (5 пунктов), страхи/стыд (6 пунктов) и еда (2 пункта). В ответах использовалась 5-балльная шкала Лайкерта от «никогда» до «очень часто». Глобальные оценки варьируются от 0 до 100, а оценки по областям варьируются от 0 до 100, где 0 указывает на самое высокое качество жизни, а 100 — на самое низкое качество жизни.
До 36 месяцев
Шкала тяжести усталости (FSS)
Временное ограничение: До 36 месяцев
Утомляемость, о которой сообщает участник, будет измеряться FSS. FSS представляет собой анкету из 9 пунктов, измеряющую тяжесть усталости участников и ее влияние на мотивацию, физические упражнения, физическое функционирование, работу и социальную жизнь. В нем используется ответ по 7-балльной шкале Лайкерта (1 = совершенно не согласен, 7 = полностью согласен), а окончательный балл получается как среднее значение баллов за ответы на отдельные вопросы.
До 36 месяцев
Госпитальная шкала тревоги и депрессии (HADS)
Временное ограничение: До 36 месяцев
HADS — это шкала самооценки, разработанная для определения уровней депрессии и тревоги, испытываемых участниками. Это самоуправляемый PRO, состоящий из 14 пунктов, семь из которых относятся к тревоге, а семь — к депрессии. Каждый пункт анкеты оценивается по шкале от 0 до 3, что означает, что человек может набрать от 0 до 21 балл либо за тревожность, либо за депрессию. Рекомендуемые пороговые значения составляют от 8 до 10 для сомнительных случаев и больше или равны (> или =) 11 для определенных случаев.
До 36 месяцев
Опросник удовлетворенности лечением при приеме лекарств-9 (TSQM-9)
Временное ограничение: До 36 месяцев
TSQM представляет собой общий вопросник для измерения удовлетворенности участников приемом лекарств с использованием вариантов ответа «да/нет» и 5- или 7-балльной шкалы Лайкерта. Это инструмент PRO для самостоятельного применения, предназначенный для взрослых в возрасте 18 лет и старше с периодом отзыва от двух до трех недель или с момента последнего приема лекарства. Версия TSQM-9 включает три домена: эффективность (три пункта), удобство (три пункта) и глобальную шкалу удовлетворенности (три пункта).
До 36 месяцев
Производительность труда и ухудшение активности: общее состояние здоровья (WPAI:GH)
Временное ограничение: До 36 месяцев
WPAI:GH — это общий вопросник для измерения влияния общего состояния здоровья и тяжести симптомов на производительность труда и регулярную деятельность в течение последних семи дней. Его можно проводить самостоятельно или с помощью интервьюера для взрослых в возрасте 18 лет и старше. Этот инструмент PRO из шести пунктов охватывает работу (пять пунктов) и повседневную деятельность (один пункт), используя ответы «да/нет» или числовые ответы (количество часов).
До 36 месяцев
Опросник качества жизни взрослых лиц, осуществляющих уход (AC-QoL)
Временное ограничение: До 36 месяцев
AC-QoL представляет собой инструмент из 40 пунктов, который измеряет общее качество жизни взрослых лиц, осуществляющих уход, и подшкалы для восьми областей качества жизни: поддержка ухода, выбор ухода, стресс, связанный с уходом, денежные вопросы; личностный рост; чувство ценности, способность заботиться и удовлетворенность опекуном. Он проводится самостоятельно взрослыми опекунами и занимает не более 10 минут. Баллы варьируются от 0 до 120, при этом более высокие баллы указывают на более высокое качество жизни.
До 36 месяцев
Доза ланаделумаба
Временное ограничение: От начала исследования до 36 месяцев
Будет оценена доза ланаделумаба, использованная во время исследования.
От начала исследования до 36 месяцев
Частота введения ланаделумаба
Временное ограничение: От начала исследования до 36 месяцев
Частота инъекций ланаделумаба во время исследования будет оцениваться.
От начала исследования до 36 месяцев
Уровень приверженности участников лечению ланаделумабом
Временное ограничение: До 36 месяцев
Приверженность определяется как доля времени лечения в течение периода наблюдения за исследованием, умноженная на долю фактических доз ланаделумаба, принятых на этикетке, как указано участниками в дневнике приема, по сравнению с общими ожидаемыми дозами ланаделумаба на этикетке в течение периода лечения.
До 36 месяцев
Частота использования утвержденных режимов дозирования ланаделумаба
Временное ограничение: До 36 месяцев
Частота использования утвержденных режимов дозирования ланаделумаба будет оцениваться.
До 36 месяцев
Частота способов введения ланаделумаба
Временное ограничение: До 36 месяцев
Частота способов введения ланаделумаба (самостоятельное введение в сравнении с (против). администрация лицом, осуществляющим уход, HCP или другим лицом) будет оцениваться.
До 36 месяцев
Количество введений ланаделумаба до прекращения участия участника
Временное ограничение: До 36 месяцев
Будет оцениваться количество введений ланаделумаба до прекращения участия участника в исследовании.
До 36 месяцев
Частота причин прекращения лечения ланаделумабом, о которых сообщили участники
Временное ограничение: До 36 месяцев
Будет оцениваться частота причин прекращения лечения ланаделумабом, о которых сообщали участники.
До 36 месяцев
Частота нежелательных явлений (НЯ), тип, серьезность и связь с лечением ланаделумабом
Временное ограничение: От начала исследования до 36 месяцев
НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальные лабораторные данные), симптомом или заболеванием, временно связанным с применением лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным препаратом. Будут оцениваться частота НЯ, тип, серьезность и связь с лечением ланаделумабом.
От начала исследования до 36 месяцев
Тяжесть несерьезных нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: От начала исследования до 36 месяцев
Тяжесть НЯ определяется с использованием следующих определений: Легкая форма: тип НЯ, который обычно преходящий и может потребовать лишь минимального лечения или терапевтического вмешательства, явление, как правило, не влияет на повседневную деятельность. Умеренная: тип НЯ, который обычно облегчается с помощью специфического терапевтического вмешательства, событие мешает обычной повседневной жизни, вызывает дискомфорт, но не представляет значительного или постоянного риска причинения вреда участнику исследования. Тяжелая: тип НЯ, который прерывает обычную повседневную деятельность (ADL), значительно влияет на клиническое состояние или может потребовать интенсивного терапевтического вмешательства. Будет оцениваться тяжесть несерьезных НЯ.
От начала исследования до 36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Соавторы

Takeda Development Center Americas, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 сентября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

2 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHP643-402
  • TAK-743-402 (Другой идентификатор: Takeda Development Center Americas)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment? commit= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/ По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться