鎌状赤血球症の被験者におけるAXA4010の構造と機能に対する安全性、忍容性、および生理学的影響を評価する
2021年3月30日 更新者：Axcella Health, Inc
鎌状赤血球症の被験者におけるアミノ酸食品 AXA4010 の安全性、忍容性、および生理学的効果を評価するための非盲検の 12 週間の食品研究。
これは、12 週間にわたる鎌状赤血球症の成人および青年被験者におけるアミノ酸の新規組成である AXA4010 の安全性と忍容性を理解するための非盲検試験です。
この研究では、血管系の構造と機能に対するこのアミノ酸組成の影響も評価しています。
構造と機能に対する生理学的影響は、脳と腎臓の血流を評価するための磁気共鳴画像法 (MRI) と、パルスオキシメトリーによる 6 分間の歩行によって評価されます。
炎症の血液バイオマーカーの変化も評価されます。
調査の概要
状態
完了
介入・治療
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Miami、Florida、アメリカ、33147
- Advanced Pharma Cr, Llc
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30312
- Primary Care Research
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New Jersey
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Newark、New Jersey、アメリカ、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究に参加し、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思がある
- -男性および女性の思春期（12〜17歳を含む）および成人（18歳以上）の対象 鎌状赤血球症（SSまたはβ0サラセミア）の医学的に文書化された以前の診断
- コホート2の成人被験者のみ、経頭蓋ドップラー（TCD）による脳血流/速度のスクリーニングは> 110 cm /秒でなければなりません
被験者は、次の各パラメーターに基づいて、スクリーニング時に活発な溶血を示さなければなりません。
- -乳酸脱水素酵素（LDH）が、年齢および性別に適した範囲の正常上限（ULN）の2倍以上
- 間接ビリルビン > 年齢および性別に適した ULN の 2 倍
- -網状赤血球の絶対数が年齢および性別に適したULNの2倍を超える
- 6分間の歩行テストで歩行可能（介助や歩行器などなし）
除外基準:
- 過去 12 か月以内に病院または緊急治療室 (ER) を必要とする 10 回以上の血管閉塞性危機 (VOC)
- 臨床的に重要な変化 スクリーニング上の異常 12誘導心電図
- 推定糸球体濾過率 <60mL/分/1.73m2 適切に修正
- -スクリーニング時のヘモグロビン（Hb）≤6.0 g / dL
- -慢性輸血療法を受けている被験者、またはスクリーニング前の過去2か月以内に輸血を受けた被験者
- -スクリーニング前の過去2か月以内にVOCまたはその他の鎌状の危機（例：急性胸部症候群、脾臓隔離、指炎、脳卒中）を経験した
- 重大なアルコール消費の現在または履歴
- -治験責任医師が判断したその他の管理が不十分な病状
- -既知の感受性および/または臨床的に重大な食物不耐症/タンパク質に対するアレルギーの病歴（ホエー、大豆、カゼイン、アミノ酸などを含む）
- 避妊要件を順守できない、または順守したくない
- -コホート2のみのMRIスキャンに対する禁忌
- -治験責任医師の意見では、被験者をコンプライアンスのリスクにさらす、被験者の幸福を損なう、または研究の完了を妨げるその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：AXA4010
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この研究は、SCD を有する約 8 人の成人被験者 (18 歳以上) から開始されます (コホート 1)。
各被験者は、AXA4010 を 1 日 2 回 (BID) 12 週間投与されます。
安全性と忍容性が監視され、研究手順が実行されます。
12週目に、安全性、忍容性、および実験室評価の分析が行われます。
コホート 1 の少なくとも 3 人の被験者からの 12 週間の観察に基づいて、パート II の後続のコホート 2 および 3 が開始される場合があります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験薬による有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：12週目までのベースライン
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研究製品の緊急有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
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12週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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乳酸脱水素酵素（LDH）の変化
時間枠：12週目までのベースライン
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12週目までのベースライン
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間接ビリルビンの変更
時間枠：12週目までのベースライン
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12週目までのベースライン
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絶対網状赤血球数の変更
時間枠：12週目までのベースライン
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12週目までのベースライン
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MRIによる腎および脳血流の変化（成人コホート2のみ）
時間枠：12週目までのベースライン
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12週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Kimberly Cruz, MD、Advanced Pharma Cr, Llc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月25日
一次修了 (実際)
2021年1月11日
研究の完了 (実際)
2021年1月11日
試験登録日
最初に提出
2019年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月21日
最初の投稿 (実際)
2019年10月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年4月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月30日
最終確認日
2021年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AXA4010-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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