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Per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti fisiologici sulla struttura e sulla funzione di AXA4010 in soggetti con anemia falciforme

30 marzo 2021 aggiornato da: Axcella Health, Inc

Uno studio alimentare di 12 settimane in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti fisiologici di un prodotto alimentare di aminoacidi, AXA4010, in soggetti con anemia falciforme.

Questo è uno studio in aperto per comprendere la sicurezza e la tollerabilità di AXA4010, una nuova composizione di aminoacidi in soggetti adulti e adolescenti con anemia falciforme per 12 settimane. Lo studio valuta anche gli effetti di questa composizione aminoacidica sulla struttura e sulla funzione del sistema vascolare. Gli effetti fisiologici sulla struttura e sulla funzione saranno valutati mediante risonanza magnetica (MRI) per valutare il flusso sanguigno nel cervello e nei reni e la camminata di 6 minuti con pulsossimetria. Verranno inoltre valutati i cambiamenti nei biomarcatori ematici di infiammazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Disponibilità a partecipare allo studio e fornire consenso informato scritto
  • Soggetti adolescenti maschi e femmine (dai 12 ai 17 anni inclusi) e adulti (≥ 18 anni di età) con una precedente diagnosi documentata dal punto di vista medico di anemia falciforme (SS o β0 talassemia)
  • Solo per i soggetti adulti della coorte 2, uno screening del flusso sanguigno cerebrale/velocità mediante doppler transcranico (TCD) deve essere >110 cm/sec

  • I soggetti devono mostrare emolisi attiva al momento dello screening in base a ciascuno dei seguenti parametri:

    • Lattato deidrogenasi (LDH) ≥ 2 volte sopra i limiti superiori della norma (ULN) degli intervalli appropriati per età e sesso
    • Bilirubina indiretta > 2 volte l'ULN appropriato per età e sesso
    • Conta assoluta dei reticolociti > 2 volte l'ULN appropriato per età e sesso
  • In grado di deambulare (senza assistenza o deambulatori ecc.) in un test del cammino di 6 minuti

Criteri di esclusione:

  • Dieci (10) o più crisi vascolo-occlusive (VOC) che hanno richiesto visite in ospedale o al pronto soccorso (ER) negli ultimi 12 mesi
  • Eventuali alterazioni clinicamente significative nell'ECG a 12 derivazioni di screening
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <60 ml/min/1,73 m2 opportunamente corretto
  • Emoglobina (Hb) ≤6,0 g/dL allo screening
  • Soggetti sottoposti a regimi trasfusionali cronici o che hanno ricevuto una trasfusione negli ultimi 2 mesi prima dello screening
  • VOC con esperienza o qualsiasi altra crisi falciforme (ad esempio sindrome toracica acuta, sequestro splenico, dattilite, ictus) negli ultimi 2 mesi prima dello screening
  • Attuale o storia di consumo significativo di alcol
  • Altre condizioni mediche scarsamente controllate secondo il giudizio dell'investigatore
  • Sensibilità nota e/o anamnesi di intolleranza/allergia alimentare clinicamente significativa alle proteine ​​(compresi siero di latte, soia, caseina, aminoacidi, ecc.)
  • Incapace o non disposto a rispettare i requisiti di contraccezione
  • Eventuali controindicazioni a una scansione MRI solo per la coorte 2
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il soggetto a rischio di conformità, comprometta il benessere del soggetto o ostacoli il completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AXA4010
Integratore alimentare: AXA4010
Lo studio inizierà con circa otto (8) soggetti adulti (≥18 anni) con SCD (Coorte 1). Ogni soggetto riceverà AXA4010 due volte al giorno (BID) per 12 settimane. La sicurezza e la tollerabilità saranno monitorate e verranno eseguite le procedure di studio. Verranno eseguite analisi di sicurezza, tollerabilità e valutazioni di laboratorio alla settimana 12. Sulla base delle osservazioni di 12 settimane di almeno tre soggetti nella Coorte 1, possono essere avviate le successive Coorti 2 e 3 nella Parte II.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi emergenti del prodotto in studio [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Incidenza degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE) emersi dal prodotto in studio
Dal basale alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12
Cambia la bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12
Cambia il conteggio assoluto dei reticolociti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12
Cambiamenti nel flusso sanguigno renale e cerebrale tramite risonanza magnetica (solo nella coorte di adulti 2)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Dal basale alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Axcella Health, Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma CR, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

11 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

11 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 marzo 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AXA4010-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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